Nytt verktøy for genredigering skal kunne fikse de mest skadelige DNA-mutasjonene

<p>«Prime editing» fungerer litt som «finn og erstatt»-funksjonen i word. Colourbox.com</p>
«Prime editing» fungerer litt som «finn og erstatt»-funksjonen i word. Colourbox.com

«Prime editing» er mer presis enn Crispr-Cas9, men det er enda lenge igjen før metoden kan testes på mennesker.

Forskere har funnet opp et nytt verktøy for å redigere gener, som gir nytt håp om å kunne behandle mennesker med genetiske lidelser. I teorien kan det kraftige nye molekylære verktøyet rette opp i de aller fleste mutasjoner som forårsaker genetiske sykdommer hos mennesker.

Metoden som kalles «prime editing» kan reparere rundt 89 prosent av de 75.000 skadelige mutasjonene som man kjenner til at fører til ødeleggelser i det menneskelige genom. Mutasjoner som kan lede til tilstander som cystisk fibrose, sigdcelleanemi og den dødelige nervesykdommen Tay-Sachs sykdom.
Det banebrytende arbeidet åpner dørene til en ny epoke med redigering av genomet, men forskere understreker at mer forskning er nødvendig før metoden trygt kan brukes på mennesker. I tillegg til å bevise at det er trygt, må man også finne ut hvordan man skal levere tilstrekkelige mengder av det molekylære maskineriet til celler for å behandle en lidelse.

– Med denne første rapporten om «prime editing» ser vi bare begynnelsen på en langvarig ambisjon innen biovitenskap om å kunne endre DNAet i en hvilken som helst levende celle eller organisme, uansett posisjon. Det inkluderer potensielt menneskelige pasienter med genetiske sykdommer, sier David Liu ved Broad Institute of MIT og Harvard i Cambridge, Massachusetts.

Bakgrunn: Dette er CRISPR

Crispr ikke alltid presis

Evnen til å skrive om den genetiske koden er en av de mest slående vitenskapelige fremskrittene de siste årene. Den vanligste metoden for dette, kjent som Crispr-Cas9, har blitt kalt en «molekyl-saks». Den sikter seg inn på en bestemt DNA-sekvens og klipper den deretter i to. Metoden lar forskere deaktivere spesifikke gener og til og med korrigere skadelige mutasjoner ved å gi celler friske DNA-tråder som de kan reparere kuttet med.

Crispr-Cas9 er imidlertid ikke perfekt. Ofte ender celler opp med en tilfeldig blanding av endringer, med ekstra innsettinger eller manglende biter av genetisk kode, såkalte slettinger.
Når forskerne jobber med celler i en skål, kan de bare kaste det som er mislykket. Men når redigering av genom brukes til å omskrive defekte gener i menneskers lunger, hjerter og annet vev, er det behov for langt bedre presisjon.

Se video der genredigering med Crispr-metoden forklares:

Ga Crispr en overhaling

Andrew Anzalone, som også jobber ved Broad Institute, skapte «prime editing» sammen med David Liu ved å gi Crispr-Cas9 en overhaling. Det nye systemet sikter seg fortsatt inn på målet sitt, men i stedet for å klippe DNAet i to, lager det et snitt og skriver en ny seksjon DNA inn i den angitte posisjonen.

I en artikkel i tidsskriftet Nature beskriver forskerne hvordan de gjorde 175 forskjellige DNA-redigeringer på menneskelige celler, med imponerende presisjon.
I et forsøk korrigerte de mutasjoner som forårsaker den arvelige blodsykdommen sigdcelleanemi. I en annen fjernet de fire ekstra DNA-bokstaver i et bestemt gen som forårsaker Tay-Sachs sykdom, en sjelden tilstand som ødelegger barns nerver og vanligvis leder til døden innen femårsalder.

Les også: Forskere kaller eksperimentet med genredigering av babyer tåpelig og farlig

– En tekstbehandler som erstatter «skrivefeil»

Før «prime editing» var det umulig å gjøre et slikt utvalg av DNA-endringer i så mange forskjellige celletyper uten å etterlate innsettinger, slettinger og andre genetiske avfallsprodukter som kan forstyrre funksjonen til den redigerte cellen.

