Omstridt genterapi gir håp om å kurere alvorlige sykdommer

Bildet viser en lege som gjør klar en genterapibehandling i november 2017. Pasienten, Brian Madeux, led av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom. Foto: AP Photo, Eric Risberg, NTB scanpix
Bildet viser en lege som gjør klar en genterapibehandling i november 2017. Pasienten, Brian Madeux, led av stoffskiftesykdommen Hunters sykdom. Foto: AP Photo, Eric Risberg, NTB scanpix

Behandling av sykdom med genterapi er i lynrask utvikling. I desember sa Beslutningsforum ja til genterapi-behandling av barn med leukemi i Norge, men de etiske utfordringene står i kø.

Genterapi som behandling mot sykdommer var tema da Bioteknologirådet arrangerte årets første frokostmøte nylig.

I november ble verdens første genmanipulerte babyer født. En kinesisk forsker hadde redigert et gen som gir HIV-resistens i tvillingbabyer ved hjelp av Crispr-metoden. Det vakte sterke, negative reaksjoner i hele verden av flere grunner.

De fleste land har lovforbud mot å foreta genendringer som kan gå i arv. VG meldte nylig at den kinesiske forskeren forsvant etter den massive kritikken, og nå frykter internasjonale kolleger at han får en streng straff.

Milepæl i Norge

Samtidig er genterapi nylig blitt godkjent i flere land mot arvelige sykdommer som gir synstap, blodkreft og alvorlig immunsvikt. Disse genterapiene oppfyller lovens krav om at de behandler alvorlige sykdommer og at behandlingen ikke går i arv.

Her hjemme ble en milepæl nådd da kymria-behandling av barn med blodkreft ble godkjent i Norge i desember, som første genterapi her til lands. Den neste behandlingen som kan bli godkjent her til lands, er en genterapi mot synstap.

Les også:

Genterapi er omstridt

Genterapi er fortsatt omstridt når det gjelder endringer som vil gå i arv. Mange frykter et sorteringssamfunn og lovgivningen har derfor vært streng. Men genterapi gir også mye håp om å kurere alvorlige arvelige sykdommer.

De siste årene har genterapi-metodene blitt mye tryggere.

– De nye metodene er mer nøyaktige, noe som gjør at man i større grad unngår bivirkninger, forklarer molekylærbiolog Sigrid Bratlie.

Også her i Norge vil vi snart ta i bruk genterapi mot alvorlige sykdommer. Først ut er altså genterapi mot blodkreft hos barn.

Men først gir Bratlie, som er seniorrådgiver hos Bioteknologirådet, en innføring i hva genterapi er:

I cellene ligger oppskriften på hvordan du har blitt nettopp deg. DNA bestemmer egenskaper som høyde, hvor fort du kan løpe, og om du er A- eller B-menneske. Genene er også avgjørende for om du er frisk eller syk. Noen kan ha arvet gensykdommer av mor, far eller fra begge foreldrene.

– Tusenvis av sykdommer har genetisk opphav, sier Bratlie.

Allerede på 70- og 80-tallet forsøkte forskere å klippe og lime i gener, for å forsøke å kurere alvorlige arvelige sykdommer.

Les også:

Alvorlig immunsvikt

En av dem er alvorlig immunsvikt, som rammer barn. Dette skyldes en genfeil som gjør at immunforsvaret ikke virker. Selv en liten infeksjon kan være livstruende for disse barna, og mange må holdes isolert fra omverdenen.

Ashanti de Silva var den aller første pasienten som fikk genterapi. I 1990 fikk hun en frisk kopi av genet hun manglet, injisert i blodet.

– Hun ble frisk nok til å leve et relativt normalt liv, og sto senest i sommer frem på en forskningskonferanse, forteller Bratlie.

Friskt gen leveres med virus

Men hvordan fikk forskerne det friske genet inn i kroppen hennes?

— Forskerne tok et friskt gen og klippet det inn et virus, som på forhånd var ufarliggjort så det ikke skulle gi sykdom. Men er det en ting virus er skikkelig gode på, så er det å levere DNA inn i celler. Dette viruset blir så injisert i kroppen, forteller Bratlie.

