Nytt verktøy for genredigering skal kunne fikse de mest skadelige DNA-mutasjonene

<p>«Prime editing» fungerer litt som «finn og erstatt»-funksjonen i word. Colourbox.com</p>
«Prime editing» fungerer litt som «finn og erstatt»-funksjonen i word. Colourbox.com

«Prime editing» er mer presis enn Crispr-Cas9, men det er enda lenge igjen før metoden kan testes på mennesker.

Forskere har funnet opp et nytt verktøy for å redigere gener, som gir nytt håp om å kunne behandle mennesker med genetiske lidelser. I teorien kan det kraftige nye molekylære verktøyet rette opp i de aller fleste mutasjoner som forårsaker genetiske sykdommer hos mennesker.

Metoden som kalles «prime editing» kan reparere rundt 89 prosent av de 75.000 skadelige mutasjonene som man kjenner til at fører til ødeleggelser i det menneskelige genom. Mutasjoner som kan lede til tilstander som cystisk fibrose, sigdcelleanemi og den dødelige nervesykdommen Tay-Sachs sykdom.
Det banebrytende arbeidet åpner dørene til en ny epoke med redigering av genomet, men forskere understreker at mer forskning er nødvendig før metoden trygt kan brukes på mennesker. I tillegg til å bevise at det er trygt, må man også finne ut hvordan man skal levere tilstrekkelige mengder av det molekylære maskineriet til celler for å behandle en lidelse.

– Med denne første rapporten om «prime editing» ser vi bare begynnelsen på en langvarig ambisjon innen biovitenskap om å kunne endre DNAet i en hvilken som helst levende celle eller organisme, uansett posisjon. Det inkluderer potensielt menneskelige pasienter med genetiske sykdommer, sier David Liu ved Broad Institute of MIT og Harvard i Cambridge, Massachusetts.

Bakgrunn: Dette er CRISPR

Crispr ikke alltid presis

Evnen til å skrive om den genetiske koden er en av de mest slående vitenskapelige fremskrittene de siste årene. Den vanligste metoden for dette, kjent som Crispr-Cas9, har blitt kalt en «molekyl-saks». Den sikter seg inn på en bestemt DNA-sekvens og klipper den deretter i to. Metoden lar forskere deaktivere spesifikke gener og til og med korrigere skadelige mutasjoner ved å gi celler friske DNA-tråder som de kan reparere kuttet med.

Crispr-Cas9 er imidlertid ikke perfekt. Ofte ender celler opp med en tilfeldig blanding av endringer, med ekstra innsettinger eller manglende biter av genetisk kode, såkalte slettinger.
Når forskerne jobber med celler i en skål, kan de bare kaste det som er mislykket. Men når redigering av genom brukes til å omskrive defekte gener i menneskers lunger, hjerter og annet vev, er det behov for langt bedre presisjon.

Se video der genredigering med Crispr-metoden forklares:

Ga Crispr en overhaling

Andrew Anzalone, som også jobber ved Broad Institute, skapte «prime editing» sammen med David Liu ved å gi Crispr-Cas9 en overhaling. Det nye systemet sikter seg fortsatt inn på målet sitt, men i stedet for å klippe DNAet i to, lager det et snitt og skriver en ny seksjon DNA inn i den angitte posisjonen.

I en artikkel i tidsskriftet Nature beskriver forskerne hvordan de gjorde 175 forskjellige DNA-redigeringer på menneskelige celler, med imponerende presisjon.
I et forsøk korrigerte de mutasjoner som forårsaker den arvelige blodsykdommen sigdcelleanemi. I en annen fjernet de fire ekstra DNA-bokstaver i et bestemt gen som forårsaker Tay-Sachs sykdom, en sjelden tilstand som ødelegger barns nerver og vanligvis leder til døden innen femårsalder.

Les også: Forskere kaller eksperimentet med genredigering av babyer tåpelig og farlig

– En tekstbehandler som erstatter «skrivefeil»

Før «prime editing» var det umulig å gjøre et slikt utvalg av DNA-endringer i så mange forskjellige celletyper uten å etterlate innsettinger, slettinger og andre genetiske avfallsprodukter som kan forstyrre funksjonen til den redigerte cellen.