– Du kan tenke på «prime editing» som en tekstbehandler i stand til å søke etter DNA-sekvenser og erstatte «skrivefeil» med nøyaktig plasserte og redigerte DNA-sekvenser, sier Liu.

– Potensielle konsekvenser av dette inkluderer muligheten til å kunne rette opp i en mye større andel av mutasjonene som forårsaker genetiske sykdommer. Ved å gjøre endringene på avlinger kan det også resultere i sunnere eller mer bærekraftig mat.

Les også: Genene kan bestemme om du er et A- eller B-menneske

– Veldig spennende

Robin Lovell-Badge er genetiker ved Francis Crick Institute i London og sier at «prime editing» ser veldig spennende ut. Metoden vil blant annet være nyttig for å utforske hva gener gjør, ved å lage dyremodeller for menneskelige genetiske lidelser, samt forbedre landbruket. Fordi metoden kan gjøre endringer som allerede forekommer naturlig i planter, bør det være slik at i det minste noen redigerte avlinger ikke klassifiseres som genmodifisert, legger han til.

Lovell-Badge understreker at mye mer arbeid må gjøres før «prime editing» kan brukes på mennesker.
– Som forfatterne selv påpeker, er dette nye metoder. Det er behov for å forske videre for å vise at de er tilstrekkelig sikre og effektive. Foreløpig har forskerne utført eksperimenter på bare noen få menneskelige celletyper, noe som langt fra er nok.

Selv om treffsikkerheten til redigeringene er rundt 50 prosent i noen tilfeller, og kanskje god nok for forskere som driver med grunnleggende forskning, stiller Lovell-Badge seg tvilende til om det er godt nok for forskere som jobber med levende dyr.
– Likevel er jeg spent på disse lovende metodene, sier han og legger til at han forventer å se mange forsøk som bruker denne metoden eller neste generasjon av genredigering, som er basert på denne metoden.

Artikkelen er oversatt av Guro Thobru /ABC Nyheter / Pressworks © Guardian News & Media Limited