Dessverre kunne denne behandlingen ha alvorlige bivirkninger. Man kunne ikke styre nøyaktig hvor genet havnet. Hos noen hadde det nye genet satt seg på feil sted, som forstyrret andre gener. En del av disse barna utviklet blodkreft.

Metoden var ikke god nok.

Da en 18-årig gutt døde i 1999 på grunn av bivirkninger etter klinisk utprøving av genterapi mot leversykdom, stoppet forskningsfeltet opp, fordi forskerne var redd for pasientenes sikkerhet.

Les også:

Streng lovregulering

De fleste land fikk lovregulering av feltet. Den norske bioteknologiloven har et eget kapittel om genterapi. De viktigste reguleringene er at genterapi bare kan benyttes for behandling av alvorlig sykdom, og det er ikke lov til å gjøre genterapi som går i arv til etterkommerne.

Selv om feltet stoppet opp etter første generasjons genterapi som ga alvorlige bivirkninger, fortsatte forskerne å forske frem stadig sikrere metoder.

I 2016 ble en sikrere variant av genterapien mot alvorlig immunsvikt godkjent av europeiske legemiddelmyndigheter.

Les også:

Genterapi mot synstap og blodkreft godkjent

Amerikanske og europeiske myndigheter har også godkjent en genterapi for synstap for mennesker som gradvis mister synet. Studier viser nå at 65 prosent av disse pasientene klarte å navigere seg rundt i en labyrint i skumringslys, etter å ha fått genterapi. Ubehandlet var de nesten blinde.

Genterapien mot blodkreft hos barn som ble nylig godkjent i Norge, blir utført ved hjelp av blodoverføringer.

Den går ut på at barna får endret sine immunceller, slik at de blir bedre til å angripe kreftceller. Over 60 prosent av barna i studier, har blitt friske.

Les også:

Genetisk hudsykdom og blødersykdom

I tillegg pågår det for tiden tusenvis av kliniske utprøvinger internasjonalt.

En av dem gjelder en genfeil som gir en hudsykdom som fører til store sår over hele kroppen.

– Her har forskerne brukt genterapi på pasientenes stamceller og dyrket ny hud som de har transplantert på, forteller Bratlie.

Hele 88 prosent av sårene er helet på pasientene som har deltatt.

En annen sykdom det forskes på, er genterapi mot hemofili, eller blødersykdom. Her har forskerne aktivert et annet gen, som erstatter det syke genet. Synsterapien som er godkjent i Europa, er nå til behandling for godkjenning i Norge i Beslutningsforum.

Les også:

Erstatning for Spinraza

Det nye som kommer, er en engangs genterapi mot en alvorlig, genetisk muskelsykdom. Spinraza, som kan gis mot den alvorlige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA), er juridisk definert som genterapi. Men siden den er symptomlindrende, og ikke tar bort årsaken til sykdommen, er den ikke en ekte genterapi.

– Nå er forskerne på sporet av en engangsgenterapi mot samme sykdom. Forskere har testet den på 15 pasienter, og ved 20 måneders alder var alle i live og kunne puste på egen hånd, sammenlignet med mindre enn én av ti som ikke hadde fått behandlingen, sier Bratlie.

Les også:

Crispr er mer målrettet

De siste årene er genterapi blitt langt mer målrettet. Blant dem er Crispr-metoden mest kjent.

– Nytt med Crispr er at den lar oss redigere genmaterialet mer målrettet enn før. Den ble utviklet i 2012 og allerede som treåring ble Crispr kåret til årets vitenskapelige gjennombrudd av Science.

Man kan klippe ut eller reparere et gen som ikke virker som det skal, og sette inn nye gener. Eller man kan slå av og på gener. Dermed kan man unngå uheldige bivirkninger som man så i fagfeltets barndom.

– Dermed har man en veldig kraftfullt genetisk verktøykasse.

Les også:

Dyreforsøk på flere sykdommer

I fremtiden kan en rekke flere sykdommer potensielt kureres med genterapi. Som Huntingtons sykdom, muskelsykdommer, diabetes, ALS, kreft, blindhet, døvhet og noen blodsykdommer.

– Det gjøres veldig mange dyreforsøk, og det er oppnådd lovende resultater for behandling av disse sykdommene, sier Bratlie. Det er særlig i USA og Kina at mange slike forsøk pågår.

