Omstridt genterapi gir håp om å kurere alvorlige sykdommer

Bildet viser en lege som gjør klar en genterapibehandling i november 2017. Pasienten, Brian Madeux, led av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom. Foto: AP Photo, Eric Risberg, NTB scanpix
Bildet viser en lege som gjør klar en genterapibehandling i november 2017. Pasienten, Brian Madeux, led av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom. Foto: AP Photo, Eric Risberg, NTB scanpix

Behandling av sykdom med genterapi er i lynrask utvikling. I desember sa Beslutningsforum ja til genterapi-behandling av barn med leukemi i Norge, men de etiske utfordringene står i kø.

Genterapi som behandling mot sykdommer var tema da Bioteknologirådet arrangerte årets første frokostmøte nylig.

I november ble verdens første genmanipulerte babyer født. En kinesisk forsker hadde redigert et gen som gir HIV-resistens i tvillingbabyer ved hjelp av Crispr-metoden. Det vakte sterke, negative reaksjoner i hele verden av flere grunner.

De fleste land har lovforbud mot å foreta genendringer som kan gå i arv. VG meldte nylig at den kinesiske forskeren forsvant etter den massive kritikken, og nå frykter internasjonale kolleger at han får en streng straff.

Milepæl i Norge

Samtidig er genterapi nylig blitt godkjent i flere land mot arvelige sykdommer som gir synstap, blodkreft og alvorlig immunsvikt. Disse genterapiene oppfyller lovens krav om at de behandler alvorlige sykdommer og at behandlingen ikke går i arv.

Her hjemme ble en milepæl nådd da kymria-behandling av barn med blodkreft ble godkjent i Norge i desember, som første genterapi her til lands. Den neste behandlingen som kan bli godkjent her til lands, er en genterapi mot synstap.

Les også:

Genterapi er omstridt

Genterapi er fortsatt omstridt når det gjelder endringer som vil gå i arv. Mange frykter et sorteringssamfunn og lovgivningen har derfor vært streng. Men genterapi gir også mye håp om å kurere alvorlige arvelige sykdommer.

De siste årene har genterapi-metodene blitt mye tryggere.

– De nye metodene er mer nøyaktige, noe som gjør at man i større grad unngår bivirkninger, forklarer molekylærbiolog Sigrid Bratlie.

Også her i Norge vil vi snart ta i bruk genterapi mot alvorlige sykdommer. Først ut er altså genterapi mot blodkreft hos barn.

Men først gir Bratlie, som er seniorrådgiver hos Bioteknologirådet, en innføring i hva genterapi er:

I cellene ligger oppskriften på hvordan du har blitt nettopp deg. DNA bestemmer egenskaper som høyde, hvor fort du kan løpe, og om du er A- eller B-menneske. Genene er også avgjørende for om du er frisk eller syk. Noen kan ha arvet gensykdommer av mor, far eller fra begge foreldrene.

– Tusenvis av sykdommer har genetisk opphav, sier Bratlie.

Allerede på 70- og 80-tallet forsøkte forskere å klippe og lime i gener, for å forsøke å kurere alvorlige arvelige sykdommer.

Les også:

Alvorlig immunsvikt

En av dem er alvorlig immunsvikt, som rammer barn. Dette skyldes en genfeil som gjør at immunforsvaret ikke virker. Selv en liten infeksjon kan være livstruende for disse barna, og mange må holdes isolert fra omverdenen.

Ashanti de Silva var den aller første pasienten som fikk genterapi. I 1990 fikk hun en frisk kopi av genet hun manglet, injisert i blodet.

– Hun ble frisk nok til å leve et relativt normalt liv, og sto senest i sommer frem på en forskningskonferanse, forteller Bratlie.

Friskt gen leveres med virus

Men hvordan fikk forskerne det friske genet inn i kroppen hennes?

— Forskerne tok et friskt gen og klippet det inn et virus, som på forhånd var ufarliggjort så det ikke skulle gi sykdom. Men er det en ting virus er skikkelig gode på, så er det å levere DNA inn i celler. Dette viruset blir så injisert i kroppen, forteller Bratlie.

