Norske MS-pasienter fortviler. Hvorfor får de ikke stamcelle­behandling?

Multippel sklerose er en autoimmun sykdom hvor kroppen går til angrep på isolasjonen rundt nervetråder i hjernen og ryggmargen. Standard behandling i Norge er bremsemedisiner, men stadig flere nordmenn betaler for stamcelletransplantasjon i utlandet. (Foto: Shidlovski/Shutterstock).
Multippel sklerose er en autoimmun sykdom hvor kroppen går til angrep på isolasjonen rundt nervetråder i hjernen og ryggmargen. Standard behandling i Norge er bremsemedisiner, men stadig flere nordmenn betaler for stamcelletransplantasjon i utlandet. (Foto: Shidlovski/Shutterstock).

Den norske MS-studien som skal sammenligne stamcelleterapi med bremsemedisiner er forsinket. Imens drar hundrevis av pasienter til utlandet for å stoppe sykdommen med stamcelleterapi.

Elisabeth Grimstad fikk påvist multippel sklerose i mai 2021.

Sammen med 124 andre MS-rammede kritiserer hun den norske MS-behandlingen i en kronikk på forskning.no: – Stamcellebehandling mot MS nå!

De mener helseforetakene bør tilby stamcelletransplantasjon i stedet for såkalte «bremsemedisiner», som er standardbehandling i Norge.

Elisabeth Grimstad søkte om å delta i den norske studien, men oppfylte ikke kriteriene.

Les også: Gode resultater for stamcellebehandling mot MS

Var for frisk

Elisabeth Grimstad valgte å betale selv for stamcelletransplantasjon i Moskva, i likhet med mange andre nordmenn. Bildet er tatt før hun mistet håret under behandlingen. (Foto: privat)
Elisabeth Grimstad valgte å betale selv for stamcelletransplantasjon i Moskva, i likhet med mange andre nordmenn. Bildet er tatt før hun mistet håret under behandlingen. (Foto: privat)

– Jeg fikk avslag fordi jeg var for frisk, sier 35-åringen til forskning.no.

Hun måtte ha ventet på å få et nytt sykdomsanfall, for eventuelt å bli inkludert.

– Men for meg var det uaktuelt å vente og risikere å få alvorlige, muligens permanente skader, sier hun.

Elisabeth valgte i stedet å betale selv for stamcelletransplantasjon i Moskva. I likhet med mange andre nordmenn.

For hennes del gikk stamcelletransplantasjonen bra, men det tok tid før kroppen bygget seg opp igjen.

– Jeg kjøpte meg tid, slik at jeg forhåpentligvis får så mange friske år som mulig der jeg kan være en god mamma, stå i jobb og være en god samboer, sier hun.

Hun skjønner at hun ikke er garantert at behandlingen virker. Men påpeker at medisinene i hvert fall ikke kan stoppe sykdommen, bare bremse.

– Studier må først slå fast at det virker bedre

Flere studier viser at mange slipper ny sykdomsaktivitet etter stamcelletransplantasjon.

Angriper egen kropp

Om lag 500 nordmenn får diagnosen multippel sklerose (MS) årlig. MS er en sykdom hvor immunsystemet reagerer mot ens eget vev: Mot myelin, som er isolasjonen rundt nervetråder i hjernen og ryggmargen og mot cellene som lager myelin. MS-behandlinger virker ved å redusere eller stoppe denne skadelige immunreaksjonen.

Verken bremsemedisiner eller stamcelleterapi kan reparere de skadene som har oppstått.

(Kilde: Lars Bø, Haukeland universitetssykehus)

Så hvorfor innføres ikke stamcelleterapi som standard MS-behandling i Norge?

Professor Lars Bø leder Nasjonal kompetansetjeneste for multippel sklerose.

– Det er riktig at mange har fått en stabil sykdomstilstand, uten tegn til ny sykdomsaktivitet. Men vi kan ikke dermed si at stamcelletransplantasjon er bedre enn de nyere og mest effektive bremsemedisinene, sier Bø til forskning.no.

Bø er også professor ved nevrologisk avdeling ved Haukeland universitetssykehus.

Forsinket av pandemien

– Jeg vil råde MS-pasienter til å vente med stamcelletransplantasjon. Det er viktig å måle effekten og bivirkninger vitenskapelig, for å bli sikker på at behandlingen skal få en større plass i behandlingstilbudet, mener professor Lars Bø. Han leder en MS-studien ved Haukeland universitetssykehus. Resultatene er ikke klare før om tidligst tre år. (Foto: Anne Lise Stranden)
– Jeg vil råde MS-pasienter til å vente med stamcelletransplantasjon. Det er viktig å måle effekten og bivirkninger vitenskapelig, for å bli sikker på at behandlingen skal få en større plass i behandlingstilbudet, mener professor Lars Bø. Han leder en MS-studien ved Haukeland universitetssykehus. Resultatene er ikke klare før om tidligst tre år. (Foto: Anne Lise Stranden)

Publiserte studier til nå har bare fulgt pasienter i flere år etter stamcelleterapi, uten kontrollgruppe med pasienter som fikk bremsemedisiner i samme studie.

