USA godkjenner genbehandling for blodsykdom

Et bilde tatt med mikroskop viser de halvmåneformede røde blodlegemene hos en pasient med sigdcellesykdom. Fredag godkjente USA to nye behandlinger for den alvorlige blodsykdommen, inkludert genterapi med såkalt crispr-teknologi. Arkivfoto: Dr. F. Gilbert / CDC / AP / NTB
Et bilde tatt med mikroskop viser de halvmåneformede røde blodlegemene hos en pasient med sigdcellesykdom. Fredag godkjente USA to nye behandlinger for den alvorlige blodsykdommen, inkludert genterapi med såkalt crispr-teknologi. Arkivfoto: Dr. F. Gilbert / CDC / AP / NTB Foto: NTB

USA har godkjent bruken av genredigering til å behandle sigdcellesykdom, en alvorlig blodsykdom som rammer over 100.000 amerikanere hvert år.

Denne artikkelen er over ett år gammel og kan innholde utdatert informasjon

Sykdommen – som er vanligst i Afrika og blant folk med afrikansk avstamning – er smertefull og livstruende. Legevitenskapen har så langt slitt med å finne en god behandling. Fredag godkjente det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet FDA to genbehandlingsmetoder mot sykdommen.

Den ene metoden, Casgevy, bruker såkalt crispr-teknologi, en metode for genmanipulering som blant annet er hedret med nobelprisen i kjemi i 2020.

– Disse behandlingene representerer et stort fremskritt innen genterapi for pasienter med sigdcellesykdom. De har et enormt potensial for å endre pasientenes liv, sier Peter Marks i FDA.

President Joe Biden sier metodene som nå er godkjent, er «enormt lovende».

– Min administrasjon vil fortsette innsatsen for akselerere utviklingen for å kurere sjeldne sykdommer og støtte den medisinske forskningen og innovasjonen som har ført til dette gjennombruddet, sier Biden i en uttalelse fredag.