Dessverre kunne denne behandlingen ha alvorlige bivirkninger. Man kunne ikke styre nøyaktig hvor genet havnet. Hos noen hadde det nye genet satt seg på feil sted, som forstyrret andre gener. En del av disse barna utviklet blodkreft.

Metoden var ikke god nok.

Da en 18-årig gutt døde i 1999 på grunn av bivirkninger etter klinisk utprøving av genterapi mot leversykdom, stoppet forskningsfeltet opp, fordi forskerne var redd for pasientenes sikkerhet.

Les også:

Streng lovregulering

De fleste land fikk lovregulering av feltet. Den norske bioteknologiloven har et eget kapittel om genterapi. De viktigste reguleringene er at genterapi bare kan benyttes for behandling av alvorlig sykdom, og det er ikke lov til å gjøre genterapi som går i arv til etterkommerne.

Selv om feltet stoppet opp etter første generasjons genterapi som ga alvorlige bivirkninger, fortsatte forskerne å forske frem stadig sikrere metoder.

I 2016 ble en sikrere variant av genterapien mot alvorlig immunsvikt godkjent av europeiske legemiddelmyndigheter.

Les også:

Genterapi mot synstap og blodkreft godkjent

Amerikanske og europeiske myndigheter har også godkjent en genterapi for synstap for mennesker som gradvis mister synet. Studier viser nå at 65 prosent av disse pasientene klarte å navigere seg rundt i en labyrint i skumringslys, etter å ha fått genterapi. Ubehandlet var de nesten blinde.

Genterapien mot blodkreft hos barn som ble nylig godkjent i Norge, blir utført ved hjelp av blodoverføringer.

Den går ut på at barna får endret sine immunceller, slik at de blir bedre til å angripe kreftceller. Over 60 prosent av barna i studier, har blitt friske.

Les også:

Genetisk hudsykdom og blødersykdom

I tillegg pågår det for tiden tusenvis av kliniske utprøvinger internasjonalt.

En av dem gjelder en genfeil som gir en hudsykdom som fører til store sår over hele kroppen.

– Her har forskerne brukt genterapi på pasientenes stamceller og dyrket ny hud som de har transplantert på, forteller Bratlie.

Hele 88 prosent av sårene er helet på pasientene som har deltatt.

En annen sykdom det forskes på, er genterapi mot hemofili, eller blødersykdom. Her har forskerne aktivert et annet gen, som erstatter det syke genet. Synsterapien som er godkjent i Europa, er nå til behandling for godkjenning i Norge i Beslutningsforum.

Les også:

Erstatning for Spinraza

Det nye som kommer, er en engangs genterapi mot en alvorlig, genetisk muskelsykdom. Spinraza, som kan gis mot den alvorlige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA), er juridisk definert som genterapi. Men siden den er symptomlindrende, og ikke tar bort årsaken til sykdommen, er den ikke en ekte genterapi.

– Nå er forskerne på sporet av en engangsgenterapi mot samme sykdom. Forskere har testet den på 15 pasienter, og ved 20 måneders alder var alle i live og kunne puste på egen hånd, sammenlignet med mindre enn én av ti som ikke hadde fått behandlingen, sier Bratlie.

Les også:

Crispr er mer målrettet

De siste årene er genterapi blitt langt mer målrettet. Blant dem er Crispr-metoden mest kjent.

– Nytt med Crispr er at den lar oss redigere genmaterialet mer målrettet enn før. Den ble utviklet i 2012 og allerede som treåring ble Crispr kåret til årets vitenskapelige gjennombrudd av Science.

Man kan klippe ut eller reparere et gen som ikke virker som det skal, og sette inn nye gener. Eller man kan slå av og på gener. Dermed kan man unngå uheldige bivirkninger som man så i fagfeltets barndom.

– Dermed har man en veldig kraftfullt genetisk verktøykasse.

