Meny

Håper én injeksjon kan redusere risikoen for hjerteinfarkt dramatisk

Den nest vanligste dødsårsaken i Norge er hjerte- og karsykdommer, selv om de er i stadig nedgang. Illustrasjonsfoto: Shutterstock / NTB scanpix
Den nest vanligste dødsårsaken i Norge er hjerte- og karsykdommer, selv om de er i stadig nedgang. Illustrasjonsfoto: Shutterstock / NTB scanpix

Leger håper å teste genterapi som skal gi permanent beskyttelse mot hjerteinfarkt, på mennesker i løpet av de neste tre årene.

Leger i USA har annonsert planer om en radikal genterapi som ved hjelp av én enkelt injeksjon, tar sikte på en dramatisk reduksjon i risikoen for hjerteinfarkt, som er den viktigste dødsårsaken i verden.

Forskerne håper å teste behandlingen innen de neste tre årene, på mennesker som har en sjelden genetisk lidelse som gjør dem utsatt for hjerteinfarkt i 30- og 40-årene. Hvis behandlingen viser seg å være trygg og effektiv for disse pasientene, vil legene søke om godkjenning for å tilby injeksjonen til en større befolkning.

– Behandlingen vil være relevant, tror vi, for enhver voksen som har risiko for hjerteinfarkt, sier Sekar Kathiresan, kardiolog og genetiker ved Harvard Medical School som skal lede forsøket.

– Vi ønsker denne behandlingen ikke bare for mennesker som får hjerteinfarkt i ung alder på grunn av en genetisk lidelse, men for STEMI-hjerteinfarkt også.

Les også: Hvorfor er det ikke anbefalt å røyke, drikke mye alkohol og spise så mye rødt kjøtt man bare vil?

– Fra kronisk behandling til engangs behandling

Hjerte- og karsykdom er den viktigste dødsårsaken i mange land. Anslagsvis 18 millioner dødsfall skyldes hjertekarsykdom hvert år. Det store flertallet, om lag 85 prosent at disse, skyldes hjerteinfarkt og hjerneslag.

Mennesker som har økt risiko for hjerteinfarkt vil typisk behandles med et utvalg medisiner, som blodfortynnende midler, kolesterolsenkende statiner og piller mot høyt blodtrykk. De fleste må tas daglig livet ut for den det gjelder, men mange dropper medisinene med tiden.

Med en engangs genterapi som permanent beskytter mot hjerteinfarkt, håper forskerne ikke bare å påvirke innvirkningen hjertesykdom har på enkeltliv, men også kostnaden som helsevesenet bruker på å behandle pasientene. I England står hjerte- og karsykdommer for en fjerdedel av alle dødsfall og koster det offentlige helsevesenet, NHS, 7 milliarder pund (cirka 80 milliarder kroner).

I Norge døde flere av kreft enn av hjerte- og karsykdommer for første gang i 2017.

– Det mest spennende med dette er endringen fra en tilnærming med kronisk behandling til en «en gang og så ferdig»-tilnærming, sier Kathiresan.

– Vi tror virkelig vi kan få til en forandring når det gjelder koronarsykdom ved å bevege oss fra en kronisk behandlingsmodell til en engangs behandling.

Broren og onkelen var 42 år da de døde av hjerteinfarkt

Høyt kolesterol er utbredt i Kathiresans familie. Både broren hans og onkelen hans døde da de var 42 år gamle av hjerteinfarkt.

Kathiresan kontrollerer sitt eget kolesterol med medisiner og en sunn livsstil. Etter å ha tilbragt de siste 15 årene med å identifiserer gener som øker eller reduserer risikoen for hjerteinfarkt, har han sagt opp jobben på Harvard og som direktør for Center for Genomic Medicine ved Massachusetts general hospital, for å lede oppstartsbedriften Verve Therapeutics, som skal utvikle den nye behandlingen. Bedriften har mottatt 45 millioner pund (drøyt 500 millioner kroner) fra investorer, inkludert et venturefond som drives av Googles moderselskap, Alphabet.

Heller enn å sikte seg inn på selve hjertet, vil behandlingen endre gener i leveren som er involvert i å lage low density lipoprotein (LDL), ofte omtalt som den «dårlige» kolesterolen.

Med alderen har kolesterol en tendens til å bygge seg opp i arteriene og til slutt forårsake blokkeringene som fører til hjerteinfarkt.

– Bemerkelsesverdig motstandsdyktige mot hjerteinfarkt

Forskning har vist at noen mennesker bærer på mutasjoner som dramatisk reduserer deres naturlige nivåer av LDL, og dermed også deres risiko for hjerteinfarkt.

