Omstridt genterapi gir håp om å kurere alvorlige sykdommer

Bildet viser en lege som gjør klar en genterapibehandling i november 2017. Pasienten, Brian Madeux, led av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom. Foto: AP Photo, Eric Risberg, NTB scanpix
Bildet viser en lege som gjør klar en genterapibehandling i november 2017. Pasienten, Brian Madeux, led av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom. Foto: AP Photo, Eric Risberg, NTB scanpix

Behandling av sykdom med genterapi er i lynrask utvikling. I desember sa Beslutningsforum ja til genterapi-behandling av barn med leukemi i Norge, men de etiske utfordringene står i kø.

Denne artikkelen er over ett år gammel og kan innholde utdatert informasjon

Genterapi som behandling mot sykdommer var tema da Bioteknologirådet arrangerte årets første frokostmøte nylig.

I november ble verdens første genmanipulerte babyer født. En kinesisk forsker hadde redigert et gen som gir HIV-resistens i tvillingbabyer ved hjelp av Crispr-metoden. Det vakte sterke, negative reaksjoner i hele verden av flere grunner.

De fleste land har lovforbud mot å foreta genendringer som kan gå i arv. VG meldte nylig at den kinesiske forskeren forsvant etter den massive kritikken, og nå frykter internasjonale kolleger at han får en streng straff.

Milepæl i Norge

Samtidig er genterapi nylig blitt godkjent i flere land mot arvelige sykdommer som gir synstap, blodkreft og alvorlig immunsvikt. Disse genterapiene oppfyller lovens krav om at de behandler alvorlige sykdommer og at behandlingen ikke går i arv.

Her hjemme ble en milepæl nådd da kymria-behandling av barn med blodkreft ble godkjent i Norge i desember, som første genterapi her til lands. Den neste behandlingen som kan bli godkjent her til lands, er en genterapi mot synstap.

Les også:

Genterapi er omstridt

Genterapi er fortsatt omstridt når det gjelder endringer som vil gå i arv. Mange frykter et sorteringssamfunn og lovgivningen har derfor vært streng. Men genterapi gir også mye håp om å kurere alvorlige arvelige sykdommer.

De siste årene har genterapi-metodene blitt mye tryggere.

– De nye metodene er mer nøyaktige, noe som gjør at man i større grad unngår bivirkninger, forklarer molekylærbiolog Sigrid Bratlie.

Også her i Norge vil vi snart ta i bruk genterapi mot alvorlige sykdommer. Først ut er altså genterapi mot blodkreft hos barn.

Men først gir Bratlie, som er seniorrådgiver hos Bioteknologirådet, en innføring i hva genterapi er:

I cellene ligger oppskriften på hvordan du har blitt nettopp deg. DNA bestemmer egenskaper som høyde, hvor fort du kan løpe, og om du er A- eller B-menneske. Genene er også avgjørende for om du er frisk eller syk. Noen kan ha arvet gensykdommer av mor, far eller fra begge foreldrene.

– Tusenvis av sykdommer har genetisk opphav, sier Bratlie.

Allerede på 70- og 80-tallet forsøkte forskere å klippe og lime i gener, for å forsøke å kurere alvorlige arvelige sykdommer.

Les også:

Alvorlig immunsvikt

En av dem er alvorlig immunsvikt, som rammer barn. Dette skyldes en genfeil som gjør at immunforsvaret ikke virker. Selv en liten infeksjon kan være livstruende for disse barna, og mange må holdes isolert fra omverdenen.

Ashanti de Silva var den aller første pasienten som fikk genterapi. I 1990 fikk hun en frisk kopi av genet hun manglet, injisert i blodet.

– Hun ble frisk nok til å leve et relativt normalt liv, og sto senest i sommer frem på en forskningskonferanse, forteller Bratlie.

Friskt gen leveres med virus

Men hvordan fikk forskerne det friske genet inn i kroppen hennes?

— Forskerne tok et friskt gen og klippet det inn et virus, som på forhånd var ufarliggjort så det ikke skulle gi sykdom. Men er det en ting virus er skikkelig gode på, så er det å levere DNA inn i celler. Dette viruset blir så injisert i kroppen, forteller Bratlie.