Les også:

Dyreforsøk på flere sykdommer

I fremtiden kan en rekke flere sykdommer potensielt kureres med genterapi. Som Huntingtons sykdom, muskelsykdommer, diabetes, ALS, kreft, blindhet, døvhet og noen blodsykdommer.

– Det gjøres veldig mange dyreforsøk, og det er oppnådd lovende resultater for behandling av disse sykdommene, sier Bratlie. Det er særlig i USA og Kina at mange slike forsøk pågår.

Føllings sykdom som alle barn screenes for ved fødsel, skyldes en enkelt genfeil. Med Crispr kan man rette opp genfeilen som forårsaker denne alvorlige stoffskiftesykdommen på mus. Da hindres de farlige stoffene fra å hope seg opp.

Diabetes står for tur

Også noen sykdommer som ikke skyldes spesifikke genfeil, som diabetes, kan i fremtiden trolig kureres med genterapi.

Forskere har brukt Crispr til å skru på gener i leverceller som gjør at de begynner å produsere insulin i stedet for de ødelagte cellene i bukspyttkjertelen. Man kan også genredigere stamceller og dyrke frem hudceller som man transplanterer, og som regulerer blodsukkeret. Eller lage nye bukspyttkjertelceller som gjemmer seg for immunforsvaret så de ikke blir angrepet.

Også muskelsykdommer som Duchenne, som fører til en tidlig død hos gutter som har arvet genet, er det godt håp om å finne en genterapi mot.

Men det er en lang vei fra dyreforsøk til mennesker. Dyreforsøk må være gode nok først.

– I tillegg vet vi ikke om man får overført tilstrekkelig friske celler til at de kan overta funksjonen til det organet som er sykt, påpeker Bratlie.

Les også:

Etisk betent

Men er det etisk å tillate genredigering når det ikke er snakk om alvorlige sykdommer? Kan vi på sikt få et sorteringssamfunn, med mindre aksept for avvik, blant dem som ikke får behandling?

– Dette er kostbare behandlinger, og det er et hett spørsmål om kostnaden kan bæres innenfor rammen av et bærekraftig helsevesen, sier Bratlie.

Og hvis ikke, vil det gå et skille mellom dem som har råd til å betale kostbar behandling selv, og dem som ikke får.

