Ny målrettet leukemi-behandling godkjent av Beslutningsforum

Beslutningsforum for nye metoder ga mandag grønt lys for å ta i bruk ny behandling mot to former for blodkreft i det offentlige helsevesen.

Det dreier seg om behandling med den målrettede medisinen midostaurin (Rydapt) ved FLT3-mutert akutt myelogen leukemi (AML) og fremskreden systemisk mastocytose (SM).

Nyheten blir svært godt mottatt i Blodkreftforeningen:

– Ved blodkreft er det hovedsakelig medisiner som gjelder. Kirurgi er ikke et alternativ og stråling brukes i liten grad. Derfor er medisiner som kan forbedre behandlingen av pasientene og overlevelsen et utrolig viktig, sier Olav Ljøsne, daglig leder i Blodkreftforeningen, til ABC Nyheter.

Akutt myelogen leukemi (AML) er en form for blodkreft hvor umodne blodceller i benmargen, såkalte myeloblaster, deler seg uhemmet og dermed fortrenger den normale produksjonen av røde blodlegemer, hvite blodlegemer og blodplater.

– Det er cirka 150 diagnoser av AML i Norge årlig. For dem er dette et fantastisk steg videre, det har ikke vært noe nytt medisingjennombrudd på veldig mange år, sier Ljøsne.

Les også: Beslutningsforum sier ja til nye behandlinger for føflekkreft

– Første store fremskritt på 25 år

Også Yngvar Fløisand, overlege ved avdeling for blodsykdommer, Oslo Universitetssykehus HF, mener behandlingen som i dag ble godkjent, er et viktig fremskritt for AML-pasienter.

– Etter mer enn 25 år uten store behandlingsfremskritt for AML-pasienter, er midostaurin første godkjente målrettede behandling for nylig diagnostiserte AML-pasienter med mutert FLT3, og øker muligheten for overlevelse hos disse pasientene, sier Fløisand i en pressemelding fra legemiddelselskapet Novartis, som står bak den målrettede behandlingen.

– Beslutningsforum er ikke rigget for å håndtere persontilpasset behandling

LES SAKEN

– Har nesten ikke hatt behandlingsmuligheter

Systemisk mastocytose (SM) er en sjelden diagnose med økt antall mastceller (en type hvite blodceller) i kroppen, hvor avansert systemisk mastocytose (ASM) er en undergruppe.

– Dette er en veldig liten pasientgruppe i Norge, men antallet avgjør ikke viktigheten. Disse pasientene har nesten ikke hatt noen behandlingsmuligheter, men nå får de tilgang på denne nye behandlingen, sier Ljøsne i Blodkreftforeningen.

Ingunn Dybedal, overlege ved avdeling for blodsykdommer, Oslo Universitetssykehus HF, forklarer at uten behandling har pasientene både dårlig prognose og har ofte betydelige sykdomsrelaterte plager. De er ofte i svært dårlig allmenntilstand.

– Disse pasientene har svært få behandlingstilbud. Mange vil kunne ha glede og nytte av legemidlet, som kan ha rask effekt og gjøre tilværelsen vesentlig bedre for flere av disse pasientene, sier hun i pressemeldingen.

Dybedal legger til at pasientene stort sett tåler behandlingen godt, dersom de samtidig får god kvalmebehandling.

Les også: – Vi forhandler med en industri som ønsker å maksimere økonomisk gevinst

– Slipper å reise til sykehuset for å få behandling

Daglig leder i Blodkreftforeningen forklarer at den nye behandlingen er i tablettform, noe som også har stor betydning for pasientene.

– Dette betyr noe for pasientenes livskvalitet, fordi de slipper å reise til sykehuset for å få behandling. Det betyr også noe for kostnadene for samfunnet, fordi disse pasientene ikke trenger den oppfølgingen som hører med intravenøs behandling og ikke må ta opp plass på klinikken for å få behandlingen, sier Ljøsne til ABC Nyheter.

– Persontilpasset medisin er et kjempeskritt fremover for å bekjempe sykdom

LES SAKEN