– Du kan tenke på «prime editing» som en tekstbehandler i stand til å søke etter DNA-sekvenser og erstatte «skrivefeil» med nøyaktig plasserte og redigerte DNA-sekvenser, sier Liu.

– Potensielle konsekvenser av dette inkluderer muligheten til å kunne rette opp i en mye større andel av mutasjonene som forårsaker genetiske sykdommer. Ved å gjøre endringene på avlinger kan det også resultere i sunnere eller mer bærekraftig mat.

Les også: Genene kan bestemme om du er et A- eller B-menneske

– Veldig spennende

Robin Lovell-Badge er genetiker ved Francis Crick Institute i London og sier at «prime editing» ser veldig spennende ut. Metoden vil blant annet være nyttig for å utforske hva gener gjør, ved å lage dyremodeller for menneskelige genetiske lidelser, samt forbedre landbruket. Fordi metoden kan gjøre endringer som allerede forekommer naturlig i planter, bør det være slik at i det minste noen redigerte avlinger ikke klassifiseres som genmodifisert, legger han til.

Lovell-Badge understreker at mye mer arbeid må gjøres før «prime editing» kan brukes på mennesker.
– Som forfatterne selv påpeker, er dette nye metoder. Det er behov for å forske videre for å vise at de er tilstrekkelig sikre og effektive. Foreløpig har forskerne utført eksperimenter på bare noen få menneskelige celletyper, noe som langt fra er nok.

Selv om treffsikkerheten til redigeringene er rundt 50 prosent i noen tilfeller, og kanskje god nok for forskere som driver med grunnleggende forskning, stiller Lovell-Badge seg tvilende til om det er godt nok for forskere som jobber med levende dyr.
– Likevel er jeg spent på disse lovende metodene, sier han og legger til at han forventer å se mange forsøk som bruker denne metoden eller neste generasjon av genredigering, som er basert på denne metoden.

Artikkelen er oversatt av Guro Thobru /ABC Nyheter / Pressworks © Guardian News & Media Limited

