Håper én injeksjon kan redusere risikoen for hjerteinfarkt dramatisk

Den nest vanligste dødsårsaken i Norge er hjerte- og karsykdommer, selv om de er i stadig nedgang. Illustrasjonsfoto: Shutterstock / NTB scanpix
Den nest vanligste dødsårsaken i Norge er hjerte- og karsykdommer, selv om de er i stadig nedgang. Illustrasjonsfoto: Shutterstock / NTB scanpix

Leger håper å teste genterapi som skal gi permanent beskyttelse mot hjerteinfarkt, på mennesker i løpet av de neste tre årene.

Leger i USA har annonsert planer om en radikal genterapi som ved hjelp av én enkelt injeksjon, tar sikte på en dramatisk reduksjon i risikoen for hjerteinfarkt, som er den viktigste dødsårsaken i verden.

Forskerne håper å teste behandlingen innen de neste tre årene, på mennesker som har en sjelden genetisk lidelse som gjør dem utsatt for hjerteinfarkt i 30- og 40-årene. Hvis behandlingen viser seg å være trygg og effektiv for disse pasientene, vil legene søke om godkjenning for å tilby injeksjonen til en større befolkning.

– Behandlingen vil være relevant, tror vi, for enhver voksen som har risiko for hjerteinfarkt, sier Sekar Kathiresan, kardiolog og genetiker ved Harvard Medical School som skal lede forsøket.

– Vi ønsker denne behandlingen ikke bare for mennesker som får hjerteinfarkt i ung alder på grunn av en genetisk lidelse, men for STEMI-hjerteinfarkt også.

Les også: Hvorfor er det ikke anbefalt å røyke, drikke mye alkohol og spise så mye rødt kjøtt man bare vil?

– Fra kronisk behandling til engangs behandling

Hjerte- og karsykdom er den viktigste dødsårsaken i mange land. Anslagsvis 18 millioner dødsfall skyldes hjertekarsykdom hvert år. Det store flertallet, om lag 85 prosent at disse, skyldes hjerteinfarkt og hjerneslag.

Mennesker som har økt risiko for hjerteinfarkt vil typisk behandles med et utvalg medisiner, som blodfortynnende midler, kolesterolsenkende statiner og piller mot høyt blodtrykk. De fleste må tas daglig livet ut for den det gjelder, men mange dropper medisinene med tiden.

Med en engangs genterapi som permanent beskytter mot hjerteinfarkt, håper forskerne ikke bare å påvirke innvirkningen hjertesykdom har på enkeltliv, men også kostnaden som helsevesenet bruker på å behandle pasientene. I England står hjerte- og karsykdommer for en fjerdedel av alle dødsfall og koster det offentlige helsevesenet, NHS, 7 milliarder pund (cirka 80 milliarder kroner).

I Norge døde flere av kreft enn av hjerte- og karsykdommer for første gang i 2017.

– Det mest spennende med dette er endringen fra en tilnærming med kronisk behandling til en «en gang og så ferdig»-tilnærming, sier Kathiresan.

– Vi tror virkelig vi kan få til en forandring når det gjelder koronarsykdom ved å bevege oss fra en kronisk behandlingsmodell til en engangs behandling.

Broren og onkelen var 42 år da de døde av hjerteinfarkt

Høyt kolesterol er utbredt i Kathiresans familie. Både broren hans og onkelen hans døde da de var 42 år gamle av hjerteinfarkt.

Kathiresan kontrollerer sitt eget kolesterol med medisiner og en sunn livsstil. Etter å ha tilbragt de siste 15 årene med å identifiserer gener som øker eller reduserer risikoen for hjerteinfarkt, har han sagt opp jobben på Harvard og som direktør for Center for Genomic Medicine ved Massachusetts general hospital, for å lede oppstartsbedriften Verve Therapeutics, som skal utvikle den nye behandlingen. Bedriften har mottatt 45 millioner pund (drøyt 500 millioner kroner) fra investorer, inkludert et venturefond som drives av Googles moderselskap, Alphabet.

