Denne artikkelen er over ett år gammel og kan innholde utdatert informasjon
Sykdommen – som er vanligst i Afrika og blant folk med afrikansk avstamning – er smertefull og livstruende. Legevitenskapen har så langt slitt med å finne en god behandling. Fredag godkjente det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet FDA to genbehandlingsmetoder mot sykdommen.
Den ene metoden, Casgevy, bruker såkalt crispr-teknologi, en metode for genmanipulering som blant annet er hedret med nobelprisen i kjemi i 2020.
– Disse behandlingene representerer et stort fremskritt innen genterapi for pasienter med sigdcellesykdom. De har et enormt potensial for å endre pasientenes liv, sier Peter Marks i FDA.
President Joe Biden sier metodene som nå er godkjent, er «enormt lovende».
– Min administrasjon vil fortsette innsatsen for akselerere utviklingen for å kurere sjeldne sykdommer og støtte den medisinske forskningen og innovasjonen som har ført til dette gjennombruddet, sier Biden i en uttalelse fredag.
