Omstridt genterapi gir håp om å kurere alvorlige sykdommer

Bildet viser en lege som gjør klar en genterapibehandling i november 2017. Pasienten, Brian Madeux, led av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom. Foto: AP Photo, Eric Risberg, NTB scanpix
Bildet viser en lege som gjør klar en genterapibehandling i november 2017. Pasienten, Brian Madeux, led av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom. Foto: AP Photo, Eric Risberg, NTB scanpix

Behandling av sykdom med genterapi er i lynrask utvikling. I desember sa Beslutningsforum ja til genterapi-behandling av barn med leukemi i Norge, men de etiske utfordringene står i kø.

Genterapi som behandling mot sykdommer var tema da Bioteknologirådet arrangerte årets første frokostmøte nylig.

I november ble verdens første genmanipulerte babyer født. En kinesisk forsker hadde redigert et gen som gir HIV-resistens i tvillingbabyer ved hjelp av Crispr-metoden. Det vakte sterke, negative reaksjoner i hele verden av flere grunner.

De fleste land har lovforbud mot å foreta genendringer som kan gå i arv. VG meldte nylig at den kinesiske forskeren forsvant etter den massive kritikken, og nå frykter internasjonale kolleger at han får en streng straff.

Milepæl i Norge

Samtidig er genterapi nylig blitt godkjent i flere land mot arvelige sykdommer som gir synstap, blodkreft og alvorlig immunsvikt. Disse genterapiene oppfyller lovens krav om at de behandler alvorlige sykdommer og at behandlingen ikke går i arv.

Her hjemme ble en milepæl nådd da kymria-behandling av barn med blodkreft ble godkjent i Norge i desember, som første genterapi her til lands. Den neste behandlingen som kan bli godkjent her til lands, er en genterapi mot synstap.

Les også:

Genterapi er omstridt

Genterapi er fortsatt omstridt når det gjelder endringer som vil gå i arv. Mange frykter et sorteringssamfunn og lovgivningen har derfor vært streng. Men genterapi gir også mye håp om å kurere alvorlige arvelige sykdommer.

De siste årene har genterapi-metodene blitt mye tryggere.

– De nye metodene er mer nøyaktige, noe som gjør at man i større grad unngår bivirkninger, forklarer molekylærbiolog Sigrid Bratlie.

Også her i Norge vil vi snart ta i bruk genterapi mot alvorlige sykdommer. Først ut er altså genterapi mot blodkreft hos barn.

Men først gir Bratlie, som er seniorrådgiver hos Bioteknologirådet, en innføring i hva genterapi er:

I cellene ligger oppskriften på hvordan du har blitt nettopp deg. DNA bestemmer egenskaper som høyde, hvor fort du kan løpe, og om du er A- eller B-menneske. Genene er også avgjørende for om du er frisk eller syk. Noen kan ha arvet gensykdommer av mor, far eller fra begge foreldrene.

– Tusenvis av sykdommer har genetisk opphav, sier Bratlie.

Allerede på 70- og 80-tallet forsøkte forskere å klippe og lime i gener, for å forsøke å kurere alvorlige arvelige sykdommer.

Les også:

Alvorlig immunsvikt

En av dem er alvorlig immunsvikt, som rammer barn. Dette skyldes en genfeil som gjør at immunforsvaret ikke virker. Selv en liten infeksjon kan være livstruende for disse barna, og mange må holdes isolert fra omverdenen.

Ashanti de Silva var den aller første pasienten som fikk genterapi. I 1990 fikk hun en frisk kopi av genet hun manglet, injisert i blodet.

– Hun ble frisk nok til å leve et relativt normalt liv, og sto senest i sommer frem på en forskningskonferanse, forteller Bratlie.

Friskt gen leveres med virus

Men hvordan fikk forskerne det friske genet inn i kroppen hennes?

— Forskerne tok et friskt gen og klippet det inn et virus, som på forhånd var ufarliggjort så det ikke skulle gi sykdom. Men er det en ting virus er skikkelig gode på, så er det å levere DNA inn i celler. Dette viruset blir så injisert i kroppen, forteller Bratlie.