Heller enn å sikte seg inn på selve hjertet, vil behandlingen endre gener i leveren som er involvert i å lage low density lipoprotein (LDL), ofte omtalt som den «dårlige» kolesterolen.

Med alderen har kolesterol en tendens til å bygge seg opp i arteriene og til slutt forårsake blokkeringene som fører til hjerteinfarkt.

– Bemerkelsesverdig motstandsdyktige mot hjerteinfarkt

Forskning har vist at noen mennesker bærer på mutasjoner som dramatisk reduserer deres naturlige nivåer av LDL, og dermed også deres risiko for hjerteinfarkt.

For eksempel har en av femti afroamerikanere bare en, istedenfor to aktive kopier av genet som kalles PCSK9. Resultatet er at de har ekstremt lavt kolesterol.

– Disse menneskene er friske og bemerkelsesverdig motstandsdyktige mot hjerteinfarkt, sier Kathiresan.

Behandlingen vil gå ut på at man injiserer mengder av bittesmå fettkuler som kalles nanolipider, inn i blodet som så vil sikte seg inn på leverceller. Når nanolipidene ankommer vil de komme seg inn i cellene og frigjøre et molekylært genredigeringssett som kalles Crispr-Cas9. Dette finner og deaktiverer PCSK9 eller et lignende gen. Målet er å skru av rundt 30 til 40 prosent av PCSK9 for å imitere den naturlige mutasjonen som beskytter mot hjerteinfarkt.

Hva er Crispr?

Ved genredigering med CRISPR kuttes DNA-et av et enzym kalt Cas9. Det er et spesielt RNA-molekyl (kalt sgRNA) som bestemmer hvor kuttet lages ved å binde seg til en matchende sekvens i DNA-et. Man kan derfor selv bestemme hvor DNA-et skal kuttes.

Cellen liker ikke kuttet DNA, så den iverksetter systemer for å reparere det. Ved å manipulere denne prosessen kan man ta vekk, bytte ut, eller legge til DNA i kuttsonen, for eksempel bytte ut en sykdomsgivende mutasjon med en frisk DNA-sekvens.

Kilde: Bioteknologirådet

God effekt på mus

Kiran Musunru, en genetiker ved University of Pennsylvania og vitenskapelig rådgiver til Verve Therapeutics, har brukt genredigering til å redigere PCSK9 i mus og redusere kolesterolet deres med 35 til 40 prosent. Dersom oppfølgingsstudier med aper gir like gode resultater, vil forskerne kjøre i gang med kliniske forsøk på pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH).

Den sjeldne arvelige sykdommen forårsaker veldig høyt kolesterol som er vanskelig å kontrollere med statiner og andre medisiner. Pasienter har ofte hjerteinfarkt i 30- og 40-årene.

Kathiresan forventer at de første forsøkene med mennesker vil skje i løpet av tre år.

Les også: Forskning: Røyking, høyt blodtrykk og diabetes øker risikoen for hjerteinfarkt mer hos kvinner enn hos menn

Praktisk talt umulig å reversere

Men selv om behandlingen skulle vise seg å ha god effekt på mennesker med HoFH, er det noen forskere som ser for seg at det kan bli vanskeligheter når det kommer til å tilby behandlingen til andre. Alle genterapier innebærer risiko, påpeker de.

Det kan være vanskelig å kontrollere hvor mange gener som skrus av og å forsikre at bare genene man retter seg mot blir redigert. Hvis pillene man tilbyr i dag har bivirkninger, kan pasienten ganske enkelt slutte å ta dem, men genterapi er praktisk talt irreversibelt.

– Problemet med alle genterapier er at de ikke tan trekke folk fra behandlingen, sier Sian Harding, professor i hjertefarmakologi ved Imperial College London.

– Vi trenger kolesterol til noen ting, og hvis man skulle komme til å redusere det for mye ville det få ødeleggende effekter på kroppen. Det er et problem hvis det ikke lar seg kontrollere og ikke er reversibelt.