For eksempel har en av femti afroamerikanere bare en, istedenfor to aktive kopier av genet som kalles PCSK9. Resultatet er at de har ekstremt lavt kolesterol.

– Disse menneskene er friske og bemerkelsesverdig motstandsdyktige mot hjerteinfarkt, sier Kathiresan.

Behandlingen vil gå ut på at man injiserer mengder av bittesmå fettkuler som kalles nanolipider, inn i blodet som så vil sikte seg inn på leverceller. Når nanolipidene ankommer vil de komme seg inn i cellene og frigjøre et molekylært genredigeringssett som kalles Crispr-Cas9. Dette finner og deaktiverer PCSK9 eller et lignende gen. Målet er å skru av rundt 30 til 40 prosent av PCSK9 for å imitere den naturlige mutasjonen som beskytter mot hjerteinfarkt.

Hva er Crispr?

Ved genredigering med CRISPR kuttes DNA-et av et enzym kalt Cas9. Det er et spesielt RNA-molekyl (kalt sgRNA) som bestemmer hvor kuttet lages ved å binde seg til en matchende sekvens i DNA-et. Man kan derfor selv bestemme hvor DNA-et skal kuttes.

Cellen liker ikke kuttet DNA, så den iverksetter systemer for å reparere det. Ved å manipulere denne prosessen kan man ta vekk, bytte ut, eller legge til DNA i kuttsonen, for eksempel bytte ut en sykdomsgivende mutasjon med en frisk DNA-sekvens.

Kilde: Bioteknologirådet

God effekt på mus

Kiran Musunru, en genetiker ved University of Pennsylvania og vitenskapelig rådgiver til Verve Therapeutics, har brukt genredigering til å redigere PCSK9 i mus og redusere kolesterolet deres med 35 til 40 prosent. Dersom oppfølgingsstudier med aper gir like gode resultater, vil forskerne kjøre i gang med kliniske forsøk på pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH).

Den sjeldne arvelige sykdommen forårsaker veldig høyt kolesterol som er vanskelig å kontrollere med statiner og andre medisiner. Pasienter har ofte hjerteinfarkt i 30- og 40-årene.

Kathiresan forventer at de første forsøkene med mennesker vil skje i løpet av tre år.

Les også: Forskning: Røyking, høyt blodtrykk og diabetes øker risikoen for hjerteinfarkt mer hos kvinner enn hos menn

Praktisk talt umulig å reversere

Men selv om behandlingen skulle vise seg å ha god effekt på mennesker med HoFH, er det noen forskere som ser for seg at det kan bli vanskeligheter når det kommer til å tilby behandlingen til andre. Alle genterapier innebærer risiko, påpeker de.

Det kan være vanskelig å kontrollere hvor mange gener som skrus av og å forsikre at bare genene man retter seg mot blir redigert. Hvis pillene man tilbyr i dag har bivirkninger, kan pasienten ganske enkelt slutte å ta dem, men genterapi er praktisk talt irreversibelt.

– Problemet med alle genterapier er at de ikke tan trekke folk fra behandlingen, sier Sian Harding, professor i hjertefarmakologi ved Imperial College London.

– Vi trenger kolesterol til noen ting, og hvis man skulle komme til å redusere det for mye ville det få ødeleggende effekter på kroppen. Det er et problem hvis det ikke lar seg kontrollere og ikke er reversibelt.

– Bør ha en fordømt god grunn til å gjøre det

Martin Farrall, professor i kardiovaskulær genetikk ved University of Oxford, sier: – Han gjør ting i riktig rekkefølge. Først gå etter dem som har ekstremt høyt LDL-kolesterol, og så se på dem som bare på grunn av uflaks har arvet en rekke genetiske faktorer som gjør at de har høyere risiko enn gjennomsnittet for å utvikle hjerte- og karsykdom.

– Men med genterapi kan det være en liten risiko for å fremkalle kreft, så du bør ha en fordømt god grunn til å gjøre det. Jeg er ikke sikker på at alle i landet ville ønske å få denne sprøyta som en vaksine, legger Farrall til.