For å slå fast med sikkerhet at effekten av stamcelletransplantasjon er bedre og gir mindre bivirkninger enn moderne bremsemedisiner, må vi ha randomiserte studier med mange deltakere, sier Bø.

– Vi må være sikre på om dette er den beste behandlingen, sier han.

Da først kan norske MS-pasienter tilbys dette som standard behandling.

Og en slik studie er i full gang i Bergen. Den startet i 2017, men ble dessverre forsinket av coronapandemien.

Mangler 30 deltakere til MS-studie

Forskerne trenger 100 deltakere. Studien er et samarbeid med Sverige, Danmark og Nederland.

– Hittil har vi inkludert 70 pasienter, de fleste fra Norge, sier Lars Bø.

Halvparten får stamcelletransplantasjonm og resten får en av de sterkeste bremsemedisinene på markedet.

Deltakerne blir i en digital loddtrekning trukket ut til å bli med i den ene eller andre «armen».

Det er totalbildet forskerne vil finne svar på.

– Vi skal se hvor mange som lykkes med å få stopp i videre sykdomsutvikling. I tillegg måler vi bivirkninger av begge behandlingsformene, sier Bø.

Tidligst svar om tre år

Det er strenge krav for å bli med i MS-studien.

Ifølge Bø har det kommet flere, mer effektive bremsemedisiner på markedet de siste årene.

– Dermed er det færre pasienter som er aktuelle for å delta. Det er jo bra, men det gjør at det tar lengre tid å få nok pasienter i studien, sier han.

Planen er å bruke om lag ett år til på å få tak i de 30 siste deltakerne. Alle skal følges opp i minst to år.

– Det betyr at vi ikke kan analysere resultatene før om tidligst tre år, sier Bø.

– Fører til klasseskiller i behandlingen

Elisabeth Grimstad forstår ikke at kriteriene for å bli med i studien er så strenge. Hun mener helseforetakene burde basert seg på det som fins av studier til nå.

En studie fra 2017 viste at sykdommen stoppet i minst fem år hos pasienter som fikk stamcelleterapi: Stamcellebehandling virket for halvparten av MS-pasientene

Det er ufattelig synd at vi ikke får en avklaring før om tre-fire år. Det fører til klasseskiller i behandlingen av de som har penger, og de som ikke har penger til å betale for stamcelleterapi selv, understreker hun.

Hun viser til at stamcelleterapi ble likestilt med medisiner i Sverige i 2016. Les saken på ms.no.

– Urimelig at norske pasienter ikke får dekket utgiftene

Vidar Wahlberg (39) fra Trondheim er en annen som har tatt stamcelleterapi i Russland, og en av medforfatterne av kronikken.

Han fikk diagnosen MS i januar i fjor og oppfylte ikke kravene til å bli med i den norske studien fordi han ble satt på medisinen Rituximab.

Sykdommen tar ikke livet av deg, men tar livet fra deg. Du mister alt håp og får ikke nok hjelp i Norge, sier han.

Strenge kriterier

For å delta i RAM-MS-studien ved Helse Bergen må man være over 18 og under 50 år.

Man må ha såkalt attakkpreget MS (RRMS) og ha opplevd behandlingssvikt av standard bremsemedisiner, med ny aktivitet i sykdommen.

Deltakere kan dessuten ikke allerede stå på de samme bremsemedisinene som inngår i studien: Alemtuzumab (Lemtrada), kladribin (Mavenclad) eller okrelizumab (Ocrevus).

Den øvre aldersgrensen på 50 år, er fordi effekten av stamcelletransplantasjon er dårligere for de som er eldre.

Forskerne følger fortløpende med på hvordan det går med deltakerne. Hvis de får behandlingssvikt av behandlingen de får, kan de flyttes over på den andre formen for behandling.

Svikt av behandlingen vil si at de forverres klinisk, at de får nye MS-attakk.

Dette er en teoretisk risiko for alvorlig bivirkning ved begge behandlingsformer, men andre studier så langt viser at risikoen er relativt lav.

Norske myndigheter støtter den randomiserte studien som pågår i Bergen med over 40 millioner kroner.

(Kilde: Lars Bø, Haukeland universitetssykehus)

Wahlberg brukte mye tid på å lese publiserte studier om behandling av MS.

– Det ble tydelig at stamcelletransplantasjon virker bedre og gir mer langvarig effekt, og dødeligheten er tilsvarende lav som ved bremsemedisin, mener Wahlberg.

Han valgte operasjon i Moskva i fjor høst. Og har ikke angret, selv om det var en tøff behandling.

– Jeg kjemper for saken fordi det er urimelig at behandlingen ikke tilbys i Norge. Og fordi pasienter som drar utenlands ikke får økonomisk støtte når de sparer helsevesenet for store utgifter.

Råder MS-pasienter til å vente

Mange pasienter gjør som Wahlberg og ser etter bedre behandling i utlandet, i påvente av at stamcelleterapi blir inkludert som standard behandling av MS i Norge.

