Nyheter
Fikk «vitenskapens Oscar» for genterapi som kan gi synet tilbake
– Jeg var overveldet. Det var et av de mest mirakuløse eureka-øyeblikkene du kan forestille deg, sier molekylærbiolog Jean Bennett.
Annonse
De tre amerikanske forskerne, Jean Bennett, Albert Maguire og Katherine High, er tildelt årets «Breakthrough Prize» i livsvitenskap.
Prisen omtales ofte som «vitenskapens Oscar», og kommer med en svært stor sjekk.
Prisen får de for arbeidet bak genterapien Luxturna – en behandling som kan forbedre synet hos pasienter med en sjelden arvelig netthinnesykdom, opplyser The Guardian.
Så barnets ansikt for første gang
«Breakthrough Prize» omtaler seg selv som verdens største vitenskapspris, og deles ut for gjennombrudd innen livsvitenskap, fysikk og matematikk.
Hver hovedpris er på tre millioner dollar, altså rundt 30 millioner norske kroner.
Årets pris innen livsvitenskap gikk til ekteparet molekylærbiolog Jean Bennett og øyelege Albert Maguire, sammen med lege Katherine High.
De får prisen for et mer enn 25 år langt arbeid som til slutt ledet fram til Luxturna, den første FDA-godkjente genterapien mot en arvelig form for blindhet, opplyser The Guardian.
Annonse
Annonse
Behandlingen brukes mot pasienter født med Lebers medfødte amaurose (LCA). Det er en netthinnedystrofi knyttet til mutasjoner i begge kopier av genet RPE65. Tilstanden kan føre til alvorlig synstap og i noen tilfeller blindhet innen ung voksen alder.
Det som gjør gjennombruddet spesielt, er at behandlingen ikke bare bremser sykdommen, men i flere tilfeller faktisk kan gi pasienter bedre funksjonelt syn.
Beviset på at terapien virket, kom i en klinisk studie der en pasient beskrev å se barnets ansikt for første gang, skriver The Guardian.
– Jeg var overveldet. Det var et av de mest mirakuløse eureka-øyeblikkene du kan forestille deg, sa Bennett, som nå er pensjonert fra University of Pennsylvania.
Andre pasienter rapporterte om lignende forbedringer.
Luxturna ble godkjent av USAs legemiddelmyndigheter FDA i 2017, og ble sett på som et veiskille, fordi behandlingen ble en av de første genterapiene i USA rettet mot en sykdom forårsaket av mutasjoner i ett enkelt gen.
Les også: Prins Harry åpner opp – ville ikke ha rollen: – Det drepte moren min
Gjenopprettet dyrs syn
Ekteparet møttes på Harvard Medical School, og begynte å arbeide med LCA ved University of Pennsylvania.
Sykdommen var knyttet til feil i et gen kalt RPE65, men forskere manglet verktøyene til å fikse dem.
Annonse
Etter årevis med arbeid utviklet Bennett og Maguire en genterapi som førte inn en fungerende versjon av genet inn i netthinneceller.
Dyreforsøk og forsøk på mennesker, utviklet sammen med Katherine High, viste at behandlingen kunne gjenopprette tapt syn.
To hunder som de behandlet underveis, Venus og Mercury, ble parets kjæledyr.