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
19:25 Nå kan norske tog få to etasjer19:09 Bill Clinton til Trump: Gjør jobben din!18:42 Statsministeren: Frode Berg kommer hjem så snart det er praktisk mulig18:04 Tidligere Trump-rådgiver Roger Stone kjent skyldig på alle punkter18:02 Kneproblemer og Haaland-avbud rett før avspark mot Færøyene17:56 Manshaus gikk rettens vei for å beholde kontrollen over formuen – tapte17:45 NRK vil ikke beklage til Treholt: – Viktig å beskrive handlingsmønsteret16:50 Høyesterett forkaster Svein Ludvigsens anke16:30 Gratis-taxi skal ta Oslo-kvinner trygt hjem fra julebord15:55 Tror Ødegaard kan rekke Real-kampen15:54 Følte seg truet av Trump under høringen15:15 Tyrkia utviser 40.000 flyktninger fra Istanbul15:07 Kirkenes-ordfører om Berg-utveksling: – En gledens dag15:06 Skal investere 60 milliarder euro i elbiler14:11 Equinor kjøper inspeksjonstjenester for 3,5 milliarder kroner14:02 Valg i Hviterussland uten reell opposisjon14:01 Palestinere sier at Israel bombet feil manns familie13:52 Frode Berg løslatt i Litauen13:42 Helsesista får dialektpris13:11 Klæbos erkerival regjerte i langrennsåpning13:10 Støttegruppen for Frode Berg: – Dette er norgeshistorie12:56 Trumps rådgiver frykter ikke å bli latt i stikken12:56 Svømmer forklarer smadret dopingprøve for hele verden12:50 Spiondømte Treholt tar kraftig oppgjør med NRKs «gråtehistorie»12:39 Pressestøtten til Morgenbladet mer enn doblet12:38 Guvernør i Indonesia: Fattige turister ikke er velkomne12:22 Internasjonal rangering: Billig parkering gjør Oslo til en god by for bilister12:03 Oscar André Ocampo Overn (15) bisettes11:41 Snøkaos i Frankrike – 300.000 boliger uten strøm11:39 Moskva vil gjengjelde Litauens benådning av spiondømte russere11:26 Ordfører: – Vi har ødelagt Venezia10:55 Ny ordning gjør det enklere å melde flytting10:53 Nær en halv million drevet på flukt av flom i Sør-Sudan10:44 Roper varsku om stigende havnivå10:09 Hamas ikke lenger skyteskive for Israel09:55 Halvparten av norske teologer jobber ikke som prester09:38 Hovedtillitsvalgt: – Nav er i hardt vær09:35 Nytt cruiseskip bidrar til 100.000 nye cruiseturister til Bergen09:07 Lippi gir seg som landslagssjef i Kina – igjen08:48 Siv skroter forslag til innstramming i boliglån08:30 Thorsby skynder seg langsomt mot fast plass08:21 Sveriges SSB med omfattende feil i arbeidsledighetsstatistikk – norske Evry får skylda08:18 Kvinne i 25-årsalderen funnet død i bil i Malmö08:12 Sjøvegan-drapet ankes til Høyesterett08:11 Zikasmitte i Europa før første gang08:09 Regjeringen gjør ingen endringer i boliglånsforskriften07:48 Sterling reagerer på Gomez-buing07:33 500 gater og veier i Norge har fått nye navn07:23 Oslo kommune vil ha NRKs hovedkontor på Økern07:20 Fotball: 1. divisjon oppsummert i tall07:02 SD største parti i Sverige på måling06:59 Litauens president har benådet to spiondømte russere06:39 King om målrekorden: – Han tar meg nok igjen ganske kjapt06:15 Kvinne siktet for drap og drapsforsøk i Oslo06:10 Dette skjer i dag06:09 Dette skjedde i natt05:54 Kripos har hentet hjem overgrepstiltalt nordmann05:36 To palestinere såret i israelske luftangrep mot Gazastripen05:30 Rødt vil bruke 5,3 milliarder kroner mot familiefattigdom05:00 Trump: Riksrettsprosessen veldig tøft for familien04:12 Warrens skatteforslag får kritikk03:46 Forsvarsansatte siktet for grovt underslag av våpen03:10 Ansatte mener styret må gå om det blir kutt på Politihøgskolen03:01 Stoltenberg frykter IS-fanger kan slippe fri01:42 To elever drept i skyting på skole i California01:22 MDG vil øke bensinavgiften med fem kroner literen00:59 Nær 14 millioner amerikanere så riksrettshøringen00:14 Ronaldo-trippel bidro til at EM-sluttspillet er nesten i boks for Portugal00:04 Trump ber høyesterett gripe inn for å stanse skatteinnsyn23:42 