Håper én injeksjon kan redusere risikoen for hjerteinfarkt dramatisk

Den nest vanligste dødsårsaken i Norge er hjerte- og karsykdommer, selv om de er i stadig nedgang. Illustrasjonsfoto: Shutterstock / NTB scanpix
Den nest vanligste dødsårsaken i Norge er hjerte- og karsykdommer, selv om de er i stadig nedgang. Illustrasjonsfoto: Shutterstock / NTB scanpix

Leger håper å teste genterapi som skal gi permanent beskyttelse mot hjerteinfarkt, på mennesker i løpet av de neste tre årene.

Leger i USA har annonsert planer om en radikal genterapi som ved hjelp av én enkelt injeksjon, tar sikte på en dramatisk reduksjon i risikoen for hjerteinfarkt, som er den viktigste dødsårsaken i verden.

Forskerne håper å teste behandlingen innen de neste tre årene, på mennesker som har en sjelden genetisk lidelse som gjør dem utsatt for hjerteinfarkt i 30- og 40-årene. Hvis behandlingen viser seg å være trygg og effektiv for disse pasientene, vil legene søke om godkjenning for å tilby injeksjonen til en større befolkning.

– Behandlingen vil være relevant, tror vi, for enhver voksen som har risiko for hjerteinfarkt, sier Sekar Kathiresan, kardiolog og genetiker ved Harvard Medical School som skal lede forsøket.

– Vi ønsker denne behandlingen ikke bare for mennesker som får hjerteinfarkt i ung alder på grunn av en genetisk lidelse, men for STEMI-hjerteinfarkt også.

Les også: Hvorfor er det ikke anbefalt å røyke, drikke mye alkohol og spise så mye rødt kjøtt man bare vil?

– Fra kronisk behandling til engangs behandling

Hjerte- og karsykdom er den viktigste dødsårsaken i mange land. Anslagsvis 18 millioner dødsfall skyldes hjertekarsykdom hvert år. Det store flertallet, om lag 85 prosent at disse, skyldes hjerteinfarkt og hjerneslag.

Mennesker som har økt risiko for hjerteinfarkt vil typisk behandles med et utvalg medisiner, som blodfortynnende midler, kolesterolsenkende statiner og piller mot høyt blodtrykk. De fleste må tas daglig livet ut for den det gjelder, men mange dropper medisinene med tiden.

Med en engangs genterapi som permanent beskytter mot hjerteinfarkt, håper forskerne ikke bare å påvirke innvirkningen hjertesykdom har på enkeltliv, men også kostnaden som helsevesenet bruker på å behandle pasientene. I England står hjerte- og karsykdommer for en fjerdedel av alle dødsfall og koster det offentlige helsevesenet, NHS, 7 milliarder pund (cirka 80 milliarder kroner).

I Norge døde flere av kreft enn av hjerte- og karsykdommer for første gang i 2017.

– Det mest spennende med dette er endringen fra en tilnærming med kronisk behandling til en «en gang og så ferdig»-tilnærming, sier Kathiresan.

– Vi tror virkelig vi kan få til en forandring når det gjelder koronarsykdom ved å bevege oss fra en kronisk behandlingsmodell til en engangs behandling.

Broren og onkelen var 42 år da de døde av hjerteinfarkt

Høyt kolesterol er utbredt i Kathiresans familie. Både broren hans og onkelen hans døde da de var 42 år gamle av hjerteinfarkt.

Kathiresan kontrollerer sitt eget kolesterol med medisiner og en sunn livsstil. Etter å ha tilbragt de siste 15 årene med å identifiserer gener som øker eller reduserer risikoen for hjerteinfarkt, har han sagt opp jobben på Harvard og som direktør for Center for Genomic Medicine ved Massachusetts general hospital, for å lede oppstartsbedriften Verve Therapeutics, som skal utvikle den nye behandlingen. Bedriften har mottatt 45 millioner pund (drøyt 500 millioner kroner) fra investorer, inkludert et venturefond som drives av Googles moderselskap, Alphabet.