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
21:58 Nytt lovforslag kan kutte gebyrer med to milliarder21:51 Salvini håper på gjennombrudd for høyresiden i nøkkelvalg i Italia21:48 Go-Ahead like punktlig som Vy21:16 – Jeg føler meg velsignet. Hver femte barnesoldat som har opplevd det jeg har, har ikke greid seg21:15 Fastkjørt godstog frigjort på Saltfjellet20:47 Basketlegende Kobe Bryant (41) døde i helikopterstyrt20:43 Rekordmange har kjøpt sin første bolig20:24 Etterlengtet seier for Ødegaard og Sociedad20:01 Shrewsbury sjokkerte Liverpool, sikret seg omkamp på Anfield19:56 USAs ambassade i Bagdad truffet av tre raketter19:55 Håpet svinner for å finne flere overlevende etter jordskjelv i Tyrkia19:05 Spansk EM-jubel etter 22-20 over Kroatia18:43 Forsker vil at politikerne skal gjøre oss bedre på miljø18:20 Folkehelseinstituttet: Coronaviruset kan komme til Norge når som helst17:58 Solskjær etter cupopptur: – Alle ville at vi skulle mislykkes17:48 SAS tilbyr gratis ombooking av reiser til Kina17:38 Palestinere truer med å droppe Oslo II-avtalen17:02 Lindvik hoppet seg opp – Stoch vant på hjemmebane17:02 Mellom 15 og 20 personer isolert etter jordras i Trøndelag16:48 – Jeg tror alle her har vært gjennom en sorgprosess16:24 Auschwitz-fange: – Vi kan ikke la verden glemme15:57 Olsbu Røiseland og Tandrevold skjøt seg bort til slutt – Öberg vant15:54 Virusutbruddet øker i omfang15:47 Mot snøfri rekord i Oslo14:48 Suverene Riiber har VM-planen klar14:47 Lundby vant i Rasnov og tok tilbake verdenscupledelsen14:36 200 år siden oppdagelsen – forventer store konsekvenser for unikt kontinent14:05 Høyre-politikere i nord slår tilbake mot Oslo-vedtak13:44 Vinter-brennmaneter forundrer forskerne13:28 Klæbo i kjempeform stakk fra og vant på sprinten – Trippel norsk i Oberstdorf13:20 Appelkvist Stenseth på sisteplass som eneste norske i sprintfinalen13:11 Thingnes Bø nummer tre da Maillet vant12:35 Snøtrøbbel i nord – veier og togstrekninger stengt12:21 Høie avgjør sykehusstriden på Helgeland12:16 UD fraråder reiser til Hubei-provinsen i Kina11:58 Listhaug: – Føler at vi har sluppet ut av fengsel11:55 Lucas Braathen med sensasjonell fjerdeplass i Kitzbühel11:45 Dødstallet fortsetter å stige etter jordskjelv i Tyrkia11:30 Tore Bjørseth Berdal vant Marcialonga11:03 – Pappa, vet du hvem som amputerte deg?10:53 Sovende mann berget ut av brennende bil09:53 Kim Jong-uns tante viste seg fram offentlig for første gang på flere år09:29 Rødt har klart størst økning av nye medlemmer siden den borgerlige regjeringen tok over09:24 Stor spenning rundt mulig Giske-comeback09:05 At samene i «Frost» ikke hadde mørk hud ble for mye for amerikanerne08:42 Fjelloverganger stengt i nord på grunn av uvær08:08 Kun 12 prosent tror Trump ryker: – Han var egentlig aldri truet08:05 Politiet kritiserer nettgiganter for treg respons i nettovergrep-saker07:30 Sundby-maskineriet er friskmeldt: – Det er noe dritt å se ski på TV07:02 Dødstallet stiger etter virusutbruddet i Kina06:54 Mann pågrepet etter å ha skutt med hagle i Steinkjer06:13 Mons Røisland tok sølv i X Games: – Jeg har ikke ord06:02 Operaen i Paris åpnet etter uker med streik06:00 Dette skjer i dag05:39 Dette skjedde i natt05:34 Godstog har kjørt seg fast – Nordlandsbanen stengt05:05 Bilbao-spiss hetset i kampen mot Espanyol04:35 Treåring til sykehus etter brann i bolig i Moss04:35 Iran avviser ikke videre forhandlinger med USA04:04 Morales ber om et fritt og rettferdig valg03:30 Hareide åpner for å bli statsråd også etter neste års valg02:39 Mann skadd i snøscooterulykke i Fyresdal02:16 FN: Flere land har brutt Libyas våpenembargo01:50 Brexit-minnemynt lanseres – denne gang med rett dato01:13 Vellykket jomfrutur for Boeings nye langdistansefly01:12 Rekordmange statsråder har vært innom Solberg-regjeringen23:55 Minst 30 døde i uvær i Brasil22:22 15 år gammel gutt kjørte av veien - fare for at den havner i vannet22:06 Ocean Viking har plukket opp over 220 migranter fra Middelhavet21:51 Uroen i Hongkong kan