Datter meldte faren til barnevernet etter funn av nakenbilder23:22 Pompeo: Europa må hente hjem sine IS-krigere22:08 Pelosi: – Militærhjelpen til Ukraina brukt som en bestikkelse20:55 Ble fanget i sovjetisk bunker - overlevde på uhyggelig vis20:33 Tyrkia og Frankrike klare for fotball-EM20:26 Kvinne siktet for drap i Oslo20:17 Nav-ofre får penger på konto fra neste uke19:49 Swire Seabed i Bergen legges ned – 151 mister jobben19:18 USA truer Verdens handelsorganisasjon – anklager Norge18:46 Fant levende slektning av utdødd gigant-ape18:39 Krigshelten Åge Aulie er død – 85 år gammel18:13 Nytt konsept skulle erstatte nobelkonserten – nå er det avlyst17:37 Elever drept - flere såret i skyting på skole i California17:15 Italia erklærer unntakstilstand i Venezia17:13 Kinas overvåkning av nordmenn16:56 Xi advarer om at Hongkongs selvstyre står på spill16:42 Enhjørning-valp funnet med frostskader – nå vil «alle» adoptere den16:00 Hva sier dere nå? Dere som lo av «svenske tilstander»15:14 Tyskland gjør meslingvaksine obligatorisk for barn15:13 Arsenal-legende tar over MLS-klubb15:01 – Enkelte steder i landet er det grunn til å være redd14:55 Kobler Russland til opprørere etter nedskytingen MH1714:52 Kvinne siktet for drapsforsøk på Oslo S14:43 «Ja, vi elsker» blir omsider Norges nasjonalsang14:24 Tyrkia tror Hvite hjelmer-grunnlegger tok sitt eget liv14:22 Professorer kritiserte lakseskatt – var sponset av næringen13:58 Nytt håp for Erna: Kan bli invitert på Putins fest likevel13:22 Boken til Durek Verrett gis ut i Norge12:59 Europas «glemte» migrantleir12:58 Betew dømt til forvaring i tre nye år12:34 Avfyring av nye raketter mot Israel tross våpenhvile
Siste nytt
19:25ReiseNå kan norske tog få to etasjer19:09PolitikkBill Clinton til Trump: Gjør jobben din!18:42NorgeStatsministeren: Frode Berg kommer hjem så snart det er praktisk mulig18:04VerdenTidligere Trump-rådgiver Roger Stone kjent skyldig på alle punkter18:02SportKneproblemer og Haaland-avbud rett før avspark mot Færøyene17:56NorgeManshaus gikk rettens vei for å beholde kontrollen over formuen – tapte17:45NorgeNRK vil ikke beklage til Treholt: – Viktig å beskrive handlingsmønsteret16:50NorgeHøyesterett forkaster Svein Ludvigsens anke16:30NorgeGratis-taxi skal ta Oslo-kvinner trygt hjem fra julebord15:55SportTror Ødegaard kan rekke Real-kampen15:54PolitikkFølte seg truet av Trump under høringen15:15VerdenTyrkia utviser 40.000 flyktninger fra Istanbul15:07NorgeKirkenes-ordfører om Berg-utveksling: – En gledens dag15:06MotorSkal investere 60 milliarder euro i elbiler14:11PengerEquinor kjøper inspeksjonstjenester for 3,5 milliarder kroner14:02PolitikkValg i Hviterussland uten reell opposisjon14:01VerdenPalestinere sier at Israel bombet feil manns familie13:52VerdenFrode Berg løslatt i Litauen13:42KulturHelsesista får dialektpris13:11SportKlæbos erkerival regjerte i langrennsåpning13:10NorgeStøttegruppen for Frode Berg: – Dette er norgeshistorie12:56PolitikkTrumps rådgiver frykter ikke å bli latt i stikken12:56SportSvømmer forklarer smadret dopingprøve for hele verden12:50NyheterSpiondømte Treholt tar kraftig oppgjør med NRKs «gråtehistorie»12:39KulturPressestøtten til Morgenbladet mer enn doblet12:38ReiseGuvernør i Indonesia: Fattige turister ikke er velkomne12:22ReiseInternasjonal rangering: Billig parkering gjør Oslo til en god by for bilister12:03NorgeOscar André Ocampo Overn (15) bisettes11:41VerdenSnøkaos i Frankrike – 300.000 boliger uten strøm11:39VerdenMoskva vil gjengjelde Litauens benådning av spiondømte russere11:26ReiseOrdfører: – Vi har ødelagt Venezia10:55NorgeNy ordning gjør det enklere å melde flytting10:53VerdenNær en halv million drevet på flukt av flom i Sør-Sudan10:44VerdenRoper varsku om stigende havnivå10:09VerdenHamas ikke lenger skyteskive for Israel09:55NorgeHalvparten av norske