Dessverre kunne denne behandlingen ha alvorlige bivirkninger. Man kunne ikke styre nøyaktig hvor genet havnet. Hos noen hadde det nye genet satt seg på feil sted, som forstyrret andre gener. En del av disse barna utviklet blodkreft.

Metoden var ikke god nok.

Da en 18-årig gutt døde i 1999 på grunn av bivirkninger etter klinisk utprøving av genterapi mot leversykdom, stoppet forskningsfeltet opp, fordi forskerne var redd for pasientenes sikkerhet.

Les også:

Streng lovregulering

De fleste land fikk lovregulering av feltet. Den norske bioteknologiloven har et eget kapittel om genterapi. De viktigste reguleringene er at genterapi bare kan benyttes for behandling av alvorlig sykdom, og det er ikke lov til å gjøre genterapi som går i arv til etterkommerne.

Selv om feltet stoppet opp etter første generasjons genterapi som ga alvorlige bivirkninger, fortsatte forskerne å forske frem stadig sikrere metoder.

I 2016 ble en sikrere variant av genterapien mot alvorlig immunsvikt godkjent av europeiske legemiddelmyndigheter.

Les også:

Genterapi mot synstap og blodkreft godkjent

Amerikanske og europeiske myndigheter har også godkjent en genterapi for synstap for mennesker som gradvis mister synet. Studier viser nå at 65 prosent av disse pasientene klarte å navigere seg rundt i en labyrint i skumringslys, etter å ha fått genterapi. Ubehandlet var de nesten blinde.

Genterapien mot blodkreft hos barn som ble nylig godkjent i Norge, blir utført ved hjelp av blodoverføringer.

Den går ut på at barna får endret sine immunceller, slik at de blir bedre til å angripe kreftceller. Over 60 prosent av barna i studier, har blitt friske.

Les også:

Genetisk hudsykdom og blødersykdom

I tillegg pågår det for tiden tusenvis av kliniske utprøvinger internasjonalt.

En av dem gjelder en genfeil som gir en hudsykdom som fører til store sår over hele kroppen.

– Her har forskerne brukt genterapi på pasientenes stamceller og dyrket ny hud som de har transplantert på, forteller Bratlie.

Hele 88 prosent av sårene er helet på pasientene som har deltatt.

En annen sykdom det forskes på, er genterapi mot hemofili, eller blødersykdom. Her har forskerne aktivert et annet gen, som erstatter det syke genet. Synsterapien som er godkjent i Europa, er nå til behandling for godkjenning i Norge i Beslutningsforum.

Les også:

Erstatning for Spinraza

Det nye som kommer, er en engangs genterapi mot en alvorlig, genetisk muskelsykdom. Spinraza, som kan gis mot den alvorlige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA), er juridisk definert som genterapi. Men siden den er symptomlindrende, og ikke tar bort årsaken til sykdommen, er den ikke en ekte genterapi.

– Nå er forskerne på sporet av en engangsgenterapi mot samme sykdom. Forskere har testet den på 15 pasienter, og ved 20 måneders alder var alle i live og kunne puste på egen hånd, sammenlignet med mindre enn én av ti som ikke hadde fått behandlingen, sier Bratlie.

Les også:

Crispr er mer målrettet

De siste årene er genterapi blitt langt mer målrettet. Blant dem er Crispr-metoden mest kjent.

– Nytt med Crispr er at den lar oss redigere genmaterialet mer målrettet enn før. Den ble utviklet i 2012 og allerede som treåring ble Crispr kåret til årets vitenskapelige gjennombrudd av Science.

Man kan klippe ut eller reparere et gen som ikke virker som det skal, og sette inn nye gener. Eller man kan slå av og på gener. Dermed kan man unngå uheldige bivirkninger som man så i fagfeltets barndom.

– Dermed har man en veldig kraftfullt genetisk verktøykasse.

Les også:

Dyreforsøk på flere sykdommer

I fremtiden kan en rekke flere sykdommer potensielt kureres med genterapi. Som Huntingtons sykdom, muskelsykdommer, diabetes, ALS, kreft, blindhet, døvhet og noen blodsykdommer.