Heller enn å sikte seg inn på selve hjertet, vil behandlingen endre gener i leveren som er involvert i å lage low density lipoprotein (LDL), ofte omtalt som den «dårlige» kolesterolen.

Med alderen har kolesterol en tendens til å bygge seg opp i arteriene og til slutt forårsake blokkeringene som fører til hjerteinfarkt.

– Bemerkelsesverdig motstandsdyktige mot hjerteinfarkt

Forskning har vist at noen mennesker bærer på mutasjoner som dramatisk reduserer deres naturlige nivåer av LDL, og dermed også deres risiko for hjerteinfarkt.

For eksempel har en av femti afroamerikanere bare en, istedenfor to aktive kopier av genet som kalles PCSK9. Resultatet er at de har ekstremt lavt kolesterol.

– Disse menneskene er friske og bemerkelsesverdig motstandsdyktige mot hjerteinfarkt, sier Kathiresan.

Behandlingen vil gå ut på at man injiserer mengder av bittesmå fettkuler som kalles nanolipider, inn i blodet som så vil sikte seg inn på leverceller. Når nanolipidene ankommer vil de komme seg inn i cellene og frigjøre et molekylært genredigeringssett som kalles Crispr-Cas9. Dette finner og deaktiverer PCSK9 eller et lignende gen. Målet er å skru av rundt 30 til 40 prosent av PCSK9 for å imitere den naturlige mutasjonen som beskytter mot hjerteinfarkt.

Hva er Crispr?

Ved genredigering med CRISPR kuttes DNA-et av et enzym kalt Cas9. Det er et spesielt RNA-molekyl (kalt sgRNA) som bestemmer hvor kuttet lages ved å binde seg til en matchende sekvens i DNA-et. Man kan derfor selv bestemme hvor DNA-et skal kuttes.

Cellen liker ikke kuttet DNA, så den iverksetter systemer for å reparere det. Ved å manipulere denne prosessen kan man ta vekk, bytte ut, eller legge til DNA i kuttsonen, for eksempel bytte ut en sykdomsgivende mutasjon med en frisk DNA-sekvens.

Kilde: Bioteknologirådet

God effekt på mus

Kiran Musunru, en genetiker ved University of Pennsylvania og vitenskapelig rådgiver til Verve Therapeutics, har brukt genredigering til å redigere PCSK9 i mus og redusere kolesterolet deres med 35 til 40 prosent. Dersom oppfølgingsstudier med aper gir like gode resultater, vil forskerne kjøre i gang med kliniske forsøk på pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH).

Den sjeldne arvelige sykdommen forårsaker veldig høyt kolesterol som er vanskelig å kontrollere med statiner og andre medisiner. Pasienter har ofte hjerteinfarkt i 30- og 40-årene.

Kathiresan forventer at de første forsøkene med mennesker vil skje i løpet av tre år.

Les også: Forskning: Røyking, høyt blodtrykk og diabetes øker risikoen for hjerteinfarkt mer hos kvinner enn hos menn

Praktisk talt umulig å reversere

Men selv om behandlingen skulle vise seg å ha god effekt på mennesker med HoFH, er det noen forskere som ser for seg at det kan bli vanskeligheter når det kommer til å tilby behandlingen til andre. Alle genterapier innebærer risiko, påpeker de.

Det kan være vanskelig å kontrollere hvor mange gener som skrus av og å forsikre at bare genene man retter seg mot blir redigert. Hvis pillene man tilbyr i dag har bivirkninger, kan pasienten ganske enkelt slutte å ta dem, men genterapi er praktisk talt irreversibelt.

– Problemet med alle genterapier er at de ikke tan trekke folk fra behandlingen, sier Sian Harding, professor i hjertefarmakologi ved Imperial College London.