teologer jobber ikke som prester09:38NorgeHovedtillitsvalgt: – Nav er i hardt vær09:35ReiseNytt cruiseskip bidrar til 100.000 nye cruiseturister til Bergen09:07SportLippi gir seg som landslagssjef i Kina – igjen08:48PengerSiv skroter forslag til innstramming i boliglån08:30SportThorsby skynder seg langsomt mot fast plass08:21PengerSveriges SSB med omfattende feil i arbeidsledighetsstatistikk – norske Evry får skylda08:18VerdenKvinne i 25-årsalderen funnet død i bil i Malmö08:12NorgeSjøvegan-drapet ankes til Høyesterett08:11Helse og livsstilZikasmitte i Europa før første gang08:09NorgeRegjeringen gjør ingen endringer i boliglånsforskriften07:48SportSterling reagerer på Gomez-buing07:33Norge500 gater og veier i Norge har fått nye navn07:23KulturOslo kommune vil ha NRKs hovedkontor på Økern07:20SportFotball: 1. divisjon oppsummert i tall07:02PolitikkSD største parti i Sverige på måling06:59VerdenLitauens president har benådet to spiondømte russere06:39SportKing om målrekorden: – Han tar meg nok igjen ganske kjapt06:15NorgeKvinne siktet for drap og drapsforsøk i Oslo06:10NorgeDette skjer i dag06:09NorgeDette skjedde i natt05:54NorgeKripos har hentet hjem overgrepstiltalt nordmann05:36VerdenTo palestinere såret i israelske luftangrep mot Gazastripen05:30PolitikkRødt vil bruke 5,3 milliarder kroner mot familiefattigdom05:00VerdenTrump: Riksrettsprosessen veldig tøft for familien04:12PengerWarrens skatteforslag får kritikk03:46NorgeForsvarsansatte siktet for grovt underslag av våpen03:10NorgeAnsatte mener styret må gå om det blir kutt på Politihøgskolen03:01VerdenStoltenberg frykter IS-fanger kan slippe fri01:42VerdenTo elever drept i skyting på skole i California01:22PengerMDG vil øke bensinavgiften med fem kroner literen00:59VerdenNær 14 millioner amerikanere så riksrettshøringen00:14SportRonaldo-trippel bidro til at EM-sluttspillet er nesten i boks for Portugal00:04VerdenTrump ber høyesterett gripe inn for å stanse skatteinnsyn23:42NorgeDatter meldte faren til barnevernet etter funn av nakenbilder23:22VerdenPompeo: Europa må hente hjem sine IS-krigere22:08VerdenPelosi: – Militærhjelpen til Ukraina brukt som en bestikkelse20:55VerdenBle fanget i sovjetisk bunker - overlevde på uhyggelig vis20:33SportTyrkia og Frankrike klare for fotball-EM20:26NorgeKvinne siktet for drap i Oslo20:17PengerNav-ofre får penger på konto fra neste uke19:49PengerSwire Seabed i Bergen legges ned – 151 mister jobben19:18PengerUSA truer Verdens handelsorganisasjon – anklager Norge18:46Helse og livsstilFant levende slektning av utdødd gigant-ape18:39NorgeKrigshelten Åge Aulie er død – 85 år gammel18:13KulturNytt konsept skulle erstatte nobelkonserten – nå er det avlyst17:37VerdenElever drept - flere såret i skyting på skole i California17:15ReiseItalia erklærer unntakstilstand i Venezia17:13PolitikkKinas overvåkning av nordmenn16:56VerdenXi advarer om at Hongkongs selvstyre står på spill16:42VerdenEnhjørning-valp funnet med frostskader – nå vil «alle» adoptere den16:00StemmerHva sier dere nå? Dere som lo av «svenske tilstander»15:14Helse og livsstilTyskland gjør meslingvaksine obligatorisk for barn15:13SportArsenal-legende tar over MLS-klubb15:01Motor– Enkelte steder i landet er det grunn til å være redd14:55VerdenKobler Russland til opprørere etter nedskytingen MH1714:52NorgeKvinne siktet for drapsforsøk på Oslo S14:43Kultur«Ja, vi elsker» blir omsider Norges nasjonalsang14:24VerdenTyrkia tror Hvite hjelmer-grunnlegger tok sitt eget liv14:22PengerProfessorer kritiserte lakseskatt – var sponset av næringen13:58PolitikkNytt håp for Erna: Kan bli invitert på Putins fest likevel13:22KulturBoken til Durek Verrett gis ut i Norge12:59VerdenEuropas «glemte» migrantleir12:58NorgeBetew dømt til forvaring i tre nye år12:34VerdenAvfyring av nye raketter mot Israel tross våpenhvile
Populært