ALS: – Man har kommet kort, men håper å finne noe som stopper sykdommen

Det finnes per i dag ingen god behandling for den alvorlige nervesykdommen ALS, som fører til muskelsvinn fordi nervecellene som sender signaler fra hjernen til musklene blir ødelagte.

Men de som jobber med ALS-pasienter og forsker på feltet, har tro på at man med tiden skal finne effektiv behandling.

– Håpet er at man skal finne noe som ikke bare lindrer symptomene, men virkelig stopper prosessen som skjer ved sykdommen, sier Trygve Holmøy, som er professor ved Universitetet i Oslo og nevrolog ved Ahus, til ABC Nyheter.

Faren til Cathrine har ALS: – Merkelig at han har en dødsdom hengende over seg

– Man har kommet veldig kort

Han var med på å starte et ALS-team på Ullevål sykehus i 1996 og har siden det jobbet med ALS-pasienter. Han har tidligere forsket mest på multippel sklerose (MS), men har de senere årene forsket også på ALS.

– Jeg har jobbet med ALS pasienter i over 20 år og ser at man har kommet veldig kort, i motsetning til på MS-feltet hvor man har fått effektive bremsemedisiner. Da er det veldig meningsfylt å jobbe med ALS også, sier Holmøy.

Det har vært lite forskning på ALS i Norge, i hvert fall direkte på ALS, forklarer han.

– Men det drives mye med basal nevrovitenskapelig forskning i Norge, ikke minst ved Universitet i Oslo, uten at man direkte jobber med ALS. De tingene man forsker på der kan fort vise seg å være viktig for ALS. Når man undersøker grunnleggende nevrovitenskapelige ting, kan det hende at modellene man benytter der kan være nyttige for ALS. Så Norge er ikke så i bakleksa på dette området som man av og til kan få inntrykk av.

Les mer: – Det er ingen ting man kan gjøre for å redusere risiko for ALS

– ALS er ikke så sjeldent

Nevrologiprofessoren er blant annet ansvarlig for et doktorgradprosjekt hvor de undersøker forekomsten av ALS i Norge, ved hjelp av offentlige helseregistre som dødsårsaksregisteret, norsk pasientregister og reseptregisteret.

– Det vi har funnet er at forekomsten har økt jevnt fra 1950-tallet og fortsetter å stige. Men stigningen er nesten utelukkende hos personer som er 60 år og eldre, sier Holmøy.

Nå jobber de videre med dette, for å se nærmere på hva slags forhold som kan forklare denne utviklingen.

– Er det for eksempel noen miljøforhold som har endret seg? Det kan også tenke seg at man er blitt flinkere til å stille diagnosen, sier professoren.

– Selv om forekomsten har økt jevnt siden 1950-tallet, er ALS fremdeles en veldig sjelden sykdom?

– Det er en sjelden sykdom. Det er en liten minoritet av de som dør hvert år, som dør av denne sykdommen. Cirka 2,5-3 per 1000 dødsfall skyldes ALS, svarer Holmøy og fortsetter:

– Men samtidig så er ALS ikke så sjeldent heller. Hvis man sammenligner med MS, så er det veldig mange som kjenner noen som har MS. Det er litt færre som får ALS enn MS, men forskjellen er ikke så stor.

Holmøy tror man kan få inntrykk av at det er langt færre ALS-pasienter siden de ikke lever så lenge og ofte er eldre når de får sykdommen.

– Man blir kanskje ikke kjent med ALS-pasientene, dermed virker det som det er mye færre av dem.

Vil finne ut hva som gjør at nervecellene dør

Holmøy tror økt kunnskap om en av sykdommene som rammer nervesystemet, slik at nerveceller blir syke og dør, som ALS, Parkinson og Alzheimer, kan vise seg å bli nyttig for flere av dem. llustrasjonsfoto: Colourbox.com

Nevrologen er også involvert i noen forskningsprosjekter som har som mål å lære mer om prosessene som skjer i kroppen når noen rammes av ALS. En forståelse av dette er viktig for at man skal kunne utvikle medisiner som bremser eller blokkerer disse mekanismene, forklarer han.

I et prosjekt som har fått støtte fra Helse Sør-Øst, som skal bli gjennomført på laboratoriet på Ahus, skal Holmøy og kollegene undersøke hva som skjer med nerveceller når de blir angrepet av ALS. Hvilke mekanismer er det som gjør at nervecellene dør?

– For å undersøke det bruker vi ulike modeller. Det ene er at vi har en nematode, som er en laboratorie-mark, som har nerveceller. Vi endrer genene i marken slik at den får en sykdom i nervesystemet som minner om ALS.

Dette gjør de ved å endre genene og sette inn muterte gener som har samme mutasjoner som en del ALS-pasienter har, forklarer han.

– Da kan vi veldig detaljert studere hvilke prosesser som skjer i nervecellene. Det kan man gjøre på en helt annen måte i marken enn i mennesker, sier professoren.

– Målet er å finne medisiner som kan motvirke ALS

Et tredje ALS-prosjekt Holmøy jobber med er et samarbeid med professor Joel Glover som er leder av Nasjonalt senter for stamcelleforskning.