Saken er opprinnelig publisert på forskning.no

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
14:31 Johaug «cruiset» inn til NM-gull i terrengløp14:29 Ingen pågrepet etter vold mot far og sønn i Hønefoss13:56 Godsets Glesnes inn i landslagstroppen13:54 Nordmenn flykter fra IS-leir i Syria13:44 Hareide hentet inn tre nye spillere13:28 Serbisk motstand for Ruud i Stockholm13:02 – Over 700 har flyktet fra leir med IS-fanger i Syria12:49 Bilist omkom i trafikkulykke i Søndre Land12:40 Norske leger: – Klimaendringer er den største trusselen mot folkehelse12:07 Overtidsdrama i Liverpool-legendes trenerdebut12:01 En person omkom i T-banepåkjørsel i Oslo11:58 – Vidkun Quisling var ikke bare ond11:42 Superdry-kjeden konkurs – opptil 60 ansatte berørt11:15 Hevder kurdere har gjenerobret syrisk by11:12 Stor EØS-splid i Fellesforbundet11:00 Mette-Marits boktog inntar Tyskland10:51 Bottas vant da Mercedes forlenget tittelrekken, flagtabbe i fokus10:50 Framgang i slukningsarbeidet i California10:45 Mann omkom i ATV-ulykke i Vest-Agder10:38 UEFA vil se på tyrkiske fotballhelters militærhilsen10:35 Fellesforbundets leder i EØS-debatt: – Det er faen ikke greit10:30 Sangen i skolen består10:22 Spanske stjerner får kritikk etter «svak» Ullevaal-prestasjon10:03 Kolonial.no, skjerp dere! Slutt med dette idiotiet10:00 Sedler verdt over 4 milliarder kroner blir snart for gamle09:50 Valget i gang i Polen09:42 King klatrer på landslagets scoringsliste09:30 Høyesterett skal vurdere om mor krenket datteren på sosiale medier09:29 Tre skadd da norskregistrert minibuss veltet i Sverige09:21 Marerittstarten fortsetter for Zuccarellos Wild09:02 Norges vei til 2.-plass i EM-kvalifiseringsgruppen09:00 41-åring i retten for overgrep mot mer enn 40 mindreårige jenter08:39 Kvinne omkom i togpåkjørsel i Sandnes08:20 Dødstallet stiger etter tyfonen i Japan06:58 Moreno gir signaler om innrømmelser etter demonstrasjoner06:11 Dette skjer i dag05:46 163 studenter tar staten for retten05:38 Dette skjedde i natt05:18 Tre biler totalskadd i brann i Oslo05:10 Mann alvorlig skadd i voldshendelse i Asker03:37 Tyver stjal ni kenguruer i Balle02:37 Ocean Viking reddet 74 mennesker i gummibåt utenfor Libya01:05 Kvinne påkjørt i Arendal00:27 Fører stanset med nærmere 3 i promille00:08 Moreno: – Vi kom for å vinne, men ett poeng er greit23:50 Lagerbäck imponert av spillerne som berget hjemmestatistikken23:48 Ødegaard: – Vår beste landskamp23:41 Italia EM-klar etter ny seier23:36 King-straffe på overtid berget EM-håpet for Norge23:30 Straffe-dobbel og debutantmål i viktig Sverige-seier23:28 Mann alvorlig skadd i trafikkulykke i Asker23:25 Nordtveit ut med ribbeinstrøbbel: – Som å bli stukket med en høygaffel23:16 Jarstein fra spansk mareritt til jubel22:43 Fra spansk mareritt til jubel for King og Norge22:10 Ambulansefly måtte snu uten pasient – flyplass hadde ikke personell21:32 Tyskland og Frankrike stanser våpeneksport til Tyrkia21:10 Økt bruk av smertestillende skaper bekymring: – Uheldig og farlig20:30 Skogbrann sprer seg i utkanten av Los Angeles20:18 Ajer eneste endring i Lagerbäcks lag mot Spania20:09 Danmark til topps med sterk hjemmeseier19:32 Grunnlovsmann med «frampek» mot Trump: – Riksrett for å gjøre seg motbydelig19:31 Rasisme kan også gå den andre veien. Det må vi snakke om18:33 Hotell kollapset i New Orleans – Minst én død17:40 Politiet undersøker rasistisk motiv etter angrep på kirkeasylanter på Hønefoss17:15 Brødre i retten tiltalt for to drapsforsøk i Oslo16:55 Poengdeling for Vålerenga og Røa16:50 Braktap for Amazon Grimstad16:47 