– Bør ha en fordømt god grunn til å gjøre det

Martin Farrall, professor i kardiovaskulær genetikk ved University of Oxford, sier: – Han gjør ting i riktig rekkefølge. Først gå etter dem som har ekstremt høyt LDL-kolesterol, og så se på dem som bare på grunn av uflaks har arvet en rekke genetiske faktorer som gjør at de har høyere risiko enn gjennomsnittet for å utvikle hjerte- og karsykdom.

– Men med genterapi kan det være en liten risiko for å fremkalle kreft, så du bør ha en fordømt god grunn til å gjøre det. Jeg er ikke sikker på at alle i landet ville ønske å få denne sprøyta som en vaksine, legger Farrall til.

Oversatt av Leni Aurora Brækhus/ ABC Nyheter © Guardian News & Media Limited

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
20:41 Dokument antyder at Boeing-pilot oppdaget Max-problemer i 201620:39 Bulgarias trener gir seg etter rasismeskandalen20:38 Macron langer ut mot NATOs håndtering av Tyrkias militæroffensiv20:36 Mann i 20-årene fengslet etter funn av overgrepsmateriale19:44 Flesket til mot rødgrønne: «Vil helst bo i huler, spise gress og slutte med sex»19:20 Britta (65) skal ha svindlet for 140 millioner – feriehuset tvangssolgt for småpenger19:01 Skogsområdet hadde stått i fred i om lag 130 år. I løpet av tre dager ble det snauhogd18:45 Mann dømt til fire års fengsel for å ha voldtatt beruset kollega18:40 Hundretusenvis protesterer i Barcelona17:45 Tyrkia anklages for krigsforbrytelser og brudd på våpenhvile17:31 Kjedekollisjon på E18 i Asker: Fire biler involvert17:17 Tollere gjorde storbeslag av piller på Gardermoen17:08 Senterpartiet rykker fram blant LO-medlemmer17:03 Pastor dømt til fengsel for overgrep mot 13-åring16:42 Kvinnelige astronauter skaper historie med sin første romvandring16:15 Kong Harald til Old Trafford, skal se Manchester United – Liverpool15:48 Tilbakekaller karbonadedeig etter plastfunn15:45 Tusk: Våpenhvile i Syria er et krav om kurdisk kapitulasjon15:44 Sælnes suspendert, Shenzhen i fritt fall i Kina15:32 Redaktørforeningen: – Märtha Louise bør tenke seg om15:17 65.000 lovbrudd ved sykehjemmene i Oslo14:27 Norwegian selger fem Boeing-fly14:26 Ap-nestor vil samarbeide med MDG14:07 Sjåfør frifunnet etter at syklist omkom etter påkjørsel14:06 Kvinne dømt for 47 nettbedragerier14:01 Klopp spøkte om Solskjær før storkampen14:00 EU varsler mottiltak som svar på amerikansk straffetoll13:46 Oslo Venstre heier på Rotevatn og Melby13:45 Nær 30 drept i angrep mot afghansk moské13:44 Oljefondets verdi nærmer seg 10.000 milliarder13:33 Keshvari: – En av de mest skambelagte dagene i mitt liv13:11 Pengeregn i Kitzbühel: Jansrud og Kristoffersen kan tjene én million kroner hver12:55 El Clásico utsatt på grunn av uroligheter i Barcelona12:55 Islamist fikk skjerpet straff for trusler mot Abid Raja12:28 Fem ganger mer radioaktivitet i villrein på grunn av sopp12:27 Puigdemont har meldt seg for belgisk påtalemyndighet12:03 Mazyar Keshvari melder seg ut av Frp11:44 Katalanske demonstranter sperrer grenseoverganger11:42 Hemmelighetsfull Solskjær før Liverpool-duellen11:14 Åpner tilsyn mot Oslo kommune etter 15.000 brudd på arbeidsmiljøloven11:10 Oslo: Minst fem gutter siktet etter knivstikking10:48 Klager