Føllings sykdom som alle barn screenes for ved fødsel, skyldes en enkelt genfeil. Med Crispr kan man rette opp genfeilen som forårsaker denne alvorlige stoffskiftesykdommen på mus. Da hindres de farlige stoffene fra å hope seg opp.

Diabetes står for tur

Også noen sykdommer som ikke skyldes spesifikke genfeil, som diabetes, kan i fremtiden trolig kureres med genterapi.

Forskere har brukt Crispr til å skru på gener i leverceller som gjør at de begynner å produsere insulin i stedet for de ødelagte cellene i bukspyttkjertelen. Man kan også genredigere stamceller og dyrke frem hudceller som man transplanterer, og som regulerer blodsukkeret. Eller lage nye bukspyttkjertelceller som gjemmer seg for immunforsvaret så de ikke blir angrepet.

Også muskelsykdommer som Duchenne, som fører til en tidlig død hos gutter som har arvet genet, er det godt håp om å finne en genterapi mot.

Men det er en lang vei fra dyreforsøk til mennesker. Dyreforsøk må være gode nok først.

– I tillegg vet vi ikke om man får overført tilstrekkelig friske celler til at de kan overta funksjonen til det organet som er sykt, påpeker Bratlie.

Les også:

Etisk betent

Men er det etisk å tillate genredigering når det ikke er snakk om alvorlige sykdommer? Kan vi på sikt få et sorteringssamfunn, med mindre aksept for avvik, blant dem som ikke får behandling?

– Dette er kostbare behandlinger, og det er et hett spørsmål om kostnaden kan bæres innenfor rammen av et bærekraftig helsevesen, sier Bratlie.

Og hvis ikke, vil det gå et skille mellom dem som har råd til å betale kostbar behandling selv, og dem som ikke får.