- Det er urimelig at norske pasienter som tar stamcelleterapi utenlands ikke får økonomisk støtte, når de sparer helsevesenet for store utgifter, sier Vidar Wahlberg. (Foto: privat)
- Det er urimelig at norske pasienter som tar stamcelleterapi utenlands ikke får økonomisk støtte, når de sparer helsevesenet for store utgifter, sier Vidar Wahlberg. (Foto: privat)

Lars Bø skjønner at mange er utålmodige.

– Hva vil du råde dem til?

– De bør vente til vi har resultatene fra denne studien, sier Bø.

Dette er ikke svart/hvitt, understreker han.

Han sier at det er nødvendig å måle effekt og bivirkninger vitenskapelig, for å bli sikker på at stamcelletransplantasjon skal få en større plass i behandlingstilbudet.

Og det tar tid.

Om den går slik vi håper, og som tidligere studier har tydet på, vil stamcelletransplantasjon bli en av behandlingene som tilbys som en del av standard behandlingstilbud i Norge for attakkpreget MS, sier han.

Hormonforandringer av stamcelleterapi

Ifølge Lars Bø gir både stamcelletransplantasjon og bremsemedisiner bivirkninger.

Etter stamcelletransplantasjon får noen kvinner hormonforandringer, som gir langvarig eller varig stopp av menstruasjon.

– Derfor tilbyr vi nedfrysning av egg for kvinner som får stamcelletransplantasjon, sier Bø.

Autoimmune sykdommer kan også være en bivirkning etter stamcelletransplantasjon, men skjer ikke så hyppig.

Stamcelleterapi

Stamcelletransplantasjon (HSCT, autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon) mot MS er en behandling hvor en gir medisiner som trekker stamceller for ulike blodlegemer og blodplater ut av benmargen og inn i blodet. Stamcellene blir deretter høstet ut fra blodet, ved å bruke en maskin som skiller ut stamcellene, og fryses ned. Etter dette får pasientene en cellegift som i stor grad slår ut cellene og funksjonen i benmargen. Cellegiftbehandlingen setter immunapparatet i stor grad ut av spill. Deretter får pasientene tilbake sine egne stamceller, slik at benmargen deres kan bygge seg opp på ny. På den måten får pasienten delvis en nullstilling av immunsystemet sitt, noe som kan stoppe den skadelige immunreaksjonen.

(Kilde: Lars Bø, Haukeland universitetssykehus)

Bremsemedisiner kan gi økt infeksjonsrisiko

En vanlig bivirkning av bremsemedisiner er økt risiko for infeksjoner, siden bremsemedisiner påvirker immunforsvaret.

I tillegg gir de stor risiko for andre autoimmune sykdommer.

Etter behandling med bremsemedisinen Lemtrada er det økt risiko for autoimmun sykdom, spesielt stoffskiftesykdom.

Får sterkere medisiner enn før

Bare en større randomisert studie med stamcelletransplantasjon er publisert tidligere. Det var en dels svensk studie som ble publisert i 2019.

To av tre pasienter som ble behandlet med stamcelleterapi, er blitt stabile, ifølge denne 2018-saken i Dagens Medisin.

I den omtalte studien deltok 110 pasienter og det tok 11 år å få mange nok pasienter til å bli med. Flere av bremsemedisinene som de sammenlignet med var eldre og mindre effektive og brukes lite i dag.

– Dermed er det behov for en sammenligning av effekten av de nyeste MS-bremsemedisinene mot stamcelletransplantasjon, mener Bø.

– Og siden da er det kommet nye, bedre bremsemedisiner på markedet, sier Bø.

I mellomtiden har det også skjedd endringer i praksis for bruk av de sterkeste bremsemedisinene.

Nå anbefaler de å starte med sterke bremsemedisiner som MS-standardbehandling, i motsetning til før, hvor de startet med de svakere og deretter trappet opp ved behov.

– Det gir flere en god effekt mot ny sykdomsaktivitet, sier han.

Det finnes ingen varig kur

Så langt finnes det ingen sikker helbredelse av MS. Det er en kronisk sykdom som kan komme igjen.

Med dagens behandlinger oppnår man bare, i beste fall, å slippe ny forverring av sykdommen.

– MS-pasienter har en del arr i hjernen fra tidligere anfall som man kan ha betydelige plager av. Og de arrene forsvinner dessverre ikke.

Mange vil ikke vente

I Bergen forskes det nå også på reparasjonsbehandling. Men resultatene av disse studiene er lenger fram i tid.

Bø tror mange drar til utlandet og kjøper stamcelletransplantasjon der fordi de ikke fyller kriteriene til å være med i stamcellestudien i Norge.

En annen grunn kan være at potensielle deltakere vet de kan bli trukket ut til å få bremsemedisin, mens de er overbevist om at stamcelletransplantasjon er best.

Forskerne bak stamcellestudien planlegger en forlengelse av studien, hvor de skal følge pasientene i totalt fem år.

Denne saken ble først publisert på Forskning.no.