Dessverre kunne denne behandlingen ha alvorlige bivirkninger. Man kunne ikke styre nøyaktig hvor genet havnet. Hos noen hadde det nye genet satt seg på feil sted, som forstyrret andre gener. En del av disse barna utviklet blodkreft.

Metoden var ikke god nok.

Da en 18-årig gutt døde i 1999 på grunn av bivirkninger etter klinisk utprøving av genterapi mot leversykdom, stoppet forskningsfeltet opp, fordi forskerne var redd for pasientenes sikkerhet.

Les også:

Streng lovregulering

De fleste land fikk lovregulering av feltet. Den norske bioteknologiloven har et eget kapittel om genterapi. De viktigste reguleringene er at genterapi bare kan benyttes for behandling av alvorlig sykdom, og det er ikke lov til å gjøre genterapi som går i arv til etterkommerne.

Selv om feltet stoppet opp etter første generasjons genterapi som ga alvorlige bivirkninger, fortsatte forskerne å forske frem stadig sikrere metoder.

I 2016 ble en sikrere variant av genterapien mot alvorlig immunsvikt godkjent av europeiske legemiddelmyndigheter.

Les også:

Genterapi mot synstap og blodkreft godkjent

Amerikanske og europeiske myndigheter har også godkjent en genterapi for synstap for mennesker som gradvis mister synet. Studier viser nå at 65 prosent av disse pasientene klarte å navigere seg rundt i en labyrint i skumringslys, etter å ha fått genterapi. Ubehandlet var de nesten blinde.

Genterapien mot blodkreft hos barn som ble nylig godkjent i Norge, blir utført ved hjelp av blodoverføringer.

Den går ut på at barna får endret sine immunceller, slik at de blir bedre til å angripe kreftceller. Over 60 prosent av barna i studier, har blitt friske.

Les også:

Genetisk hudsykdom og blødersykdom

I tillegg pågår det for tiden tusenvis av kliniske utprøvinger internasjonalt.

En av dem gjelder en genfeil som gir en hudsykdom som fører til store sår over hele kroppen.

– Her har forskerne brukt genterapi på pasientenes stamceller og dyrket ny hud som de har transplantert på, forteller Bratlie.

Hele 88 prosent av sårene er helet på pasientene som har deltatt.

En annen sykdom det forskes på, er genterapi mot hemofili, eller blødersykdom. Her har forskerne aktivert et annet gen, som erstatter det syke genet. Synsterapien som er godkjent i Europa, er nå til behandling for godkjenning i Norge i Beslutningsforum.

Les også:

Erstatning for Spinraza

Det nye som kommer, er en engangs genterapi mot en alvorlig, genetisk muskelsykdom. Spinraza, som kan gis mot den alvorlige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA), er juridisk definert som genterapi. Men siden den er symptomlindrende, og ikke tar bort årsaken til sykdommen, er den ikke en ekte genterapi.

– Nå er forskerne på sporet av en engangsgenterapi mot samme sykdom. Forskere har testet den på 15 pasienter, og ved 20 måneders alder var alle i live og kunne puste på egen hånd, sammenlignet med mindre enn én av ti som ikke hadde fått behandlingen, sier Bratlie.

Les også:

Crispr er mer målrettet

De siste årene er genterapi blitt langt mer målrettet. Blant dem er Crispr-metoden mest kjent.

– Nytt med Crispr er at den lar oss redigere genmaterialet mer målrettet enn før. Den ble utviklet i 2012 og allerede som treåring ble Crispr kåret til årets vitenskapelige gjennombrudd av Science.

Man kan klippe ut eller reparere et gen som ikke virker som det skal, og sette inn nye gener. Eller man kan slå av og på gener. Dermed kan man unngå uheldige bivirkninger som man så i fagfeltets barndom.

– Dermed har man en veldig kraftfullt genetisk verktøykasse.

Les også:

Dyreforsøk på flere sykdommer

I fremtiden kan en rekke flere sykdommer potensielt kureres med genterapi. Som Huntingtons sykdom, muskelsykdommer, diabetes, ALS, kreft, blindhet, døvhet og noen blodsykdommer.