– Vi trenger kolesterol til noen ting, og hvis man skulle komme til å redusere det for mye ville det få ødeleggende effekter på kroppen. Det er et problem hvis det ikke lar seg kontrollere og ikke er reversibelt.

– Bør ha en fordømt god grunn til å gjøre det

Martin Farrall, professor i kardiovaskulær genetikk ved University of Oxford, sier: – Han gjør ting i riktig rekkefølge. Først gå etter dem som har ekstremt høyt LDL-kolesterol, og så se på dem som bare på grunn av uflaks har arvet en rekke genetiske faktorer som gjør at de har høyere risiko enn gjennomsnittet for å utvikle hjerte- og karsykdom.

– Men med genterapi kan det være en liten risiko for å fremkalle kreft, så du bør ha en fordømt god grunn til å gjøre det. Jeg er ikke sikker på at alle i landet ville ønske å få denne sprøyta som en vaksine, legger Farrall til.

Oversatt av Leni Aurora Brækhus/ ABC Nyheter © Guardian News & Media Limited

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
12:42 Klopp forlenget med Liverpool12:37 Mann «nøytralisert» etter å ha truet politiet i Paris12:36 Vil sette øvre aldersgrense ved assistert befruktning12:28 Letingen fortsetter etter norsk gutt på Island12:28 Flere terrorsiktede løslates i Danmark12:23 33 barn forsvunnet fra Hammerfest: – Frykter kjønnslemlestelse12:06 Lanserer nytt parti og utfordrer Erdogan11:41 Labour slikker sårene etter historisk dårlig valg11:38 Kvinner og barn drept av veibombe i Afghanistan11:32 Rösler ferdig i Malmö tross Europa-eventyr11:23 Rekordmange svenske bokser pantes i Norge11:22 Favorittfall i håndball-VM, Nederland slo Russland11:05 Equinor dropper oljeterminal i Finnmark11:03 Sola-drapet: Navnet på drapsofferet er frigitt10:45 Tusenvis av penisfisk skylte opp på strand i USA10:42 Tiden renner ut for 9000 nordmenn – førerkortet blir ugyldig til nyttår10:21 Eksplosjon i boligblokk i Tyskland10:10 Mann frifunnet for å ha skutt hund09:59 Skotske nasjonalister står sterkt – det kan gå mot løsrivelse09:58 Ericsson skal levere Telenors nye 5G-nett09:57 Klart for avstemning over riksrettstiltale mot Trump09:49 Flyselskap serverer kaffe i spiselige kopper09:27 Mann pågrepet for vold mot kvinne i Trondheim09:20 Tror på ny rekord i julehandelen09:15 Håndball-VM: Sverige utklasset Tyskland09:06 Over 2.000 elever i Hordaland går på skoler som ikke ansetter homofile lærere08:39 Johnson: Vi skal gjennomføre brexit08:38 Venteliste hos Røde Kors i julen08:03 Pundet styrker seg etter britisk valg07:51 Ødegaard før Messi-møte: – På et annet nivå enn meg07:23 Undersøkelse: Nordmenn og svensker undervurderer hverandre07:08 Togreisende må betale mer fra neste uke. Sjekk om du er berørt!06:54 Boris Johnson etter valgskredet: – Vi klarte det!06:51 Wild vant over Oilers i et tett og målrikt oppgjør06:37 «VM-krigingen» fortsetter for Norge: – Få hadde tro på oss06:25 De konservative sikrer rent flertall i Parlamentet06:22 Dette skjer i dag06:05 Full jubel for toryene, Labour-lederen varsler at han vil gå av06:02 Svært glatte veier – flere trailere i grøfta06:00 Interne Nav-krav om trygdesvindel: – Viser parodisk mistenkeliggjøring06:00 Over tusen antikviteter tilbake på