Oversatt av Leni Aurora Brækhus/ ABC Nyheter © Guardian News & Media Limited

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
21:18 Putin lover russerne en lysere fremtid21:03 EU forlenger sanksjoner mot Russland21:01 Abbasi-søsknene og moren tilbake i Trondheim20:57 Person knivstukket i Nittedal20:55 Johaug og Skar til topps i Oslo Skishow20:54 Demonstranter forsøker å storme Georgias nasjonalforsamling20:52 EU klarte ikke å nå enighet om nytt klimamål20:17 Kronprinsparet til Oslo Pride19:57 Ny cupbombe: Tromsø slått ut av Kongsvinger19:49 Ingen enighet om ny Klæbo-avtale – gammel avtale gjelder inntil videre19:45 Premier League dropper VAR-bruk ved strafferedninger19:37 Boris Johnson og Jeremy Hunt kjemper om å bli britisk statsminister19:21 Oppretter sak mot utleiegigant: Ser du hva som er galt?18:58 Kalte Jirde Ali «kakerlakk», nå må kvinnen (70) i fengsel18:36 – De har samme følelsesregister som oss18:00 Kristoff sjanseløs på sjette etappe av Tour de Suisse17:59 Jubeldag for Norwegian på børsen17:53 Trossamfunn må opplyse om pengestøtte fra utlandet17:38 Slakter Gildes PR-kampanje etter NRK-dokumentar: - En veldig dårlig vurdering17:24 Finsk politi fant 64 ulovlige ulver og hybrider16:58 Trump: – Iran har gjort en meget stor feil!16:53 Nordkapp-halvøya reguleres til fortsatt privat eierskap16:48 Faren til Varhaug-tiltalt nekter skyld for bevis-ødeleggelse16:47 Stortinget vil ikke heise regnbueflagget under Pride16:22 Ullevål sykehus vedtatt nedlagt – siste slag står i Stortinget16:05 Stortinget vil ikke heise regnbueflagget under Pride15:48 Ordkrig mellom USA og Iran etter nedskyting av drone15:42 Svenskene setter opp ekstra avganger på Dovrebanen15:40 Sp tar Ullevål-nedleggelsen til Stortinget15:04 Kommer med Alexander Kielland-svar høsten 202015:02 Rekordhøyt antall flyktninger i jobb eller utdanning14:53 Henrik Pedersen bekreftet som ny Strømsgodset-trener14:26 Livstidsdom for menneskesmuglere13:58 Anmodning om omgjøring i Abbasi-saken kan ta flere måneder13:55 USA: Irans nedskyting av drone var et uprovosert angrep13:53 MS-syk tapte kamp om uførepensjon i Høyesterett13:43 – Kroner en lang og vanskelig karriere13:41 VM-spillerne husker lite av fjorårets målfest mot Australia13:09 Skarpe reaksjoner på Ullevål-nedleggelse: – Kampen er ikke over13:04 Putin besvarer spørsmål i timevis på russisk TV13:00 Abbasi-søsknene flyr til Trondheim torsdag12:57 Norge best på trafikksikkerhet i Europa for fjerde år på rad12:32 Fotball-VM: Australias giftige oppladning12:22 Stortingspolitikerne nærmer seg millionlønn12:10 Knusende dom: Brennmerket kvinner og gjorde dem til sexslaver11:53 Ullevål sykehus vedtatt nedlagt11:44 Kongen på Askøy: – Vi føler med dere11:43 Vil dømme Polen for diskriminering av dommere11:30 Tyrkia: 24 dømt til livsvarig fengsel for kuppforsøk11:07 WADA har overlevert over 110.000 russiske filer11:06 Flere utlendinger valgte Nord-Norge i vinter10:44 Siv Jensen er sykmeldt10:11 Senterpartileder Trygve Slagsvold Vedum ligger an til rekord10:02 Norges Bank hever renten – varsler nytt hopp før nyttår09:40 Se opp for Kerr, men glem ikke De Vanna09:39 Viking forlenget med Berntsen09:15 Isbreene i Himalaya smelter dobbelt så fort som for 20 år siden09:01 Stor interesse for skattepenger fikk BankID til å knele09:00 Nå kommer skattepengene snart på konto08:29 Rev ulovlig. Bygger ulovlig. Nå må de rive på nytt08:26 Kronprinsparet til Oslo Pride08:21 Tidligere Interpol-sjef for retten i Kina08:04 – Årets utgave blir ikke det samme uten Chris Froome07:47 Xi Jinping på historisk besøk i Nord-Korea07:46 Landbruksministeren om svinedokumentar: – Jeg er opprørt og sint07:25 Svenske kåret til årets nykommer i NHL06:58 Messi og Argentina på bunn av gruppa etter svak 1-1-kamp mot Paraguay06:45 Fagermo om