Saken er opprinnelig publisert på forskning.no

Mer fra ABC Nyheter
Siste fra forsiden
04:41 Høyres integreringsminister og Oslo Høyre har ulikt syn på SFO-overnattingstilbud04:09 Demonstranter ber Tsjekkias statsminister om å trekke seg04:06 Nordmenn vil bruke over 6.200 hver på julegaver03:53 Den britiske regjeringsadvokaten jobbet for svindelsiktet i Danmark03:12 Vår Energi er blitt Norges nest største oljeselskap02:37 Fortsatt for farlig å finne savnede på vulkanøy på New Zealand02:10 Ni personer evakuert fra tre hus i Gjesdal etter mye nedbør02:04 FN: Flere utenlandske væpnede grupper involvert i Libya-konflikten01:03 Trump advarer Russland mot innblanding i valget00:59 Babcock kan få hele regningen etter beredskapskrisen00:36 Britisk måling: Labour-framgang, men tory-ledelse00:05 Ancelotti fikk sparken etter å ha ledet Napoli videre i mesterligaen23:57 Vanskelige kjøreforhold og stengte fjelloverganger i Sør-Norge23:53 Chelsea videre i mesterligaen med seier mot Lille23:44 Depay frelste Lyon i mesterligadrama23:33 Fati tidenes yngste Champions League-scorer da Barcelona slo ut Inter23:31 Drapssiktet i Kristiansand nekter skyld23:01 Lukaku scoret, men sløste da Inter røk ut av mesterligaen23:00 Chelsea videre i mesterligaen med seier mot Lille22:40 Over 300.000 demonstrerte mot Macrons pensjonsreform22:38 Studenter ved Oslo Met fikk samme eksamen som i fjor – eksamenen annullert22:31 Tak på næringsbygg blåste av – Alle aktører i sving mot uværet i Hordaland21:57 Mystisk bil ved Hagens hus fanget på video21:52 Milik skjøt Napoli videre, mareritt for Berges 17-årige lagkamerat21:39 Riksadvokaten bes rydde opp i saker der flyktninger er dømt for å ha brukt falske papirer21:23 Grønt lys for Trumps frihandelsavtale med naboene21:16 Nesten halvparten bestilte kjøtt på forhånd - folket ville ha gjort det samme20:58 Flere drept i skytedrama i by i New Jersey20:49 Fløibanen kjørte på et tre20:47 Mesterligaeventyret over for Haaland og Salzburg med tap for Liverpool20:44 Ny skade for City-forsvarer, Stones ute flere uker20:39 Nav-rammet etterlyser informasjon om fri rettshjelp: – Ingen gir beskjed20:35 Zuccarellos forrige klubb sparket treneren for etisk overtramp20:22 Pompeo advarer Lavrov mot innblanding i valget20:16 33-åring tiltalt for drapsforsøk – risikerer forvaring20:10 Ap om forskjellsbehandling av endometriosepasienter: – Ulogisk19:35 Mann siktet for drap i Kristiansand hevder han ikke har noe med saken å gjøre19:18 Aftenbladet: Thorstvedt kan bli lagkamerat med Haaland i Salzburg19:07 Protester mot litteraturprisvinner – applaus til batteri-oppfinner18:59 Triste bilder fra turistmagneten: – Det er en reell frykt18:43 Solberg husker ikke når hun fikk vite om Navs praksisendring18:01 Elever ble navngitt på Google i overgrepssak17:37 Opprørere til angrep mot presidentpalass og hotell i Somalia17:27 Studie: Grønlands-isen smelter sju ganger raskere enn før17:24 Nye målinger av sola overrasker forskerne17:09 Rosenborg bekrefter: Dorsin klubbens nye sportslige leder17:08 Seks migranter frøs i hjel på grensa mellom Tyrkia og Hellas17:07 Hurtigruten-konkurrent mangler skip – regjeringen varslet bøter16:50 Karmsundbrua stenges for trafikk på grunn av uvær16:27 Mattilsynet får slakt i ekstern granskning16:27 Politiet etterlyser bil - mann funnet død på strand16:08 10. ETG: Årtusenets julekalender: Velkommen til år 200715:42 Karlssons mamma: – Toppidrett er ikke sunt15:35 Spørsmålene trenger seg på etter vulkanutbruddet15:34 Finland har fått verdens yngste regjeringssjef15:33 Luftambulanse-saken: Fem ekstra fly settes inn15:22 Demokratene anklager Trump for maktmisbruk15:19 Letingen fortsetter etter savnet fly på vei til Antarktis14:42 Forsker: Våpenhvilen i Øst-Ukraina kan bli kortvarig14:40 Norsk toppsyklist hjem fra samling med hjerteflimmer14:20 Ny kraftkabel kan gi fire milliarder i økt strømregning – hvert år14:13 Uværet stopper helikoptertrafikken i Nordsjøen13:58 Ny skade for City-forsvarer13:46 USA: Kraftig snøvær førte til massekollisjon13:28 Deschamps gjør som Lagerbäck12:50 Vanessa