– Glover som leder prosjektet, har fått støtte sammen med meg til å lage stamceller fra ALS-pasienter. Pasientene rekrutterer vi fra Ahus, sier Holmøy.

Han forklarer at forskningen går ut på å lage såkalte IPS-celler (induserte pluripotente stamceller) fra vevsprøver fra huden til ALS-pasienter. Dette er en teknikk som er brukt mye i forskning de senere årene.

– Det er ikke noe som vi tenker oss å sette tilbake i pasientene som en kur, men vi skal bruke dem litt på samme måte som laboratorie-markene, for å studere hva som gjør at nervecelle blir syk og dør av ALS.

– Da har vi plukket ut pasienter som har kjente mutasjoner, så bytter vi ut de muterte genene med friske gener og ser på forskjellen. Målet med forskningen er å finne medisiner som kan motvirke utvikling av sykdommen.

Arbeidet har nettopp begynt, så de har ingen resultater å vise til foreløpig, forklarer Holmøy.

– Folk forventer at man skal ha behandling mot alvorlig sykdom

– Har ALS fått mer oppmerksomhet de senere årene?

– Det kan nok hende, men samtidig har det blitt økt oppmerksomhet på sykdommer generelt. Det er en forventing i befolkningen at man skal ha behandling mot alvorlig sykdom, for eksempel kreft. Kreftpasienter som tidligere måtte avfinne seg med at det ikke fantes noe behandling, kan i dag få immunterapi eller finansiere det selv, og de kan være med i eksperimentelle studier, svarer professoren.

– Men for ALS er det fremdeles slik at pasientene får høre at det ikke finnes behandling som hjelper. Norske ALS-pasienter får heller ikke tilbud om å være med på eksperimentell behandling gjennom kliniske studier. Det er noen pasienter jeg har formidlet kontakt for slik at de kan prøve eksperimentell behandling i utlandet som deltaker i en studie, fortsetter han.

ABC Nyheter har skrevet om ALS-syke Johnny Larsåsen som har reist til Sør-Korea for å få behandlingen Radicut, som de nettopp har begynt å teste på pasienter der. De vet lite om virkning og bivirkninger.

– Det sier litt at pasienter reiser til Sør-Korea for å få behandling som man må kalle eksperimentell, kommenterer Holmøy.

– Det har kanskje med sykdommens natur å gjøre, at pasienter føler de ikke har noe å tape?

– For noen er det nok slik at de tenker at de ikke har noe å tape. Og det forstår jeg godt. Men dette er nok individuelt. Noen tenker heller at «Jeg har begrenset tid å leve og ikke vil tilbringe den på et hotellrom i en fremmed storby», svarer Holmøy og fortsetter:

– Mange ville nok reist og deltatt i slike forsøk hvis det var behandling de trodde kanskje kunne helbrede dem. Men om de er usikre på om det er grunn til å tro at behandlingen har god effekt, vil de nok tenke at de heller vil bruke tiden på noe annet.

Les også: ALS-forskere får millioner til forskning

– Må forstå hva som driver sykdommen

– Per i dag vet man ikke hva som forårsaker sykdommen. Må man kjenne årsaken til at sykdommen oppstår for at man skal kunne finne effektiv behandling?

– Det er gjerne sånn at effektiv behandling retter seg mot viktige prosesser i sykdommen. Men trenger ikke vite årsaken til sykdommen, det tror jeg ikke man nødvendigvis finner. Man vet ikke årsaken til MS, men man har klart å kartlegge hva som skjer i kroppen. Man ser hvilke måter immunsystemet angriper områder i hjernen og har klart finne behandling som blokkerer de prosessene i kroppen.

– Man kan sammenligne det med et snøras. Når det først skjer er det for sent å prøve å finne årsaken, men hvis man kan gjøre noe for å styre det unna, så blir ikke skaden like stor.

– Det er sjelden man egentlig kan gripe inn i årsaken til sykdommen, men hvis man vet hva som driver den ødeleggende prosessen i kroppen, kan man kanskje klare å stoppe og utviklingen av sykdommen.

Når man vet hva det er som driver prosessen i kroppen, må man ha midler til å gjøre noe med det, forklarer Holmøy.

– Når det gjelder MS har man lenge visst at immunsystemet angriper kroppen, men med årene har man blitt flinkere til å gjøre noe med det.

Holmøy tror økt kunnskap om en av sykdommene som rammer nervesystemet, slik at nerveceller blir syke og dør, som ALS, Parkinson og Alzheimer, kan vise seg å bli nyttig for flere av dem.

– Det kan tenkes det er noen felles mekanismer knyttet til hva som skjer når nerveceller blir syke og dør. Foreløpig har man ikke funnet medisiner som kan bremse noen av disse sykdommene. Men finner man noe som virkelig bremser Parkinsons, kan det vise seg å virke på ALS også, sier professoren til ABC Nyheter.

Les også: – Å dø er nok relativt lett, mens det å leve er det vanskelige