– Det gjøres veldig mange dyreforsøk, og det er oppnådd lovende resultater for behandling av disse sykdommene, sier Bratlie. Det er særlig i USA og Kina at mange slike forsøk pågår.

Føllings sykdom som alle barn screenes for ved fødsel, skyldes en enkelt genfeil. Med Crispr kan man rette opp genfeilen som forårsaker denne alvorlige stoffskiftesykdommen på mus. Da hindres de farlige stoffene fra å hope seg opp.

Diabetes står for tur

Også noen sykdommer som ikke skyldes spesifikke genfeil, som diabetes, kan i fremtiden trolig kureres med genterapi.

Forskere har brukt Crispr til å skru på gener i leverceller som gjør at de begynner å produsere insulin i stedet for de ødelagte cellene i bukspyttkjertelen. Man kan også genredigere stamceller og dyrke frem hudceller som man transplanterer, og som regulerer blodsukkeret. Eller lage nye bukspyttkjertelceller som gjemmer seg for immunforsvaret så de ikke blir angrepet.

Også muskelsykdommer som Duchenne, som fører til en tidlig død hos gutter som har arvet genet, er det godt håp om å finne en genterapi mot.

Men det er en lang vei fra dyreforsøk til mennesker. Dyreforsøk må være gode nok først.

– I tillegg vet vi ikke om man får overført tilstrekkelig friske celler til at de kan overta funksjonen til det organet som er sykt, påpeker Bratlie.

Les også:

Etisk betent

Men er det etisk å tillate genredigering når det ikke er snakk om alvorlige sykdommer? Kan vi på sikt få et sorteringssamfunn, med mindre aksept for avvik, blant dem som ikke får behandling?

– Dette er kostbare behandlinger, og det er et hett spørsmål om kostnaden kan bæres innenfor rammen av et bærekraftig helsevesen, sier Bratlie.

Og hvis ikke, vil det gå et skille mellom dem som har råd til å betale kostbar behandling selv, og dem som ikke får.