gå hardt ut over den psykiske helsa til innbyggerne20:56 Sierra Leones krigsofre: – Sviktet av alle20:33 Astronauter bakte småkaker på romstasjonen20:07 Norge sikret historisk EM-medalje med knusende seier20:01 Politiet leter etter person etter slagsmål i Oslo sentrum19:44 Tallet på jordskjelvofre stiger i Tyrkia - minst 29 døde19:09 Carlsen: – Jeg trenger en pause nå18:52 Journalist utskjelt av USAs utenriksminister18:19 Reineiere tror genetisk viktig ulv har tatt rein17:33 Trumps forsvarere til motangrep mot Demokratene16:33 Kina hastebygger virussykehus i kampen mot coronaviruset16:25 Tandrevold sikret norsk 2.-plass på mixedstafetten i Pokljuka16:16 Hareide vil ikke være noen rød klut16:09 Mente Raja var for fersk for tyngre oppgaver16:06 Erna Solberg: Kallmyr visste om dilemmaene rundt antatt syk Syria-gutt15:53 «Klimalekkasje» er en norsk og internasjonal hodepine15:47 Oslo Høyre har vedtatt vern av Lofoten, Vesterålen og Senja15:09 Syk Eckhoff reiser hjem fra Pokljuka14:31 Norsk kollaps på parstafetten – Frankrike vant overlegent14:28 Rein Alexander ble dumpet, men kom inn på skolen som avviste eksen13:29 Røthe etterlyser råskap i kampen mot Bolsjunov13:27 Politiet undersøker likfunn utenfor Landskrona i Sverige13:10 Torp: Mann gikk berserk på fly – var amper allerede ved innsjekk i Spania11:45 Haaland etter drømmestarten: – Helt fantastisk11:39 Ropstad ber om ro rundt Granavolden-plattformen10:52 Varsler stor snøskredfare10:44 Johaug og Østberg sikret dobbelt norsk i Oberstdorf09:57 Distriktsfighten mellom Helleland og Vedum er i gang09:52 Solberg: Hatet er blitt mer intenst08:17 Nordmenn tror ikke Trump får fortsette - ekspert tror han blir felt av egne løgner07:38 Listhaug kaller det provokasjon mot Frp at Raja ble statsråd
Siste nytt
21:58PengerNytt lovforslag kan kutte gebyrer med to milliarder21:51VerdenSalvini håper på gjennombrudd for høyresiden i nøkkelvalg i Italia21:48NorgeGo-Ahead like punktlig som Vy21:16Helse og livsstil– Jeg føler meg velsignet. Hver femte barnesoldat som har opplevd det jeg har, har ikke greid seg21:15NorgeFastkjørt godstog frigjort på Saltfjellet20:47VerdenBasketlegende Kobe Bryant (41) døde i helikopterstyrt20:43PengerRekordmange har kjøpt sin første bolig20:24SportEtterlengtet seier for Ødegaard og Sociedad20:01SportShrewsbury sjokkerte Liverpool, sikret seg omkamp på Anfield19:56VerdenUSAs ambassade i Bagdad truffet av tre raketter19:55VerdenHåpet svinner for å finne flere overlevende etter jordskjelv i Tyrkia19:05SportSpansk EM-jubel etter 22-20 over Kroatia18:43Helse og livsstilForsker vil at politikerne skal gjøre oss bedre på miljø18:20NorgeFolkehelseinstituttet: Coronaviruset kan komme til Norge når som helst17:58SportSolskjær etter cupopptur: – Alle ville at vi skulle mislykkes17:48ReiseSAS tilbyr gratis ombooking av reiser til Kina17:38VerdenPalestinere truer med å droppe Oslo II-avtalen17:02SportLindvik hoppet seg opp – Stoch vant på hjemmebane17:02NorgeMellom 15 og 20 personer isolert etter jordras i Trøndelag16:48Norge– Jeg tror alle her har vært gjennom en sorgprosess16:24VerdenAuschwitz-fange: – Vi kan ikke la verden glemme15:57SportOlsbu Røiseland og Tandrevold skjøt seg bort til slutt – Öberg vant15:54VerdenVirusutbruddet øker i omfang15:47NorgeMot snøfri rekord i Oslo14:48SportSuverene Riiber har VM-planen klar14:47SportLundby vant i Rasnov og tok tilbake verdenscupledelsen14:36Helse og livsstil200 år siden oppdagelsen – forventer store konsekvenser for unikt kontinent14:05PolitikkHøyre-politikere i nord slår tilbake mot Oslo-vedtak13:44NorgeVinter-brennmaneter forundrer forskerne13:28SportKlæbo i kjempeform stakk fra og vant på sprinten – Trippel norsk i Oberstdorf13:20SportAppelkvist Stenseth på sisteplass som eneste norske i sprintfinalen13:11SportThingnes Bø nummer tre da Maillet vant12:35NorgeSnøtrøbbel i nord – veier og togstrekninger stengt12:21NorgeHøie avgjør sykehusstriden på Helgeland12:16ReiseUD fraråder reiser til Hubei-provinsen i Kina11:58PolitikkListhaug: – Føler at vi har sluppet ut av fengsel11:55SportLucas Braathen med sensasjonell fjerdeplass i Kitzbühel11:45VerdenDødstallet fortsetter å stige etter jordskjelv i Tyrkia11:30SportTore Bjørseth Berdal vant Marcialonga11:03Verden– Pappa, vet du hvem som amputerte deg?10:53NorgeSovende mann berget ut av brennende bil09:53VerdenKim Jong-uns tante viste seg fram offentlig for første gang på flere år09:29PolitikkRødt har klart størst økning av nye medlemmer siden den borgerlige regjeringen tok over09:24NorgeStor spenning rundt mulig Giske-comeback09:05KulturAt samene i «Frost» ikke hadde mørk hud ble for mye for amerikanerne08:42NorgeFjelloverganger stengt i nord på grunn av uvær08:08VerdenKun 12 prosent tror Trump ryker: – Han var egentlig aldri truet08:05NorgePolitiet kritiserer nettgiganter for treg respons i nettovergrep-saker07:30SportSundby-maskineriet er friskmeldt: – Det er noe dritt å se ski på TV07:02VerdenDødstallet stiger etter virusutbruddet i Kina06:54NorgeMann pågrepet etter å ha skutt med hagle i Steinkjer06:13SportMons Røisland tok sølv i X Games: – Jeg har ikke ord06:02VerdenOperaen i Paris åpnet etter uker med streik06:00NorgeDette skjer i dag05:39NorgeDette skjedde i natt05:34NorgeGodstog har kjørt seg fast – Nordlandsbanen stengt05:05SportBilbao-spiss hetset i kampen mot Espanyol04:35NorgeTreåring til sykehus etter brann i bolig i Moss04:35VerdenIran avviser ikke videre forhandlinger med USA04:04VerdenMorales ber om et fritt og rettferdig valg03:30NorgeHareide åpner for å bli statsråd også etter neste års valg02:39NorgeMann skadd i snøscooterulykke i Fyresdal02:16VerdenFN: Flere land har brutt Libyas våpenembargo01:50VerdenBrexit-minnemynt lanseres – denne gang med rett dato01:13ReiseVellykket jomfrutur for Boeings nye langdistansefly01:12NorgeRekordmange statsråder har vært innom Solberg-regjeringen23:55VerdenMinst 30 døde i uvær i Brasil22:22Norge15 år gammel gutt kjørte av veien - fare for at den havner i vannet22:06VerdenOcean Viking har plukket opp over 220 migranter fra Middelhavet21:51Helse og livsstilUroen i Hongkong kan gå hardt ut over den psykiske helsa til innbyggerne20:56VerdenSierra Leones krigsofre: – Sviktet av alle20:33VerdenAstronauter bakte småkaker på romstasjonen20:07SportNorge sikret historisk EM-medalje med knusende seier20:01NorgePolitiet leter etter person etter slagsmål i Oslo sentrum19:44VerdenTallet på jordskjelvofre stiger i Tyrkia - minst 29 døde19:09SportCarlsen: – Jeg trenger en pause nå18:52VerdenJournalist utskjelt av USAs utenriksminister18:19NorgeReineiere tror genetisk viktig ulv har tatt rein17:33VerdenTrumps forsvarere til motangrep mot Demokratene16:33VerdenKina hastebygger virussykehus i kampen mot coronaviruset16:25SportTandrevold sikret norsk 2.-plass på mixedstafetten i Pokljuka16:16PolitikkHareide vil ikke være noen rød klut16:09PolitikkMente Raja var for fersk for tyngre oppgaver16:06PolitikkErna Solberg: Kallmyr visste om dilemmaene rundt antatt syk Syria-gutt15:53Politikk«Klimalekkasje» er en norsk og internasjonal hodepine15:47PolitikkOslo Høyre har vedtatt vern av Lofoten, Vesterålen og Senja15:09SportSyk Eckhoff reiser hjem fra Pokljuka14:31SportNorsk kollaps på parstafetten – Frankrike vant overlegent14:28KulturRein Alexander ble dumpet, men kom inn på skolen som avviste eksen13:29SportRøthe etterlyser råskap i kampen mot Bolsjunov13:27VerdenPolitiet undersøker likfunn utenfor Landskrona i Sverige13:10NorgeTorp: Mann gikk berserk på fly – var amper allerede ved innsjekk i Spania11:45SportHaaland etter drømmestarten: – Helt fantastisk11:39PolitikkRopstad ber om ro rundt Granavolden-plattformen10:52NorgeVarsler stor snøskredfare10:44SportJohaug og Østberg sikret dobbelt norsk i Oberstdorf09:57PolitikkDistriktsfighten mellom Helleland og Vedum er i gang09:52NorgeSolberg: Hatet er blitt mer intenst08:17VerdenNordmenn tror ikke Trump får fortsette - ekspert tror han blir felt av egne løgner07:38NorgeListhaug kaller det provokasjon mot Frp at Raja ble statsråd
Populært