museum etter IS-krig i Syria05:59 Skjebnedag for Bergen Frp – kan være kroken på døra05:35 Dette skjedde i natt05:35 Mange tusen passasjerer må betale mer på toget fra søndag05:05 Mystisk syn på kirkegården skapte frykt i engelsk landsby05:03 Liberaldemokratenes leder er ute av Parlamentet04:46 Labour-leder Jeremy Corbyn varsler sin avgang som partileder04:06 21-åring slått bevisstløs på utested i Bergen03:54 Labours partisekretær: Å gå til valg på en ny brexitavstemning førte til katastrofevalg03:08 LO medgir lønnsøkning til egen Agenda-sjef kan framstå uheldig02:53 Børsoppgang i Asia etter britisk valg02:31 EU-landene enige om klimanøytralitet innen 2050 – gjør unntak for Polen02:21 Polen vil nå klimamålene i «eget tempo»02:13 Forskning på studenters psykiske helse får 2,4 millioner02:06 Labour-politiker ber Corbyn om å gå01:53 EU-topper avventer britisk valgresultat01:50 Seks døde hentet ut fra vulkan på New Zealand01:35 DUP mener de fortsatt kan påvirke Johnsons brexitplan01:20 Dom i to nye barnevernssaker mot Norge tirsdag00:51 Giske favoritt til å bli fylkesleder i Trøndelag00:48 Pundet styrket seg etter valgdagsmåling00:44 Nigel Farage utelukker ikke å trekke seg fra politikken00:41 Michael Gove mener Corbyns ubesluttsomhet førte til nederlag00:22 Frankrike fornøyd med tydelig resultat i det britiske valget00:18 Tory-flertall på valgdagsmåling: – Klar støtte til å ta landet ut av EU00:11 Svensk EU-minister: – Bedre med ordnet brexit enn å krasje ut00:02 Utenriksminister Dominic Raab vil ikke ta seieren på forskudd23:59 Labour-topp: – Nedslående resultat23:50 Valgmåling kom som et sjokk på Labour-topp23:39 Leteaksjon etter norsk gutt i elv på Island23:37 Sturgeon: Bra for SNP, dystert for Storbritannia23:34 Sjokkexit for bundesligalederen etter keepertabbe23:29 Britisk minister: – Vil handle fort i brexitsaken23:22 Storbritannia-ekspert om valgdagsmåling: – Katastrofevalg for Labour23:17 Solskjærs stjerneskudd herjet med AZ Alkmaar23:11 Tre Babcock-fly tilbake i tjeneste22:37 Fretex-maleri solgt for 125.000 kroner22:28 Leteaksjon etter norsk gutt i elv på Island22:11 Ekspertene kritiske til Arsenal: – De trengte flaks, og fikk det21:55 Ajer og Celtic tapte betydningsløs toppkamp21:38 Trolig ingen løsning i Hagen-saken før nyttår21:16 Tre Babcock-fly er reparert21:03 Bloomberg: USA og Kina enige om handelsavtale20:56 RBK avsluttet med poeng etter Helland-perle: – Skjemte oss ikke helt ut20:53 Nav ba om hjelp til å tolke EØS-reglementet – fikk nei av departementet20:37 New Zealand henter ut de døde etter vulkanutbruddet20:32 Briter trosser regn og vind og går til valgurnene20:23 Fotballspiller tiltalt for vold under kamp20:08 Person funnet død på kjøpesenter i Trondheim20:04 Drapssiktet mann i Kristiansand fengslet i fire uker19:46 Setesdals kulturtradisjon på UNESCOs verdensarvliste19:18 Hvorfor kommer spekkhoggere i overgangsalderen?19:17 EU-parlamentet mener Maltas statsminister må gå av19:00 Asylsøkere tapte ankesak om beviskrav ved fastsettelse av alder18:55 Mann dømt til 30 års fengsel for knivangrep i Nice18:19 Kritikken hagler mot regjeringens forslag: – Rett og slett en katastrofe18:07 Menneskehandeltiltalt ektepar frifunnet i lagmannsretten17:55 16 måneder gammel jente fra Tromsø er overført fra Rikshospitalet til UNN17:52 Deila signerte ny kontrakt med Vålerenga17:36 Trump-tweet ga opptur på Oslo Børs