– Det gjøres veldig mange dyreforsøk, og det er oppnådd lovende resultater for behandling av disse sykdommene, sier Bratlie. Det er særlig i USA og Kina at mange slike forsøk pågår.

Føllings sykdom som alle barn screenes for ved fødsel, skyldes en enkelt genfeil. Med Crispr kan man rette opp genfeilen som forårsaker denne alvorlige stoffskiftesykdommen på mus. Da hindres de farlige stoffene fra å hope seg opp.

Diabetes står for tur

Også noen sykdommer som ikke skyldes spesifikke genfeil, som diabetes, kan i fremtiden trolig kureres med genterapi.

Forskere har brukt Crispr til å skru på gener i leverceller som gjør at de begynner å produsere insulin i stedet for de ødelagte cellene i bukspyttkjertelen. Man kan også genredigere stamceller og dyrke frem hudceller som man transplanterer, og som regulerer blodsukkeret. Eller lage nye bukspyttkjertelceller som gjemmer seg for immunforsvaret så de ikke blir angrepet.

Også muskelsykdommer som Duchenne, som fører til en tidlig død hos gutter som har arvet genet, er det godt håp om å finne en genterapi mot.

Men det er en lang vei fra dyreforsøk til mennesker. Dyreforsøk må være gode nok først.

– I tillegg vet vi ikke om man får overført tilstrekkelig friske celler til at de kan overta funksjonen til det organet som er sykt, påpeker Bratlie.

Les også:

Etisk betent

Men er det etisk å tillate genredigering når det ikke er snakk om alvorlige sykdommer? Kan vi på sikt få et sorteringssamfunn, med mindre aksept for avvik, blant dem som ikke får behandling?

– Dette er kostbare behandlinger, og det er et hett spørsmål om kostnaden kan bæres innenfor rammen av et bærekraftig helsevesen, sier Bratlie.

Og hvis ikke, vil det gå et skille mellom dem som har råd til å betale kostbar behandling selv, og dem som ikke får.