Sandviken seiret hjemme mot Fart16:43 Demonstrasjoner mot Tyrkias offensiv i Syria i flere norske byer16:33 17-åring risikerer fengselsstraff for falsk nødmelding15:59 Kvik Halden fortsatte seiersrekken15:55 Moe Wold ble matchvinner for LSK15:54 LSK la press på Vålerenga i gullkampen15:51 Klepp ydmyket Stabæk15:25 Tyfon rammer Japan – 7 millioner bedt om å evakuere15:04 Fløya ydmyket Kaupanger14:54 Knusende seier for Trondheims-Ørn14:50 Columbus blir feiret som en helt: Soldatene slaktet barn og gravide kvinner14:42 Fire drept i skyteepisode i New York14:23 Skøytestjerne påkjørt av bil14:21 Strandheim ble helten for Hønefoss BK14:11 Jeger fløyet til sykehus etter fallulykke i Hordaland14:09 Feil på utstyr til norske F-3513:50 Tidligere United-stjerne sier Solskjær-sparking vil være naivt13:45 Mann til sykehus etter vold i Ålen – en mann er pågrepet13:40 Tyrkia trapper opp offensiven i Syria13:18 Fremskrittspartiet åpner for mer hvalfangst12:54 Ingebrigtsen-brødrene om maratoneventyret: – Helt vilt å ha vært med på12:32 Solberg om da sønnen tok førerkort: – Jeg lå på gulvet i verkstedet11:57 Sara Danius er død11:29 Mann siktet for brannstiftelse i Brønnøysund11:20 Ronaldo nærmer seg nye milepæler11:00 Hareides luksusproblem10:48 Mann med pistol pågrepet i Oslo10:04 Southgate tar ansvar for engelsk smell09:58 Sjefen for USAs sikkerhetsdepartement går av09:43 Funksjonshemmede tilbys deltakerstøtte09:37 Hvert år blir tusenvis av mindreårige jenter gift09:27 Tilskuddsordning skal få flere internasjonale mesterskap til Norge09:23 Tøft seierspress for Norge på Ullevaal
Siste nytt
14:31SportJohaug «cruiset» inn til NM-gull i terrengløp14:29NorgeIngen pågrepet etter vold mot far og sønn i Hønefoss13:56SportGodsets Glesnes inn i landslagstroppen13:54VerdenNordmenn flykter fra IS-leir i Syria13:44SportHareide hentet inn tre nye spillere13:28SportSerbisk motstand for Ruud i Stockholm13:02Verden– Over 700 har flyktet fra leir med IS-fanger i Syria12:49NorgeBilist omkom i trafikkulykke i Søndre Land12:40NorgeNorske leger: – Klimaendringer er den største trusselen mot folkehelse12:07SportOvertidsdrama i Liverpool-legendes trenerdebut12:01NorgeEn person omkom i T-banepåkjørsel i Oslo11:58Norge– Vidkun Quisling var ikke bare ond11:42NorgeSuperdry-kjeden konkurs – opptil 60 ansatte berørt11:15VerdenHevder kurdere har gjenerobret syrisk by11:12NorgeStor EØS-splid i Fellesforbundet11:00NorgeMette-Marits boktog inntar Tyskland10:51SportBottas vant da Mercedes forlenget tittelrekken, flagtabbe i fokus10:50VerdenFramgang i slukningsarbeidet i California10:45NorgeMann omkom i ATV-ulykke i Vest-Agder10:38SportUEFA vil se på tyrkiske fotballhelters militærhilsen10:35PolitikkFellesforbundets leder i EØS-debatt: – Det er faen ikke greit10:30NorgeSangen i skolen består10:22SportSpanske stjerner får kritikk etter «svak» Ullevaal-prestasjon10:03NorgeKolonial.no, skjerp dere! Slutt med dette idiotiet10:00PengerSedler verdt over 4 milliarder kroner blir snart for gamle09:50VerdenValget i gang i Polen09:42SportKing klatrer på landslagets scoringsliste09:30NorgeHøyesterett skal vurdere om mor krenket datteren på sosiale medier09:29VerdenTre skadd da norskregistrert minibuss veltet i Sverige09:21SportMarerittstarten fortsetter for Zuccarellos Wild09:02SportNorges vei til 2.