Saken er opprinnelig publisert på forskning.no

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
21:02 Ekspert: Flyskam ikke biter på nordmenn20:50 USA endrer syn på Israels bosetninger20:28 Danmarks statsminister forstår Macrons syn på NATO20:03 28-åring dømt til 16 års fengsel for å ha drept faren sin20:01 Et flertall av amerikanerne vil avsette Trump19:23 Tre menn fremstilt for fengsling etter vold på Hadeland i helgen19:04 Frode Berg møtte etterretningssjef Morten Haga Lunde mandag18:55 Uføretrygdede på minstesats får ikke fri rettshjelp18:47 – Dronning Elizabeth er den ultimate feminist18:46 Over 100.000 barn internert i USA18:39 Ropstad kunne løftet en viktig debatt – men feilet18:31 Forslag om forbud mot machete sendes på høring17:58 Avduket i natt: Nå strømmer norske kunder til17:57 Tre personer er drept ved Walmart i Oklahoma17:51 Frode Berg vil snakke til pressen tirsdag kveld17:42 Kraftig økning i avskogingen i Amazonas17:38 WADA varsler Russland-dom i desember17:16 Mann tiltalt for å ha forsøkt å drepe naboen17:02 Staten ber DNB legge alle fakta om hvitvaskingsskandalen på bordet17:01 NHO får ikke Torp-hjelp: – Bussene står som spekkhoggere foran ankomsthallen16:57 Coop sponser ski-VM fram til 202516:49 Schumachers kone svarer kritikerne: – Vær så snill, dere må forstå16:33 Odd Kalsnes tiltalt for flere brudd på eiendomsmeglerloven16:26 Trump: – Vil vurdere å avgi vitnemål16:25 Spansk selskap får milliardkontrakt på E6-utbygging i Trøndelag16:16 PST-sjef avhørt om våpenoppbevaring15:46 Airbnb blir OL-partner – IOC lover miljøgevinst15:44 Død kvinne i Oslo var siktedes mor15:37 Jehovas vitner skal fortsatt få statsstøtte15:34 Flere drept i protester i Iran etter kraftig hopp i bensinprisen15:08 Heggem gir seg i Rosenborgs styre15:00 Kvinne skal ha blitt mishandlet med gassbrenner15:00 Tre personer siktet for vold på Hadeland i helgen14:48 Politiet slår alarm: 15.000 utlendingssaker ubehandlet14:30 Tolv skiskyttere til verdenscupåpningen i Östersund14:16 Trio kjemper om å bli årets trener i Eliteserien13:38 Tyrkisk flyselskap kjøper ti Boeing 737 MAX-fly13:36 Vestlige land støtter opposisjonens protester i Georgia13:35 Bolivia: Veisperringer fører til mangel på bensin og mat13:14 Platini dømmer VAR nord og ned13:13 Drapssiktet 27-åring ble tilbudt helsehjelp drapsdagen12:45 Emirates med milliardbestilling fra Airbus12:44 Norske stjerner før «hete-OL»: – Svært krevende kombinasjon12:44 Ungdomsskoleelever rammet av tåregass12:43 Tre smittet av svartedauden i Kina12:07 Åpningen av det nye Nasjonalmuseet er utsatt11:57 Catalonias regionale president forklarte seg i retten11:47 Været skaper trafikkproblemer igjen på Østlandet10:58 Tyskland skal bruke mer penger på forsvar10:57 Norsk konkursalarm: – Vi nærmer oss nivået under finanskrisen10:52 En person omkom da bru kollapset i Frankrike10:30 Norske elever får en mer praktisk skole10:24 Betydelig lavere strømpris i år enn i fjor10:17 Curling-EM: Norge fratatt seier etter bruk av feil kost09:53 Småbedriftene vil ha bukt med tilsynsvelde09:39 Lagerbäck gjør fire endringer mot Malta09:38 Språkprisen til Kristin Fridtun09:22 Ronaldo avviser strid med Sarri: – Medieskapt09:20 Johannes om Johannes: – Han har giv og glød til å bli best09:08 Togreisende på Østlandet mer misfornøyd enn før08:11 Selvaag Bolig varsler utbytte på 2 milliarder kroner08:09 Demonstranter prøvde å rømme omringet universitet etter voldelig natt07:10 Fossilfunn trekker teori om oppreist gange i tvil06:40 UEFA-statistikken disser Norges ungdomsrevolusjon06:06 Politiet: Ti personer skutt på fest i California - fire av dem er døde06:00 Elvestuen smeller døra igjen – vil ikke ha innspill til klimaplan05:54 Dette skjedde i natt05:51 Lundteigen vil ta dykkersaken til Stortinget05:50 Dette skjer i dag05:47 Rouhani beskylder demonstranter for vandalisme04:59 USA fordømmer uberettiget maktbruk i Hongkong04:19 Få opplever