Saken er opprinnelig publisert på forskning.no

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
15:56 Imponerende seier til Herrmann i Pokljuka15:56 Spansk politi befridde hundrevis av hunder15:55 Siv Jensen: – Å gjøre regjeringen litt rødere ser jeg ikke på som en forbedring15:28 Støre overrasket over Hareide15:06 London-politiet vil bruke ansiktsgjenkjenning14:40 Tårevåt nøkkeloverrekkelse i Kulturdepartementet14:35 Svein Ludvigsen trekker anken – innrømmer ikke skyld14:20 Flere skutt og drept i tysk by14:07 Hauglie: – Du får ansvaret for et departement som griper inn i folks liv13:34 Motorsyklist døde etter ulykke i Dakar-rallyet13:34 OL-kvalifiseringen i håndball til Discovery13:18 Stor demonstrasjon mot USA i Irak13:17 Japansk postmann unnlot å levere tusenvis av sendinger12:53 Jansruds første super-G-seier i Kitzbühel12:42 Tallet på døde etter uvær i Spania stiger12:36 Åtte pågrepet i Økokrim-aksjon i Bergen12:27 Store forventninger til Raja som kulturminister12:08 Sterk utforseier for Shiffrin i Bulgaria12:07 Ytterligere en mann siktet for Prinsdal-drapet11:59 Bondevik storfornøyd med Hareides comeback11:58 Fransk pensjonsreform legges fram – protester i Paris11:52 Her er Erna Solbergs nye regjering11:47 Solskjær: – Jeg endrer ikke kurs11:46 Erdogan advarer mot kaos i Libya11:11 Reiserestriksjoner i Kina påvirker minst 41 millioner mennesker11:09 Oslopakke 3 utsettes10:47 Nav-ofre mener Hauglie tar den feige veien ut10:32 20-åring dømt for vold mot 16-åring som senere døde10:22 Professor: Svært liten sannsynlighet for mange alvorlig syke i Norge10:02 Norskeid skip reddet over 90 mennesker i Middelhavet09:52 Ericsson økte omsetningen i 201909:51 Godtebutikk på nett legger ned09:50 Lars Petter Bartnes går av som leder i Norges Bondelag09:12 Nå får forskere enklere tilgang til nordmenns helsedata09:12 800 migranter pågrepet av mexicanske sikkerhetsstyrker09:11 EU-topper signerte skilsmissepapirene – brexit i rute08:38 Mild vinter kan gi mer flått08:34 Den nye Solberg-regjeringen er klar08:06 Kinesere i Finland som reiste via Norge kan ha coronaviruset07:48 Støre krever svar fra Solberg om regjeringsgrunnlaget07:26 – Solskjær må ha forsterkninger07:09 Norsk forsker med 40 EU-lovendringer: – Uvanlig konkrete forslag07:00 SV vil ha omkamp om Johan Castberg06:51 Nybø vil håndplukke utenlandske studenter til Norge06:45 Norsk folkehjelp: 99 banker tjener på okkupasjon av Palestina06:24 Kina bekrefter flere virusdødsfall06:15 UDI innvilget mer enn 13.000 norske statsborgerskap i fjor05:59 Dette skjer i dag05:32 Dette skjedde i natt05:32 Bøhler mener straffene for æresmotivert vold må skjerpes05:30 Ikke beviser for at e-sigaretter gjør røykekutt enklere05:29 Valgforsker: Distriktsminister kan komme til å styre et nytt tulledepartement05:23 Sjef i legemiddelfirma dømt for opioid-krise i USA04:51 Storbritannia irettesetter USA for utleveringsnekt04:51 India på innvandrertoppen04:32 Flere i Frp ville ikke trekke partiet ut av regjering04:05 Departement avviser grunnlag for søksmål fra nordiske folkekirker03:38 Frp garanterer ikke støtte til E18-prosjektet03:36 Australia etterforsker flyulykke der tre brannmenn døde02:33 Oslo kommune brukte 39 millioner på å bli kvitt gamle vedovner – avvikler ordningen02:31 Dommedagsklokka viser 100 sekunder på midnatt02:10 Kallmyr mener offentligheten vil tjene på å få vite tilstanden til antatt syk femåring02:02 – Ingen president har misbrukt makten sin som Trump har01:08 Eksperter frykter sterke reaksjoner fra Russland på amerikanske militærfly på Jan Mayen01:02 Trump vil presentere fredsplan før møte med israelske ledere00:24 Byrådet i Bergen går av00:05 Styremedlemmer ved Politihøgskolen går av i protest mot studentkutt00:01 Tidligere hvitvaskingssjef i DNB mener et ikke er noe vits i å ringe Økokrim23:56 Russere siktet for forsøk på å forgifte eier av våpenfabrikk23:34 Medier: Ingelin Noresjø (KrF) blir statssekretær for Hareide23:29 VG: Tidligere