på urin på Gardermoen: – Flau på nordmenns vegne10:28 Norske Skog tilbake på Oslo Børs10:14 Professor slakter Folkehelse­instituttets snusrapport09:49 Johnsons kamp om Parlamentet er i gang09:46 Kan utenlandske krefter ha påvirket det norske kommunevalget?09:40 Politiet sikrer spor etter mulig hackerangrep mot Dagbladet09:39 Amnesty anklager Tyrkia for krigsforbrytelser i Syria09:08 Ap-politiker mener Dale ignorerer henne08:53 DNB-tjenester fungerer igjen08:50 Gull til Norge: Historien om kommentatorene08:16 Semb så Ødegaard briljere allerede som 14-åring: – Han blir høyst trolig en europeisk toppstjerne07:54 Politiet har brukt adgangen til datainnbrudd åtte ganger07:52 Kampene fortsetter i syrisk grenseby07:14 Sp reagerer på kutt i politiutdanningen i Oslo07:06 Ansatte ved høgskole i Bergen sier opp etter foredrag om homoterapi07:04 Opptøyer i Libanon: Utløst av forslag om daglig avgift på 1,8 kroner07:04 Hovland forlenget PGA-rekorden, ny 69-runde i Sør-Korea07:00 Slakter vogntog-tiltak: – Det høres flott ut og folk går på bløffen06:51 Football-rankings: Mindre enn 25 prosent sjanse for norsk EM-plass06:37 Trump får kritikk for å holde G7-toppmøte på sin private golfklubb06:35 Nok et tap for Wild i Canada06:34 Amerikansk straffetoll på EU-varer har trådt i kraft06:08 Sjekker ut DNA-spor i Hagen-saken06:06 Dette skjer i dag06:05 Johnson vil snu tap til triumf i Parlamentet05:33 Dette skjedde i natt05:28 Åtte drept da sønnen til «El Chapo» unnslapp pågripelse05:06 Stor vannlekkasje i tidligere NRK-bygg på Minde i Bergen05:03 Svakeste vekst i Kina på 27 år05:00 Keshvari-saken for retten i dag – vil tilstå grovt bedrageri av Stortinget04:43 Voldsomme demonstrasjoner i Barcelona fjerde dag på rad03:55 Norsk Industri: Oljelønningene er på vei opp igjen03:21 Drapssiktede i Bergen snakket «skotsk» på vei hjem02:49 Lang toppmøtekveld med få resultater02:38 EUs toppmøte ga sin velsignelse til brexitavtale02:28 Venezuela løslater politiske fanger etter plass i FNs menneskerettsråd02:09 Frankrike hindret terrorangrep inspirert av 11. september01:56 Giske hadde 70 klagepunkter til VG, ingenting er rettet01:29 USAs energiminister går av01:20 Populær Venstre-ordfører åpner for å gå inn i ledelsen00:56 Låve i full fyr i Tønsberg – kommer til å brenne ned00:22 Beboer på Majorstuen fant blodig, skadd person00:00 Libya stenger interneringsleir23:42 SDF-militsen sier våpenhvile har trådt i kraft nordøst i Syria23:22 Mann pågrepet for å ha holdt familien innesperret i kjeller i flere år22:52 Morgenbladet-skribenter holder tilbake bidrag22:48 Anne-Elisabeth Hagen savnet i ett år: Politiet innkaller vitner til DNA-prøver21:54 Trumps stabssjef trekker Ukraina-opplysning21:42 Ekspert: Solskjær kan snart være ferdig som United-trener20:30 Kong Harald: – En alvorlig trussel mot vårt folkestyre19:58 Søk etter mulig person i vannet i Hatvik i Hordaland19:43 Tyrkias president Recep Tayyip Erdogan gir etter for noen av USAs krav19:23 Cubas ballettlegende Alicia Alonso er død18:22 EUs toppmøte slutter opp om brexitavtalen18:17 Dagbladet oppe igjen etter mulig hackerangrep18:11 Pence og Pompeo legger press på Erdogan18:00 26 ansatte slutter i Dagens Næringsliv17:12 Riiber kåret til årets skiutøver i nordiske grener17:08 Irlands statsminister om brexitavtalen: – Skaper en unik løsning