Baird bak årets Nobel-diplom12:49 Roxette-vokalist Marie Fredriksson er død12:48 Abiy Ahmed mottok Nobels fredspris12:48 Y-blokken vurdert som ett av Europas viktigste truede kulturminner12:31 Lånekassen øker fastrenten12:06 Slik går Norge videre i håndball-VM: Selv tap kan gi semifinale11:30 32-åring tiltalt for voldtekt av to 15-åringer i Bergen11:26 Politiet etterlyser bil etter mann ble funnet død ved strand11:20 Britenes ensomme framtid11:05 Mistenkelig dødsfall etterforskes i Finnmark11:04 Historisk høy gjeldsbelastning10:54 Forsker om overgrep: – Nobelprisvinneren må kjenne til hva som pågår der10:36 Tykk røyk innhyller hele Sydney by10:33 Aung San Suu Kyi svarer på anklager om folkemord10:04 Åpner for Østberg-deltakelse i Tour de Ski10:03 Nilsson tilbake i Davos, Halfvarsson står over igjen09:08 Vi krasjer for over 750 millioner i desember08:59 Det Norges Bank følger med på når den skal sette renta08:56 Seks drept i skyting på sykehus i Tsjekkia08:55 Regjeringen vil se på inntektene fra bompenger08:27 Sp vil fryse lederlønninger i staten – Lever ikke i et vakuum, svarer regjeringen08:10 Mann siktet for drap i Kristiansand08:06 Nytt problem for VM-arrangøren i Japan: Eksos i finalehallen07:31 Sesongens kraftigste uvær i gang i Sør-Norge07:03 Norge slår ned på mulig eksportjuks i WTO06:31 Starter etterforskning etter vulkanutbruddet på New Zealand06:25 Bjørn Dæhlie vil selge leiligheter for 600 millioner kroner i Åre06:08 Dette skjer i dag06:04 Demokratene skal legge fram anklager mot Trump05:51 Fly med 38 om bord på vei til Antarktis har styrtet05:30 Dette skjedde i natt05:15 Britisk valg mellom «ja» eller «tja» til brexit05:12 Kritiserer rettshjelpsordning for Nav-brukere05:00 Stram regi på fredsprisvinnerens besøk i Norge04:45 Assad: OPCW forfalsket rapport etter ønske fra amerikanerne
Siste nytt
04:41NorgeHøyres integreringsminister og Oslo Høyre har ulikt syn på SFO-overnattingstilbud04:09VerdenDemonstranter ber Tsjekkias statsminister om å trekke seg04:06NorgeNordmenn vil bruke over 6.200 hver på julegaver03:53VerdenDen britiske regjeringsadvokaten jobbet for svindelsiktet i Danmark03:12NorgeVår Energi er blitt Norges nest største oljeselskap02:37VerdenFortsatt for farlig å finne savnede på vulkanøy på New Zealand02:10NorgeNi personer evakuert fra tre hus i Gjesdal etter mye nedbør02:04VerdenFN: Flere utenlandske væpnede grupper involvert i Libya-konflikten01:03VerdenTrump advarer Russland mot innblanding i valget00:59NorgeBabcock kan få hele regningen etter beredskapskrisen00:36VerdenBritisk måling: Labour-framgang, men tory-ledelse00:05SportAncelotti fikk sparken etter å ha ledet Napoli videre i mesterligaen23:57NorgeVanskelige kjøreforhold og stengte fjelloverganger i Sør-Norge23:53SportChelsea videre i mesterligaen med seier mot Lille23:44SportDepay frelste Lyon i mesterligadrama23:33SportFati tidenes yngste Champions League-scorer da Barcelona slo ut Inter23:31NorgeDrapssiktet i Kristiansand nekter skyld23:01SportLukaku scoret, men sløste da Inter røk ut av mesterligaen23:00SportChelsea videre i mesterligaen med seier mot Lille22:40VerdenOver 300.000 demonstrerte mot Macrons pensjonsreform22:38NorgeStudenter ved Oslo Met fikk samme eksamen som i fjor – eksamenen annullert22:31NorgeTak på næringsbygg blåste av – Alle aktører i sving mot uværet i Hordaland21:57NorgeMystisk bil ved Hagens hus fanget på video21:52SportMilik skjøt Napoli videre, mareritt for Berges 17-årige lagkamerat21:39NorgeRiksadvokaten bes rydde opp i saker der flyktninger er dømt for å ha brukt falske papirer21:23PengerGrønt lys for Trumps frihandelsavtale med naboene21:16Helse og livsstilNesten halvparten bestilte kjøtt på forhånd - folket ville ha gjort det samme20:58VerdenFlere drept i skytedrama i by i New Jersey20:49NorgeFløibanen kjørte på et tre20:47SportMesterligaeventyret over for Haaland og Salzburg med tap for Liverpool20:44SportNy skade for City-forsvarer, Stones ute flere uker20:39PengerNav-rammet etterlyser informasjon om fri rettshjelp: – Ingen gir beskjed20:35SportZuccarellos forrige klubb