politisk kommentator blir statssekretær22:55 Wolves sprakk Liverpool-nullen, men Firmino sikret 2-1-seier22:11 Putin besøkte Abbas i Betlehem21:56 Ny jubelmåling for Frp etter regjerings-exiten21:40 – Ingen president har misbrukt makten sin som Trump har21:18 DNB advarer mot svindel på Finn.no21:04 Byrådet i Bergen går av20:34 Trump inviterer Netanyahu og Gantz til Det hvite hus19:49 WHO: Kina-viruset utgjør ingen global krise19:05 Skuespiller fortalte gråtende om Weinstein-voldtekt18:59 Statsrådslekkasjer: Både Raja og Rotevatn inn i regjering18:34 Abid Raja (V) blir ny kulturminister, ifølge TV 218:30 DN: Sveinung Rotevatn blir klimaminister18:13 «Støyende» og «smakløst» eller ikke – nå er byggingen i gang17:50 SV: Kommer til å holde Erna ansvarlig for Nav-skandalen17:49 Aftenposten: Astrup blir ny kommunalminister17:45 VG: Monica Mæland blir ny justisminister17:38 KrF-topper vil droppe Granavolden-plattformen17:34 Vaksineallianse med hovedsete i Norge skal utvikle vaksine mot nytt coronavirus17:20 NRK: Torbjørn Røe Isaksen (H) erstatter trolig Hauglie som arbeids- og sosialminister17:11 Minst ni døde i uvær i Spania16:55 Erfarne KrF-politikere får partiets fire statsrådsposter16:51 Dronningen har signert Johnsons brexit-lov16:30 36-åring tiltalt for Mehamn-drapet skal ha drapstruet halvbroren på sosiale medier16:30 TV 2: Geir Inge Sivertsen (H) fra Troms blir ny fiskeriminister16:08 Anniken Hauglie (H) ferdig som arbeidsminister, ifølge flere medier16:04 Hauglie med jubeltall: Én million nye stillinger på tre år15:59 Tre menn siktet etter dødsfall på Nordfjordeid15:54 Linda Hofstad Helleland blir distrikt- og digitaliseringsminister, ifølge VG15:39 Ulykkesfly ved Kongsvinger drev med landingstrening
Siste nytt
15:56SportImponerende seier til Herrmann i Pokljuka15:56VerdenSpansk politi befridde hundrevis av hunder15:55PolitikkSiv Jensen: – Å gjøre regjeringen litt rødere ser jeg ikke på som en forbedring15:28PolitikkStøre overrasket over Hareide15:06VerdenLondon-politiet vil bruke ansiktsgjenkjenning14:40PolitikkTårevåt nøkkeloverrekkelse i Kulturdepartementet14:35NorgeSvein Ludvigsen trekker anken – innrømmer ikke skyld14:20VerdenFlere skutt og drept i tysk by14:07PolitikkHauglie: – Du får ansvaret for et departement som griper inn i folks liv13:34SportMotorsyklist døde etter ulykke i Dakar-rallyet13:34SportOL-kvalifiseringen i håndball til Discovery13:18VerdenStor demonstrasjon mot USA i Irak13:17VerdenJapansk postmann unnlot å levere tusenvis av sendinger12:53SportJansruds første super-G-seier i Kitzbühel12:42VerdenTallet på døde etter uvær i Spania stiger12:36NorgeÅtte pågrepet i Økokrim-aksjon i Bergen12:27PolitikkStore forventninger til Raja som kulturminister12:08SportSterk utforseier for Shiffrin i Bulgaria12:07NorgeYtterligere en mann siktet for Prinsdal-drapet11:59PolitikkBondevik storfornøyd med Hareides comeback11:58VerdenFransk pensjonsreform legges fram – protester i Paris11:52PolitikkHer er Erna Solbergs nye regjering11:47SportSolskjær: – Jeg endrer ikke kurs11:46VerdenErdogan advarer mot kaos i Libya11:11ReiseReiserestriksjoner i Kina påvirker minst 41 millioner mennesker11:09MotorOslopakke 3 utsettes10:47NorgeNav-ofre mener Hauglie tar den feige veien ut10:32Norge20-åring dømt for vold mot 16-åring som senere døde10:22Helse og livsstilProfessor: Svært liten sannsynlighet for mange alvorlig syke i Norge10:02VerdenNorskeid skip reddet over 90 mennesker i Middelhavet09:52PengerEricsson økte omsetningen i 201909:51PengerGodtebutikk på nett legger ned09:50NorgeLars Petter Bartnes går av som leder i Norges Bondelag09:12Helse og livsstilNå får forskere enklere tilgang til nordmenns helsedata09:12Verden800 migranter pågrepet av mexicanske sikkerhetsstyrker09:11PolitikkEU-topper signerte skilsmissepapirene – brexit i rute08:38Helse og livsstilMild vinter kan gi mer flått08:34PolitikkDen nye Solberg-regjeringen er klar08:06NorgeKinesere i Finland som reiste via Norge kan