Siste nytt
20:41VerdenDokument antyder at Boeing-pilot oppdaget Max-problemer i 201620:39SportBulgarias trener gir seg etter rasismeskandalen20:38VerdenMacron langer ut mot NATOs håndtering av Tyrkias militæroffensiv20:36NorgeMann i 20-årene fengslet etter funn av overgrepsmateriale19:44MotorFlesket til mot rødgrønne: «Vil helst bo i huler, spise gress og slutte med sex»19:20PengerBritta (65) skal ha svindlet for 140 millioner – feriehuset tvangssolgt for småpenger19:01NorgeSkogsområdet hadde stått i fred i om lag 130 år. I løpet av tre dager ble det snauhogd18:45NorgeMann dømt til fire års fengsel for å ha voldtatt beruset kollega18:40VerdenHundretusenvis protesterer i Barcelona17:45VerdenTyrkia anklages for krigsforbrytelser og brudd på våpenhvile17:31NorgeKjedekollisjon på E18 i Asker: Fire biler involvert17:17NorgeTollere gjorde storbeslag av piller på Gardermoen17:08PolitikkSenterpartiet rykker fram blant LO-medlemmer17:03NorgePastor dømt til fengsel for overgrep mot 13-åring16:42VerdenKvinnelige astronauter skaper historie med sin første romvandring16:15SportKong Harald til Old Trafford, skal se Manchester United – Liverpool15:48NorgeTilbakekaller karbonadedeig etter plastfunn15:45VerdenTusk: Våpenhvile i Syria er et krav om kurdisk kapitulasjon15:44SportSælnes suspendert, Shenzhen i fritt fall i Kina15:32NorgeRedaktørforeningen: – Märtha Louise bør tenke seg om15:17Norge65.000 lovbrudd ved sykehjemmene i Oslo14:27PengerNorwegian selger fem Boeing-fly14:26PolitikkAp-nestor vil samarbeide med MDG14:07NorgeSjåfør frifunnet etter at syklist omkom etter påkjørsel14:06PengerKvinne dømt for 47 nettbedragerier14:01SportKlopp spøkte om Solskjær før storkampen14:00PengerEU varsler mottiltak som svar på amerikansk straffetoll13:46PolitikkOslo Venstre heier på Rotevatn og Melby13:45VerdenNær 30 drept i angrep mot afghansk moské13:44PengerOljefondets verdi nærmer seg 10.000 milliarder13:33PolitikkKeshvari: – En av de mest skambelagte dagene i mitt liv13:11SportPengeregn i Kitzbühel: Jansrud og Kristoffersen kan tjene én million kroner hver12:55SportEl Clásico utsatt på grunn av uroligheter i Barcelona12:55NorgeIslamist fikk skjerpet straff for trusler mot Abid Raja12:28NorgeFem ganger mer radioaktivitet i villrein på grunn av sopp12:27VerdenPuigdemont har meldt seg for belgisk påtalemyndighet12:03PolitikkMazyar Keshvari melder seg ut av Frp11:44VerdenKatalanske demonstranter sperrer grenseoverganger11:42SportHemmelighetsfull Solskjær før Liverpool-duellen11:14NorgeÅpner tilsyn mot Oslo kommune etter 15.000 brudd på arbeidsmiljøloven11:10NorgeOslo: Minst fem gutter siktet etter knivstikking10:48ReiseKlager på urin på Gardermoen: – Flau på nordmenns vegne10:28PengerNorske Skog tilbake på Oslo Børs10:14Helse og livsstilProfessor slakter Folkehelse­instituttets snusrapport09:49PolitikkJohnsons kamp om Parlamentet er i gang09:46PolitikkKan utenlandske krefter ha påvirket det norske kommunevalget?09:40KulturPolitiet sikrer spor etter mulig hackerangrep mot Dagbladet09:39VerdenAmnesty anklager Tyrkia for krigsforbrytelser i