at ledelsen tar metoo-grep før julebordsesongen04:19 Barns rettigheter blir bedre, men nye farer har oppstått03:11 Eksplosjon i rekkehus i Helsingborg03:08 Dobbelt så mange cruiseanløp ventes i Kristiansand03:07 Chiles president fordømmer politiets voldsbruk02:31 Bolivias midlertidige regjering varsler snarlig nyvalg01:48 Russland vil frigi ukrainske marineskip01:46 Florø-drapet: Politiet har ikke fått avhørt drapssiktet 27-åring01:10 Donald Tusk blir trolig ny leder for de konservative i Europa01:00 NHO mener tariffsystemet må fornyes00:59 Politi stormer universitet i Hongkong00:52 Politiet i Panama jakter gjerningsmann etter overfall mot nordmenn på seiltur23:45 Norsk politi krever brødre utlevert fra Dubai23:04 Enormt prishopp på legemidler i Danmark22:42 Nordisk ministerråd bevilger 700.000 til kvensk og karelsk ungdomsprosjekt22:28 To personer amok på pizzeria – gikk til angrep på både kunder og ansatte21:40 Feiring av Fløyelsrevolusjon overskygget av protester20:40 NRK: Familien forsøker å få IS-søstrene fra Bærum til Somaliland20:30 Venezia rammet av ny flom20:12 Maren Mjelde sikret seier og tabelledelse for Chelsea – 38.262 så Arsenal slå Tottenham19:40 Ny snøalarm og gult farevarsel: Venter 20-30 centimeter nysnø18:41 Politiet i Hongkong advarer om at de kan komme til å skyte18:22 To personer pågrepet for mishandling av kvinne i Fredrikstad18:21 Ingen visste hvem gutten på bildet var. Så kom det inn tips17:48 Britisk presse fordømmer prins Andrew etter BBC-intervju17:02 Kongle-rekord kan gi over 500 millioner skogplanter16:48 Professor garanterer at Donald Trump taper neste presidentvalg16:47 Sverige vil øke beredskapen etter svinepest-utbrudd15:59 Thingnes Bø om Fourcade-duellen: – Han har vunnet denne helgen
Siste nytt
21:02ReiseEkspert: Flyskam ikke biter på nordmenn20:50PolitikkUSA endrer syn på Israels bosetninger20:28VerdenDanmarks statsminister forstår Macrons syn på NATO20:03Norge28-åring dømt til 16 års fengsel for å ha drept faren sin20:01PolitikkEt flertall av amerikanerne vil avsette Trump19:23NorgeTre menn fremstilt for fengsling etter vold på Hadeland i helgen19:04NorgeFrode Berg møtte etterretningssjef Morten Haga Lunde mandag18:55NorgeUføretrygdede på minstesats får ikke fri rettshjelp18:47Verden– Dronning Elizabeth er den ultimate feminist18:46VerdenOver 100.000 barn internert i USA18:39Helse og livsstilRopstad kunne løftet en viktig debatt – men feilet18:31NorgeForslag om forbud mot machete sendes på høring17:58MotorAvduket i natt: Nå strømmer norske kunder til17:57VerdenTre personer er drept ved Walmart i Oklahoma17:51NorgeFrode Berg vil snakke til pressen tirsdag kveld17:42VerdenKraftig økning i avskogingen i Amazonas17:38SportWADA varsler Russland-dom i desember17:16NorgeMann tiltalt for å ha forsøkt å drepe naboen17:02NorgeStaten ber DNB legge alle fakta om hvitvaskingsskandalen på bordet17:01PengerNHO får ikke Torp-hjelp: – Bussene står som spekkhoggere foran ankomsthallen16:57SportCoop sponser ski-VM fram til 202516:49SportSchumachers kone svarer kritikerne: – Vær så snill, dere må forstå16:33PengerOdd Kalsnes tiltalt for flere brudd på eiendomsmeglerloven16:26VerdenTrump: – Vil vurdere å avgi vitnemål16:25PengerSpansk selskap får milliardkontrakt på E6-utbygging i Trøndelag16:16NorgePST-sjef avhørt om våpenoppbevaring15:46SportAirbnb blir OL-partner – IOC lover miljøgevinst15:44NorgeDød kvinne i Oslo var siktedes mor15:37NorgeJehovas vitner skal fortsatt få statsstøtte15:34VerdenFlere drept i protester i Iran etter kraftig hopp i bensinprisen15:08SportHeggem gir seg i Rosenborgs styre15:00NorgeKvinne skal ha blitt mishandlet med gassbrenner15:00NorgeTre personer siktet for vold på Hadeland i helgen14:48NorgePolitiet slår alarm: 15.000 utlendingssaker ubehandlet14:30SportTolv skiskyttere til verdenscupåpningen i Östersund14:16SportTrio kjemper om å bli årets trener i Eliteserien13:38PengerTyrkisk