sparket treneren for etisk overtramp20:22VerdenPompeo advarer Lavrov mot innblanding i valget20:16Norge33-åring tiltalt for drapsforsøk – risikerer forvaring20:10Helse og livsstilAp om forskjellsbehandling av endometriosepasienter: – Ulogisk19:35NorgeMann siktet for drap i Kristiansand hevder han ikke har noe med saken å gjøre19:18SportAftenbladet: Thorstvedt kan bli lagkamerat med Haaland i Salzburg19:07NorgeProtester mot litteraturprisvinner – applaus til batteri-oppfinner18:59ReiseTriste bilder fra turistmagneten: – Det er en reell frykt18:43PolitikkSolberg husker ikke når hun fikk vite om Navs praksisendring18:01NorgeElever ble navngitt på Google i overgrepssak17:37VerdenOpprørere til angrep mot presidentpalass og hotell i Somalia17:27VerdenStudie: Grønlands-isen smelter sju ganger raskere enn før17:24NyheterNye målinger av sola overrasker forskerne17:09SportRosenborg bekrefter: Dorsin klubbens nye sportslige leder17:08VerdenSeks migranter frøs i hjel på grensa mellom Tyrkia og Hellas17:07PengerHurtigruten-konkurrent mangler skip – regjeringen varslet bøter16:50NorgeKarmsundbrua stenges for trafikk på grunn av uvær16:27NorgeMattilsynet får slakt i ekstern granskning16:27NorgePolitiet etterlyser bil - mann funnet død på strand16:08Kultur10. ETG: Årtusenets julekalender: Velkommen til år 200715:42SportKarlssons mamma: – Toppidrett er ikke sunt15:35VerdenSpørsmålene trenger seg på etter vulkanutbruddet15:34PolitikkFinland har fått verdens yngste regjeringssjef15:33NorgeLuftambulanse-saken: Fem ekstra fly settes inn15:22PolitikkDemokratene anklager Trump for maktmisbruk15:19VerdenLetingen fortsetter etter savnet fly på vei til Antarktis14:42VerdenForsker: Våpenhvilen i Øst-Ukraina kan bli kortvarig14:40SportNorsk toppsyklist hjem fra samling med hjerteflimmer14:20PolitikkNy kraftkabel kan gi fire milliarder i økt strømregning – hvert år14:13NorgeUværet stopper helikoptertrafikken i Nordsjøen13:58SportNy skade for City-forsvarer13:46VerdenUSA: Kraftig snøvær førte til massekollisjon13:28SportDeschamps gjør som Lagerbäck12:50KulturVanessa Baird bak årets Nobel-diplom12:49KulturRoxette-vokalist Marie Fredriksson er død12:48NorgeAbiy Ahmed mottok Nobels fredspris12:48KulturY-blokken vurdert som ett av Europas viktigste truede kulturminner12:31PengerLånekassen øker fastrenten12:06SportSlik går Norge videre i håndball-VM: Selv tap kan gi semifinale11:30Norge32-åring tiltalt for voldtekt av to 15-åringer i Bergen11:26NorgePolitiet etterlyser bil etter mann ble funnet død ved strand11:20StemmerBritenes ensomme framtid11:05NorgeMistenkelig dødsfall etterforskes i Finnmark11:04PengerHistorisk høy gjeldsbelastning10:54VerdenForsker om overgrep: – Nobelprisvinneren må kjenne til hva som pågår der10:36VerdenTykk røyk innhyller hele Sydney by10:33VerdenAung San Suu Kyi svarer på anklager om folkemord10:04SportÅpner for Østberg-deltakelse i Tour de Ski10:03SportNilsson tilbake i Davos, Halfvarsson står over igjen09:08MotorVi krasjer for over 750 millioner i desember08:59PengerDet Norges Bank følger med på når den skal sette renta08:56VerdenSeks drept i skyting på sykehus i Tsjekkia08:55MotorRegjeringen vil se på inntektene fra bompenger08:27PengerSp vil fryse lederlønninger i staten – Lever ikke i et vakuum, svarer regjeringen08:10NorgeMann siktet for drap i Kristiansand08:06SportNytt problem for VM-arrangøren i Japan: Eksos i finalehallen07:31NorgeSesongens kraftigste uvær i gang i Sør-Norge07:03PolitikkNorge slår ned på mulig eksportjuks i WTO06:31VerdenStarter etterforskning etter vulkanutbruddet på New Zealand06:25PengerBjørn Dæhlie vil selge leiligheter for 600 millioner kroner i Åre06:08NorgeDette skjer i dag06:04PolitikkDemokratene skal legge fram anklager mot Trump05:51VerdenFly med 38 om bord på vei til Antarktis har styrtet05:30NorgeDette skjedde i natt05:15PolitikkBritisk valg mellom «ja» eller «tja» til brexit05:12PolitikkKritiserer rettshjelpsordning for Nav-brukere05:00NorgeStram regi på fredsprisvinnerens besøk i Norge04:45VerdenAssad: OPCW forfalsket rapport etter ønske fra amerikanerne
Populært