Syria09:08PolitikkAp-politiker mener Dale ignorerer henne08:53NorgeDNB-tjenester fungerer igjen08:50SportGull til Norge: Historien om kommentatorene08:16SportSemb så Ødegaard briljere allerede som 14-åring: – Han blir høyst trolig en europeisk toppstjerne07:54NorgePolitiet har brukt adgangen til datainnbrudd åtte ganger07:52VerdenKampene fortsetter i syrisk grenseby07:14NorgeSp reagerer på kutt i politiutdanningen i Oslo07:06NorgeAnsatte ved høgskole i Bergen sier opp etter foredrag om homoterapi07:04VerdenOpptøyer i Libanon: Utløst av forslag om daglig avgift på 1,8 kroner07:04SportHovland forlenget PGA-rekorden, ny 69-runde i Sør-Korea07:00MotorSlakter vogntog-tiltak: – Det høres flott ut og folk går på bløffen06:51SportFootball-rankings: Mindre enn 25 prosent sjanse for norsk EM-plass06:37VerdenTrump får kritikk for å holde G7-toppmøte på sin private golfklubb06:35SportNok et tap for Wild i Canada06:34VerdenAmerikansk straffetoll på EU-varer har trådt i kraft06:08NorgeSjekker ut DNA-spor i Hagen-saken06:06NorgeDette skjer i dag06:05VerdenJohnson vil snu tap til triumf i Parlamentet05:33NorgeDette skjedde i natt05:28VerdenÅtte drept da sønnen til «El Chapo» unnslapp pågripelse05:06NorgeStor vannlekkasje i tidligere NRK-bygg på Minde i Bergen05:03PengerSvakeste vekst i Kina på 27 år05:00PolitikkKeshvari-saken for retten i dag – vil tilstå grovt bedrageri av Stortinget04:43VerdenVoldsomme demonstrasjoner i Barcelona fjerde dag på rad03:55PengerNorsk Industri: Oljelønningene er på vei opp igjen03:21NorgeDrapssiktede i Bergen snakket «skotsk» på vei hjem02:49VerdenLang toppmøtekveld med få resultater02:38VerdenEUs toppmøte ga sin velsignelse til brexitavtale02:28VerdenVenezuela løslater politiske fanger etter plass i FNs menneskerettsråd02:09VerdenFrankrike hindret terrorangrep inspirert av 11. september01:56PolitikkGiske hadde 70 klagepunkter til VG, ingenting er rettet01:29PolitikkUSAs energiminister går av01:20NorgePopulær Venstre-ordfører åpner for å gå inn i ledelsen00:56NorgeLåve i full fyr i Tønsberg – kommer til å brenne ned00:22NorgeBeboer på Majorstuen fant blodig, skadd person00:00VerdenLibya stenger interneringsleir23:42VerdenSDF-militsen sier våpenhvile har trådt i kraft nordøst i Syria23:22VerdenMann pågrepet for å ha holdt familien innesperret i kjeller i flere år22:52KulturMorgenbladet-skribenter holder tilbake bidrag22:48NorgeAnne-Elisabeth Hagen savnet i ett år: Politiet innkaller vitner til DNA-prøver21:54VerdenTrumps stabssjef trekker Ukraina-opplysning21:42SportEkspert: Solskjær kan snart være ferdig som United-trener20:30KulturKong Harald: – En alvorlig trussel mot vårt folkestyre19:58NorgeSøk etter mulig person i vannet i Hatvik i Hordaland19:43VerdenTyrkias president Recep Tayyip Erdogan gir etter for noen av USAs krav19:23SportCubas ballettlegende Alicia Alonso er død18:22PolitikkEUs toppmøte slutter opp om brexitavtalen18:17KulturDagbladet oppe igjen etter mulig hackerangrep18:11PolitikkPence og Pompeo legger press på Erdogan18:00Kultur26 ansatte slutter i Dagens Næringsliv17:12SportRiiber kåret til årets skiutøver i nordiske grener17:08PolitikkIrlands statsminister om brexitavtalen: – Skaper en unik løsning
Populært