-plass i EM-kvalifiseringsgruppen09:00Norge41-åring i retten for overgrep mot mer enn 40 mindreårige jenter08:39NorgeKvinne omkom i togpåkjørsel i Sandnes08:20VerdenDødstallet stiger etter tyfonen i Japan06:58VerdenMoreno gir signaler om innrømmelser etter demonstrasjoner06:11NorgeDette skjer i dag05:46Norge163 studenter tar staten for retten05:38NorgeDette skjedde i natt05:18NorgeTre biler totalskadd i brann i Oslo05:10NorgeMann alvorlig skadd i voldshendelse i Asker03:37VerdenTyver stjal ni kenguruer i Balle02:37VerdenOcean Viking reddet 74 mennesker i gummibåt utenfor Libya01:05NorgeKvinne påkjørt i Arendal00:27NorgeFører stanset med nærmere 3 i promille00:08SportMoreno: – Vi kom for å vinne, men ett poeng er greit23:50SportLagerbäck imponert av spillerne som berget hjemmestatistikken23:48SportØdegaard: – Vår beste landskamp23:41SportItalia EM-klar etter ny seier23:36SportKing-straffe på overtid berget EM-håpet for Norge23:30SportStraffe-dobbel og debutantmål i viktig Sverige-seier23:28NorgeMann alvorlig skadd i trafikkulykke i Asker23:25SportNordtveit ut med ribbeinstrøbbel: – Som å bli stukket med en høygaffel23:16SportJarstein fra spansk mareritt til jubel22:43SportFra spansk mareritt til jubel for King og Norge22:10NorgeAmbulansefly måtte snu uten pasient – flyplass hadde ikke personell21:32VerdenTyskland og Frankrike stanser våpeneksport til Tyrkia21:10Helse og livsstilØkt bruk av smertestillende skaper bekymring: – Uheldig og farlig20:30VerdenSkogbrann sprer seg i utkanten av Los Angeles20:18SportAjer eneste endring i Lagerbäcks lag mot Spania20:09SportDanmark til topps med sterk hjemmeseier19:32PolitikkGrunnlovsmann med «frampek» mot Trump: – Riksrett for å gjøre seg motbydelig19:31Helse og livsstilRasisme kan også gå den andre veien. Det må vi snakke om18:33VerdenHotell kollapset i New Orleans – Minst én død17:40NorgePolitiet undersøker rasistisk motiv etter angrep på kirkeasylanter på Hønefoss17:15NorgeBrødre i retten tiltalt for to drapsforsøk i Oslo16:55SportPoengdeling for Vålerenga og Røa16:50SportBraktap for Amazon Grimstad16:47SportSandviken seiret hjemme mot Fart16:43NorgeDemonstrasjoner mot Tyrkias offensiv i Syria i flere norske byer16:33Norge17-åring risikerer fengselsstraff for falsk nødmelding15:59SportKvik Halden fortsatte seiersrekken15:55SportMoe Wold ble matchvinner for LSK15:54SportLSK la press på Vålerenga i gullkampen15:51SportKlepp ydmyket Stabæk15:25VerdenTyfon rammer Japan – 7 millioner bedt om å evakuere15:04SportFløya ydmyket Kaupanger14:54SportKnusende seier for Trondheims-Ørn14:50Helse og livsstilColumbus blir feiret som en helt: Soldatene slaktet barn og gravide kvinner14:42VerdenFire drept i skyteepisode i New York14:23SportSkøytestjerne påkjørt av bil14:21SportStrandheim ble helten for Hønefoss BK14:11NorgeJeger fløyet til sykehus etter fallulykke i Hordaland14:09NorgeFeil på utstyr til norske F-3513:50SportTidligere United-stjerne sier Solskjær-sparking vil være naivt13:45NorgeMann til sykehus etter vold i Ålen – en mann er pågrepet13:40VerdenTyrkia trapper opp offensiven i Syria13:18PolitikkFremskrittspartiet åpner for mer hvalfangst12:54SportIngebrigtsen-brødrene om maratoneventyret: – Helt vilt å ha vært med på12:32SportSolberg om da sønnen tok førerkort: – Jeg lå på gulvet i verkstedet11:57VerdenSara Danius er død11:29NorgeMann siktet for brannstiftelse i Brønnøysund11:20SportRonaldo nærmer seg nye milepæler11:00SportHareides luksusproblem10:48NorgeMann med pistol pågrepet i Oslo10:04SportSouthgate tar ansvar for engelsk smell09:58VerdenSjefen for USAs sikkerhetsdepartement går av09:43NorgeFunksjonshemmede tilbys deltakerstøtte09:37VerdenHvert år blir tusenvis av mindreårige jenter gift09:27NorgeTilskuddsordning skal få flere internasjonale mesterskap til Norge09:23SportTøft seierspress for Norge på Ullevaal
Populært