Siste nytt
12:42SportKlopp forlenget med Liverpool12:37VerdenMann «nøytralisert» etter å ha truet politiet i Paris12:36Helse og livsstilVil sette øvre aldersgrense ved assistert befruktning12:28NorgeLetingen fortsetter etter norsk gutt på Island12:28NorgeFlere terrorsiktede løslates i Danmark12:23Norge33 barn forsvunnet fra Hammerfest: – Frykter kjønnslemlestelse12:06PolitikkLanserer nytt parti og utfordrer Erdogan11:41PolitikkLabour slikker sårene etter historisk dårlig valg11:38VerdenKvinner og barn drept av veibombe i Afghanistan11:32SportRösler ferdig i Malmö tross Europa-eventyr11:23NorgeRekordmange svenske bokser pantes i Norge11:22SportFavorittfall i håndball-VM, Nederland slo Russland11:05PengerEquinor dropper oljeterminal i Finnmark11:03NorgeSola-drapet: Navnet på drapsofferet er frigitt10:45VerdenTusenvis av penisfisk skylte opp på strand i USA10:42MotorTiden renner ut for 9000 nordmenn – førerkortet blir ugyldig til nyttår10:21VerdenEksplosjon i boligblokk i Tyskland10:10NorgeMann frifunnet for å ha skutt hund09:59PolitikkSkotske nasjonalister står sterkt – det kan gå mot løsrivelse09:58NorgeEricsson skal levere Telenors nye 5G-nett09:57PolitikkKlart for avstemning over riksrettstiltale mot Trump09:49ReiseFlyselskap serverer kaffe i spiselige kopper09:27NorgeMann pågrepet for vold mot kvinne i Trondheim09:20PengerTror på ny rekord i julehandelen09:15SportHåndball-VM: Sverige utklasset Tyskland09:06NorgeOver 2.000 elever i Hordaland går på skoler som ikke ansetter homofile lærere08:39VerdenJohnson: Vi skal gjennomføre brexit08:38NorgeVenteliste hos Røde Kors i julen08:03PengerPundet styrker seg etter britisk valg07:51SportØdegaard før Messi-møte: – På et annet nivå enn meg07:23NorgeUndersøkelse: Nordmenn og svensker undervurderer hverandre07:08NorgeTogreisende må betale mer fra neste uke. Sjekk om du er berørt!06:54PolitikkBoris Johnson etter valgskredet: – Vi klarte det!06:51SportWild vant over Oilers i et tett og målrikt oppgjør06:37Sport«VM-krigingen» fortsetter for Norge: – Få hadde tro på oss06:25VerdenDe konservative sikrer rent flertall i Parlamentet06:22NorgeDette skjer i dag06:05VerdenFull jubel for toryene, Labour-lederen varsler at han vil gå av06:02NorgeSvært glatte veier – flere trailere i grøfta06:00PengerInterne Nav-krav om trygdesvindel: – Viser parodisk mistenkeliggjøring06:00VerdenOver tusen antikviteter tilbake på museum etter IS-krig i Syria05:59PolitikkSkjebnedag for Bergen Frp – kan være kroken på døra05:35NorgeDette skjedde i natt05:35NorgeMange tusen passasjerer må betale mer på toget fra søndag05:05VerdenMystisk syn på kirkegården skapte frykt i engelsk landsby05:03VerdenLiberaldemokratenes leder er ute av Parlamentet04:46VerdenLabour-leder Jeremy Corbyn varsler sin avgang som partileder04:06Norge21-åring slått bevisstløs på utested i Bergen03:54VerdenLabours partisekretær: Å gå til valg på en ny brexitavstemning førte