Genredigering:

Forskersamfunnet fordømte «dypt rystende» studie – kan få uante konsekvenser

Bildet viser menneske-embroyer få dager etter at forskere ved hjelp av genmanipulering klarte å reparere en mutasjon som forårsaker hjertesykdom.
Bildet viser menneske-embroyer få dager etter at forskere ved hjelp av genmanipulering klarte å reparere en mutasjon som forårsaker hjertesykdom. Foto: Oregon Health & Science University/AP

En kinesisk forsker tok verden med storm da han ble den første til å redigere genene til mennesker. Senere ble det avdekket grove feil, og tvillingjentenes redigerte gener er trolig totalfremmed for menneskeheten.

I november 2018 gikk forsker He Jiankui ut med den banebrytende nyheten om at han hadde redigert genene til et par tvillinger. Før dette tidspunktet var Jiankui bare én av mange forskere ved Southern University of Science and Technology i Shenzhen i Kina. Det offentligheten ikke visste var at han i løpet av de to foregående årene hadde hatt et hemmelig prosjekt på gang. Kort tid etter gikk han på talerstolen ved International Summit on Human Genome Editing og bekreftet at han, som den første i historien, hadde redigert genene til mennesker.

Forsker He Jiankui gikk på talerstolen ved Human Genome Editing Conference i Hong Kong i 2018. I løpet av talen ble flere og flere forskere skeptiske. Foto: Kin Cheung / AP/NTB
Forsker He Jiankui gikk på talerstolen ved Human Genome Editing Conference i Hong Kong i 2018. I løpet av talen ble flere og flere forskere skeptiske. Foto: Kin Cheung / AP/NTB

– Jo mer han fortalte, jo mer skeptisk ble jeg

Nyheten om tvillingjentene Lulu og Nana tok verden med storm. Søstrene ble født med redigerte versjoner av genet kjent som CCR5, som forskeren håpet skulle gjøre dem immune mot Hiv. Allerede i løpet av forskerens framlegg begynte andre eksperter å ane ugler i mosen.

– Jeg var først helt oppslukt i det han sa, men jo mer han fortalte jo mer skeptisk ble jeg, sier professor Hank Greely ved Stanford University til BBC.

I ettertid er det blitt kjent at Jiankuis prosjekt involverte flere lovbrudd. Han skal blant annet ha forfalsket dokumenter, villedet tvillingenes foreldre om potensielle helserisikoer og ha unnlatt å gjennomføre nødvendige sikkerhetstester. Det ble blant annet kjent i 2018 at mutasjonen professoren prøvde å etterligne, har betydelig større risiko for tidlig død. Forskersamfunnet fordømte prosjektet og kalte det «dypt rystende». Jiankui sitter nå i fengsel.

(Saken fortsetter under videoen)

Fremmed for menneskeheten

Den største overraskelsen, ifølge BCC, er feilgrepene som er blitt gjort. Det viser seg nemlig at tvillingjentene ikke ble gitt like pent og pyntelig redigerte gener som antatt. Ved uhell har tvillingene blitt gitt versjoner av CCR5 som er totalmanipulerte, og som høyst sannsynlig ikke finnes i noen andre mennesker. Dersom tvillingene får barn vil de ukjente genene videreføres til kommende generasjoner, og det er usikkert hva det kan medføre.

Flere slike uhell har skjedd i sammenheng med genredigering av dyr, og har blant annet medført at kaniner ble tynnere og fikk dobbelt så lang tunge. Nylig gikk forskere ved Franic Crick Institute i London ut og advarte mot at slik redigering av menneskeembryoer kan få uønskede konsekvenser.

– Vi har tidligere sett slike mutasjoner i stamceller, og nå ser vi dem i menneske-embryoer. Det er viktig at vi kartlegger hvor ofte og hvorfor dette oppstår, sier forsker Kathy Niakan i en artikkel publisert på instituttets nettside.

En tredje ukjent baby

Jiankuis forsøk ble fordømt og såkalte «designer-babyer» ble forbudt i flere land. Enn så lenge er Lulu, Nana og en tredje ukjent baby de eneste genredigerte menneskene som finnes. Den tredje babyen ble avslørt under granskingen av Jiankuis forsøk, og de har ikke klart å lokalisere barnet. Nå kan en ny genredigeringsteknikk, omtalt i en studie i tidsskriftet Nature, komme på banen og gjøre at antallet genredigerte mennesker øker kraftig i løpet av et tiår.

Teknikken «somatisk genterapi» skal i hovedsak brukes til å bekjempe arvelige sykdommer. Teknologien anses som et stort framskritt i bekjempelsen av dødelige arvelige sykdommer, slik som forskjellige krefttyper. Det ønskes også å brukes til å få bukt med metabolsk syndrom og barneblindhet.

Komplikasjoner

I stedet for å redigere genene på et befruktet egg eller embryo, så fungerer «somatisk genterapi» slik at det går til angrep på celler i spesifikke organer, som for eksempel øyet til en blind person. Målet med dette er at genet ikke skal gå i arv til neste generasjon, men forskerne har støtt på mulige komplikasjoner.

Forsker Krishanu Saha Foto: Wisconsin Institute for Discovery
Forsker Krishanu Saha Foto: Wisconsin Institute for Discovery

– La oss si at du injiserer det redigerte genet i hjernen med mål om å nå nervecellene i hippocampus. Hvordan forsikrer vi oss om at disse redigerte genene ikke finner veien til forplantningssystem og treffer på et egg eller sædcelle? spør forsker Krishanu Saha ved University of Wisconsin-Madison. Saha er en del av et forskerteamet bak studien publisert i tidsskriftet Nature.

Sannsynligheten for at de redigerte genene skal kunne påvirke fremtidige generasjoner er et av forskergruppens hovedfokus i testfasen. De regner det som sannsynlig at metoden vil bli mer og mer tilgjengelig i løpet av et tiår.

– Hvis forplantningsceller viser seg å bli påvirket, så vil det bli født personer med nye gener som potensielt sett kan bli svært problematisk, sier Saha.

Tvillingjentenes fremtid

Saha er også en del av forskerteamet som forsøker å kartlegge tvillingene Lulu og Nanas utvikling.

– Vi har aldri sett disse CCR5-proteinene før og vi vet ikke hvordan de kan påvirke et menneske. Vi jobber med å kartlegge det nå, sier Saha.

Forskergruppen vet ikke hvorvidt jentenes liv vil bli påvirket av genmanipuleringen. CCR5-proteinet er kjent for å beskytte mot flere patogener slik som malaria, vestnilfeber og skogflåttencefalitt, men det er usikkert om samme egenskap finnes hos den muterte versjonen jentene har fått.

Personvernpolicy