ha coronaviruset07:48PolitikkStøre krever svar fra Solberg om regjeringsgrunnlaget07:26Sport– Solskjær må ha forsterkninger07:09VerdenNorsk forsker med 40 EU-lovendringer: – Uvanlig konkrete forslag07:00NorgeSV vil ha omkamp om Johan Castberg06:51NorgeNybø vil håndplukke utenlandske studenter til Norge06:45PengerNorsk folkehjelp: 99 banker tjener på okkupasjon av Palestina06:24Helse og livsstilKina bekrefter flere virusdødsfall06:15NorgeUDI innvilget mer enn 13.000 norske statsborgerskap i fjor05:59NorgeDette skjer i dag05:32NorgeDette skjedde i natt05:32NorgeBøhler mener straffene for æresmotivert vold må skjerpes05:30Helse og livsstilIkke beviser for at e-sigaretter gjør røykekutt enklere05:29NorgeValgforsker: Distriktsminister kan komme til å styre et nytt tulledepartement05:23VerdenSjef i legemiddelfirma dømt for opioid-krise i USA04:51VerdenStorbritannia irettesetter USA for utleveringsnekt04:51NorgeIndia på innvandrertoppen04:32PolitikkFlere i Frp ville ikke trekke partiet ut av regjering04:05NorgeDepartement avviser grunnlag for søksmål fra nordiske folkekirker03:38PolitikkFrp garanterer ikke støtte til E18-prosjektet03:36VerdenAustralia etterforsker flyulykke der tre brannmenn døde02:33NorgeOslo kommune brukte 39 millioner på å bli kvitt gamle vedovner – avvikler ordningen02:31VerdenDommedagsklokka viser 100 sekunder på midnatt02:10PolitikkKallmyr mener offentligheten vil tjene på å få vite tilstanden til antatt syk femåring02:02Verden– Ingen president har misbrukt makten sin som Trump har01:08NorgeEksperter frykter sterke reaksjoner fra Russland på amerikanske militærfly på Jan Mayen01:02VerdenTrump vil presentere fredsplan før møte med israelske ledere00:24NorgeByrådet i Bergen går av00:05NorgeStyremedlemmer ved Politihøgskolen går av i protest mot studentkutt00:01PengerTidligere hvitvaskingssjef i DNB mener et ikke er noe vits i å ringe Økokrim23:56VerdenRussere siktet for forsøk på å forgifte eier av våpenfabrikk23:34NorgeMedier: Ingelin Noresjø (KrF) blir statssekretær for Hareide23:29NorgeVG: Tidligere politisk kommentator blir statssekretær22:55SportWolves sprakk Liverpool-nullen, men Firmino sikret 2-1-seier22:11PolitikkPutin besøkte Abbas i Betlehem21:56PolitikkNy jubelmåling for Frp etter regjerings-exiten21:40Verden– Ingen president har misbrukt makten sin som Trump har21:18PengerDNB advarer mot svindel på Finn.no21:04PolitikkByrådet i Bergen går av20:34PolitikkTrump inviterer Netanyahu og Gantz til Det hvite hus19:49VerdenWHO: Kina-viruset utgjør ingen global krise19:05KulturSkuespiller fortalte gråtende om Weinstein-voldtekt18:59PolitikkStatsrådslekkasjer: Både Raja og Rotevatn inn i regjering18:34NorgeAbid Raja (V) blir ny kulturminister, ifølge TV 218:30PolitikkDN: Sveinung Rotevatn blir klimaminister18:13Norge«Støyende» og «smakløst» eller ikke – nå er byggingen i gang17:50PolitikkSV: Kommer til å holde Erna ansvarlig for Nav-skandalen17:49PolitikkAftenposten: Astrup blir ny kommunalminister17:45PolitikkVG: Monica Mæland blir ny justisminister17:38PolitikkKrF-topper vil droppe Granavolden-plattformen17:34VerdenVaksineallianse med hovedsete i Norge skal utvikle vaksine mot nytt coronavirus17:20PolitikkNRK: Torbjørn Røe Isaksen (H) erstatter trolig Hauglie som arbeids- og sosialminister17:11VerdenMinst ni døde i uvær i Spania16:55NorgeErfarne KrF-politikere får partiets fire statsrådsposter16:51PolitikkDronningen har signert Johnsons brexit-lov16:30Norge36-åring tiltalt for Mehamn-drapet skal ha drapstruet halvbroren på sosiale medier16:30PolitikkTV 2: Geir Inge Sivertsen (H) fra Troms blir ny fiskeriminister16:08NorgeAnniken Hauglie (H) ferdig som arbeidsminister, ifølge flere medier16:04PengerHauglie med jubeltall: Én million nye stillinger på tre år15:59NorgeTre menn siktet etter dødsfall på Nordfjordeid15:54PolitikkLinda Hofstad Helleland blir distrikt- og digitaliseringsminister, ifølge VG15:39NorgeUlykkesfly ved Kongsvinger drev med landingstrening
Populært