til katastrofevalg03:08PolitikkLO medgir lønnsøkning til egen Agenda-sjef kan framstå uheldig02:53PengerBørsoppgang i Asia etter britisk valg02:31VerdenEU-landene enige om klimanøytralitet innen 2050 – gjør unntak for Polen02:21VerdenPolen vil nå klimamålene i «eget tempo»02:13NorgeForskning på studenters psykiske helse får 2,4 millioner02:06VerdenLabour-politiker ber Corbyn om å gå01:53VerdenEU-topper avventer britisk valgresultat01:50VerdenSeks døde hentet ut fra vulkan på New Zealand01:35VerdenDUP mener de fortsatt kan påvirke Johnsons brexitplan01:20NorgeDom i to nye barnevernssaker mot Norge tirsdag00:51PolitikkGiske favoritt til å bli fylkesleder i Trøndelag00:48VerdenPundet styrket seg etter valgdagsmåling00:44VerdenNigel Farage utelukker ikke å trekke seg fra politikken00:41VerdenMichael Gove mener Corbyns ubesluttsomhet førte til nederlag00:22VerdenFrankrike fornøyd med tydelig resultat i det britiske valget00:18VerdenTory-flertall på valgdagsmåling: – Klar støtte til å ta landet ut av EU00:11VerdenSvensk EU-minister: – Bedre med ordnet brexit enn å krasje ut00:02VerdenUtenriksminister Dominic Raab vil ikke ta seieren på forskudd23:59VerdenLabour-topp: – Nedslående resultat23:50VerdenValgmåling kom som et sjokk på Labour-topp23:39VerdenLeteaksjon etter norsk gutt i elv på Island23:37VerdenSturgeon: Bra for SNP, dystert for Storbritannia23:34SportSjokkexit for bundesligalederen etter keepertabbe23:29VerdenBritisk minister: – Vil handle fort i brexitsaken23:22VerdenStorbritannia-ekspert om valgdagsmåling: – Katastrofevalg for Labour23:17SportSolskjærs stjerneskudd herjet med AZ Alkmaar23:11NorgeTre Babcock-fly tilbake i tjeneste22:37KulturFretex-maleri solgt for 125.000 kroner22:28NorgeLeteaksjon etter norsk gutt i elv på Island22:11SportEkspertene kritiske til Arsenal: – De trengte flaks, og fikk det21:55SportAjer og Celtic tapte betydningsløs toppkamp21:38NorgeTrolig ingen løsning i Hagen-saken før nyttår21:16NorgeTre Babcock-fly er reparert21:03PengerBloomberg: USA og Kina enige om handelsavtale20:56SportRBK avsluttet med poeng etter Helland-perle: – Skjemte oss ikke helt ut20:53PengerNav ba om hjelp til å tolke EØS-reglementet – fikk nei av departementet20:37VerdenNew Zealand henter ut de døde etter vulkanutbruddet20:32PolitikkBriter trosser regn og vind og går til valgurnene20:23NorgeFotballspiller tiltalt for vold under kamp20:08NorgePerson funnet død på kjøpesenter i Trondheim20:04NorgeDrapssiktet mann i Kristiansand fengslet i fire uker19:46NorgeSetesdals kulturtradisjon på UNESCOs verdensarvliste19:18VerdenHvorfor kommer spekkhoggere i overgangsalderen?19:17NorgeEU-parlamentet mener Maltas statsminister må gå av19:00NorgeAsylsøkere tapte ankesak om beviskrav ved fastsettelse av alder18:55VerdenMann dømt til 30 års fengsel for knivangrep i Nice18:19PengerKritikken hagler mot regjeringens forslag: – Rett og slett en katastrofe18:07NorgeMenneskehandeltiltalt ektepar frifunnet i lagmannsretten17:55Norge16 måneder gammel jente fra Tromsø er overført fra Rikshospitalet til UNN17:52SportDeila signerte ny kontrakt med Vålerenga17:36PengerTrump-tweet ga opptur på Oslo Børs
Populært