forbildet Eggen: – Stemmen hans vil absolutt bli sårt savnet når den en gang blir borte06:33 Streng rasjonering av sol og strand for VM-laget06:30 Norskpakistanere hyller sitt eget miljø06:20 Dette skjer i dag06:15 Verdensmester Røthe lurte på om løpet var kjørt06:00 Iran: Nedskyting av drone er en klar beskjed til USA06:00 Flere studieplasser for spesialsykepleiere06:00 Ekspert: Vanskelig humanitær situasjon i Iran05:30 Dette skjedde i natt05:30 – Vi må ikke vingle om elbilfordelene05:08 Ny dekan ved Høyskolen Kristiania04:56 Trump vil møte Putin i Japan04:04 Ber om 600 nye fengselsstillinger for å redusere isolasjon04:02 Russisk ambassadebil i dødsulykke i Oslo03:45 USA ber Russland sørge for at MH17-siktede stilles for retten03:33 Den internasjonale olympiske komité vil ha pengegaranti fra Sverige03:06 Thon mener Nordkapp-platået bør være gratis for turister03:01 Benekter komplott for å dømme Lula02:33 Oslo øst sier nei til ny bomring01:57 Mann funnet bevisstløs i Oslo01:54 SOHR: 28 drept av regjeringsstyrker i Syria01:19 Datatilsynet bekymret for overvåking på arbeidsplassen00:48 22 mennesker fryktes druknet utenfor Spania00:22 Jihadister skal ha drept 17 sivile i Burkina Faso23:53 Mann pågrepet etter alvorlige trusler i Larvik23:10 Rosenborg mot Aalesund i cupen22:33 TV-dokumentar om svineprodusenter ryster politikerne22:10 Profilert Hareide-tilhenger melder seg ut av KrF22:03 Drama i danske regjeringsforhandlinger21:40 Meningsmåling for Kristiansand: Demokratene større enn Frp21:39 Stjernen døde i flystyrt, nå er det mistanke om drap21:19 Myggsmitte sprer skrekk rundt populære feriemål20:57 Fylkesledere i Frp kan godt vente til august på bomløsning
Siste nytt
21:18PolitikkPutin lover russerne en lysere fremtid21:03PolitikkEU forlenger sanksjoner mot Russland21:01PolitikkAbbasi-søsknene og moren tilbake i Trondheim20:57NorgePerson knivstukket i Nittedal20:55SportJohaug og Skar til topps i Oslo Skishow20:54PolitikkDemonstranter forsøker å storme Georgias nasjonalforsamling20:52PolitikkEU klarte ikke å nå enighet om nytt klimamål20:17NorgeKronprinsparet til Oslo Pride19:57SportNy cupbombe: Tromsø slått ut av Kongsvinger19:49SportIngen enighet om ny Klæbo-avtale – gammel avtale gjelder inntil videre19:45SportPremier League dropper VAR-bruk ved strafferedninger19:37PolitikkBoris Johnson og Jeremy Hunt kjemper om å bli britisk statsminister19:21PengerOppretter sak mot utleiegigant: Ser du hva som er galt?18:58NorgeKalte Jirde Ali «kakerlakk», nå må kvinnen (70) i fengsel18:36Penger– De har samme følelsesregister som oss18:00SportKristoff sjanseløs på sjette etappe av Tour de Suisse17:59Børs og finansJubeldag for Norwegian på børsen17:53PolitikkTrossamfunn må opplyse om pengestøtte fra utlandet17:38NæringslivSlakter Gildes PR-kampanje etter NRK-dokumentar: - En veldig dårlig vurdering17:24VerdenFinsk politi fant 64 ulovlige ulver og hybrider16:58PolitikkTrump: – Iran har gjort en meget stor feil!16:53PengerNordkapp-halvøya reguleres til fortsatt privat eierskap16:48NorgeFaren til Varhaug-tiltalt nekter skyld for bevis-ødeleggelse16:47NorgeStortinget vil ikke heise regnbueflagget under Pride16:22Helse og livsstilUllevål sykehus vedtatt nedlagt – siste slag står i Stortinget16:05PolitikkStortinget vil ikke heise regnbueflagget under Pride15:48VerdenOrdkrig mellom USA og Iran etter nedskyting av drone15:42ReiseSvenskene setter opp ekstra avganger på Dovrebanen15:40PolitikkSp tar Ullevål-nedleggelsen til Stortinget15:04NorgeKommer med Alexander Kielland-svar høsten 202015:02NorgeRekordhøyt antall flyktninger i jobb eller utdanning14:53SportHenrik Pedersen bekreftet som ny Strømsgodset-trener14:26VerdenLivstidsdom for menneskesmuglere13:58NorgeAnmodning om omgjøring i Abbasi-saken kan ta flere måneder13:55VerdenUSA: Irans nedskyting av drone var et uprovosert angrep13:53Helse og livsstilMS-syk tapte kamp om uførepensjon i Høyesterett13:43Sport– Kroner en lang og vanskelig karriere13:41SportVM-spillerne husker lite av fjorårets målfest mot Australia13:09PolitikkSkarpe reaksjoner på Ullevål-nedleggelse: – Kampen er ikke over13:04PolitikkPutin besvarer spørsmål i timevis på russisk TV13:00NorgeAbbasi-søsknene flyr til Trondheim torsdag12:57MotorNorge best på trafikksikkerhet i Europa for fjerde år på rad12:32SportFotball-VM: Australias giftige oppladning12:22PengerStortingspolitikerne nærmer seg millionlønn12:10VerdenKnusende dom: Brennmerket kvinner og gjorde dem til sexslaver11:53NorgeUllevål sykehus vedtatt nedlagt11:44NorgeKongen på Askøy: – Vi føler med dere11:43VerdenVil dømme Polen for diskriminering av dommere11:30VerdenTyrkia: 24 dømt til livsvarig fengsel for kuppforsøk11:07SportWADA har overlevert over 110.000 russiske filer11:06ReiseFlere utlendinger valgte Nord-Norge i vinter10:44PolitikkSiv Jensen er sykmeldt10:11PolitikkSenterpartileder Trygve Slagsvold Vedum ligger an til rekord10:02PengerNorges Bank hever renten – varsler nytt hopp før nyttår09:40SportSe opp for Kerr, men glem ikke De Vanna09:39SportViking forlenget med Berntsen09:15VerdenIsbreene i Himalaya smelter dobbelt så fort som for 20 år siden09:01PengerStor interesse for skattepenger fikk BankID til å knele09:00PengerNå kommer skattepengene snart på konto08:29PengerRev ulovlig. Bygger ulovlig. Nå må de rive på nytt08:26KulturKronprinsparet til Oslo Pride08:21VerdenTidligere Interpol-sjef for retten i Kina08:04Sport– Årets utgave blir ikke det samme uten Chris Froome07:47VerdenXi Jinping på historisk besøk i Nord-Korea07:46NorgeLandbruksministeren om svinedokumentar: – Jeg er opprørt og sint07:25SportSvenske kåret til årets nykommer i NHL06:58SportMessi og Argentina på bunn av gruppa etter svak 1-1-kamp mot Paraguay06:45SportFagermo om forbildet Eggen: – Stemmen hans vil absolutt bli sårt savnet når den en gang blir borte06:33SportStreng rasjonering av sol og strand for VM-laget06:30NorgeNorskpakistanere hyller sitt eget miljø06:20NorgeDette skjer i dag06:15SportVerdensmester Røthe lurte på om løpet var kjørt06:00VerdenIran: Nedskyting av drone er en klar beskjed til USA06:00NorgeFlere studieplasser for spesialsykepleiere06:00VerdenEkspert: Vanskelig humanitær situasjon i Iran05:30NorgeDette skjedde i natt05:30Motor– Vi må ikke vingle om elbilfordelene05:08NorgeNy dekan ved Høyskolen Kristiania04:56VerdenTrump vil møte Putin i Japan04:04NorgeBer om 600 nye fengselsstillinger for å redusere isolasjon04:02NorgeRussisk ambassadebil i dødsulykke i Oslo03:45VerdenUSA ber Russland sørge for at MH17-siktede stilles for retten03:33SportDen internasjonale olympiske komité vil ha pengegaranti fra Sverige03:06PengerThon mener Nordkapp-platået bør være gratis for turister03:01PolitikkBenekter komplott for å dømme Lula02:33NorgeOslo øst sier nei til ny bomring01:57NorgeMann funnet bevisstløs i Oslo01:54VerdenSOHR: 28 drept av regjeringsstyrker i Syria01:19NorgeDatatilsynet bekymret for overvåking på arbeidsplassen00:48Verden22 mennesker fryktes druknet utenfor Spania00:22VerdenJihadister skal ha drept 17 sivile i Burkina Faso23:53NorgeMann pågrepet etter alvorlige trusler i Larvik23:10SportRosenborg mot Aalesund i cupen22:33ForbrukerTV-dokumentar om svineprodusenter ryster politikerne22:10PolitikkProfilert Hareide-tilhenger melder seg ut av KrF22:03PolitikkDrama i danske regjeringsforhandlinger21:40PolitikkMeningsmåling for Kristiansand: Demokratene større enn Frp21:39SportStjernen døde i flystyrt, nå er det mistanke om drap21:19ReiseMyggsmitte sprer skrekk rundt populære feriemål20:57PolitikkFylkesledere i Frp kan godt vente til august på bomløsning
Populært