flyselskap kjøper ti Boeing 737 MAX-fly13:36VerdenVestlige land støtter opposisjonens protester i Georgia13:35VerdenBolivia: Veisperringer fører til mangel på bensin og mat13:14SportPlatini dømmer VAR nord og ned13:13NorgeDrapssiktet 27-åring ble tilbudt helsehjelp drapsdagen12:45PengerEmirates med milliardbestilling fra Airbus12:44SportNorske stjerner før «hete-OL»: – Svært krevende kombinasjon12:44NorgeUngdomsskoleelever rammet av tåregass12:43VerdenTre smittet av svartedauden i Kina12:07KulturÅpningen av det nye Nasjonalmuseet er utsatt11:57PolitikkCatalonias regionale president forklarte seg i retten11:47NorgeVæret skaper trafikkproblemer igjen på Østlandet10:58VerdenTyskland skal bruke mer penger på forsvar10:57PengerNorsk konkursalarm: – Vi nærmer oss nivået under finanskrisen10:52VerdenEn person omkom da bru kollapset i Frankrike10:30NorgeNorske elever får en mer praktisk skole10:24PengerBetydelig lavere strømpris i år enn i fjor10:17SportCurling-EM: Norge fratatt seier etter bruk av feil kost09:53PolitikkSmåbedriftene vil ha bukt med tilsynsvelde09:39SportLagerbäck gjør fire endringer mot Malta09:38KulturSpråkprisen til Kristin Fridtun09:22SportRonaldo avviser strid med Sarri: – Medieskapt09:20SportJohannes om Johannes: – Han har giv og glød til å bli best09:08ReiseTogreisende på Østlandet mer misfornøyd enn før08:11PengerSelvaag Bolig varsler utbytte på 2 milliarder kroner08:09VerdenDemonstranter prøvde å rømme omringet universitet etter voldelig natt07:10VerdenFossilfunn trekker teori om oppreist gange i tvil06:40SportUEFA-statistikken disser Norges ungdomsrevolusjon06:06VerdenPolitiet: Ti personer skutt på fest i California - fire av dem er døde06:00NorgeElvestuen smeller døra igjen – vil ikke ha innspill til klimaplan05:54NorgeDette skjedde i natt05:51NorgeLundteigen vil ta dykkersaken til Stortinget05:50NorgeDette skjer i dag05:47VerdenRouhani beskylder demonstranter for vandalisme04:59VerdenUSA fordømmer uberettiget maktbruk i Hongkong04:19NorgeFå opplever at ledelsen tar metoo-grep før julebordsesongen04:19VerdenBarns rettigheter blir bedre, men nye farer har oppstått03:11VerdenEksplosjon i rekkehus i Helsingborg03:08NorgeDobbelt så mange cruiseanløp ventes i Kristiansand03:07PolitikkChiles president fordømmer politiets voldsbruk02:31PolitikkBolivias midlertidige regjering varsler snarlig nyvalg01:48VerdenRussland vil frigi ukrainske marineskip01:46NorgeFlorø-drapet: Politiet har ikke fått avhørt drapssiktet 27-åring01:10VerdenDonald Tusk blir trolig ny leder for de konservative i Europa01:00NorgeNHO mener tariffsystemet må fornyes00:59VerdenPoliti stormer universitet i Hongkong00:52VerdenPolitiet i Panama jakter gjerningsmann etter overfall mot nordmenn på seiltur23:45NorgeNorsk politi krever brødre utlevert fra Dubai23:04VerdenEnormt prishopp på legemidler i Danmark22:42NorgeNordisk ministerråd bevilger 700.000 til kvensk og karelsk ungdomsprosjekt22:28NorgeTo personer amok på pizzeria – gikk til angrep på både kunder og ansatte21:40VerdenFeiring av Fløyelsrevolusjon overskygget av protester20:40NorgeNRK: Familien forsøker å få IS-søstrene fra Bærum til Somaliland20:30VerdenVenezia rammet av ny flom20:12SportMaren Mjelde sikret seier og tabelledelse for Chelsea – 38.262 så Arsenal slå Tottenham19:40NorgeNy snøalarm og gult farevarsel: Venter 20-30 centimeter nysnø18:41VerdenPolitiet i Hongkong advarer om at de kan komme til å skyte18:22NorgeTo personer pågrepet for mishandling av kvinne i Fredrikstad18:21Helse og livsstilIngen visste hvem gutten på bildet var. Så kom det inn tips17:48VerdenBritisk presse fordømmer prins Andrew etter BBC-intervju17:02NorgeKongle-rekord kan gi over 500 millioner skogplanter16:48VerdenProfessor garanterer at Donald Trump taper neste presidentvalg16:47VerdenSverige vil øke beredskapen etter svinepest-utbrudd15:59SportThingnes Bø om Fourcade-duellen: – Han har vunnet denne helgen
Populært