– Spinraza vil kunne gi Matheo (7) en helt annen fremtid
Foreldrene til barn med sjelden muskelsykdom håper Beslutningsforum sier ja til medisinen som Legemiddelverket omtaler som «kunstig dyr».
Mandag 23. oktober skal Beslutningsforum ta stilling til om barn som har den sjeldne, arvelige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA) skal få tilgang til det nye medikamentet Spinraza.
Tine Østberg Wiig er mor til Matheo (7), som er én av omlag 51 barn som har diagnosen i Norge, ifølge Helsedirektoratet.
Hun håper inderlig at de fire administrerende direktørene i de regionale helseforetakene som sitter i Beslutningsforum, sier ja til å ta i bruk medisinen.
– Uten Spinraza vil Matheo bli stadig svakere og miste flere funksjoner. Ryggen vil etterhvert bli skjev og han må operere. Lungene vil fungere dårligere og han vil lettere få luftveisinfeksjoner og lungebetennelser. Dette medfører sykehusopphold og de er ofte langvarige. Han vil ha behov for assistenter 24 timer i døgnet, sier hun til ABC Nyheter og legger til:
Artikkelen fortsetter under annonsenArtikkelen fortsetter under annonsen– Spinraza vil gi han en helt annen fremtid enn livet uten vil gi ham.
– En terapeutisk nyvinnning
SMA fører til at motoriske nerveceller i hjernen og ryggmargen brytes ned. Dette fører til muskelsvakhet og muskelsvinn.
Den nye medisinen gir imidlertid håp, og i fjor ble den godkjent i USA.
– Det er den første medisinen til behandling for SMA. Det er en terapeutisk nyvinning og en god nyhet for pasientene. Spinraza har vist effekt, riktignok ikke hos alle, men studiedata viser at 26 prosent av de som får behandlingen har effekt av den, sier seksjonssjef i Statens legemiddelverk Kristin Svanqvist til ABC Nyheter.
Artikkelen fortsetter under annonsenArtikkelen fortsetter under annonsenHun forteller at det trolig også vil komme flere medisiner mot SMA i tiden fremover.
– Etter hvert vil vi trolig også kunne bruke genterapi. Da vil vi kunne snakke om store effekter.
Les også: Beslutningsforum ga grønt lys for dyr lungekreftmedisin
Artikkelen fortsetter under annonsenKunstig høy pris
Spinraza er imidlertid blant verdens dyreste medisiner. Listeprisen er cirka én million kroner per sprøyte. Det første året vil pasientene trenge omtrent seks injeksjoner. Deretter vil de trenge rundt tre sprøyter i året.
– Den store utfordringen er prisen. Den er kunstig høy, og det gjør godkjenningen veldig krevende. Prisen på et godt leveår er veldig høy og langtidseffektene er ukjente, sier Svanqvist.
Hun forteller at SMA er en veldig alvorlig diagnose, og barn som blir født med den alvorligste varianten, SMA 1, har en forventet levetid på to-tre år.
Selv ikke med den nye medisinen, vil de kunne bli helt friske.
– De vil fremdeles trenge mye hjelp og omsorg. Studiedataene viser at med Spinraza vil pasientene klare noe mer selv, men vi vet ikke om de over tid vil ha behov for kontinuerlig hjelp og rullestol. For mange pasienter vil målet være å kunne stabilisere sykdommen.
Artikkelen fortsetter under annonsenSvanqvist mener likevel det er grunn for foreldre til barn med SMA til å være mer optimistiske enn tidligere.
– Det vil komme flere medisiner mot SMA senere, og etter hvert vil vi trolig kunne bruke genterapi også. Da vil vi kunne snakke om store effekter.
Artikkelen fortsetter under annonsenLes også: Høie: – Kan ikke la oss presse til å betale urimelig mye for nye kreftmedisiner
Oppdaget sykdommen da Matheo var 18 måneder
Spinal muskelatrofi deles inn i tre alvorlighetsgrader; SMA 1, SMA2 og SMA 3. Matheo Østberg Wiig (7) har SMA2.
– Han kan ikke gå og han er avhengig av elektrisk rullestol for å komme seg rundt. Men han er ikke plaget av pusteproblemer og stadige luftveisinfeksjoner som er typiske for type 2, forteller Tine Østberg Wiig.
Da Matheo var 18 måneder, oppdaget foreldrene at alt ikke var som det skulle. Han mistet stadig flere funksjoner. Da han var halvannet år, kunne han gå med gåstol og reise seg ved hjelp av en bordkant eller lignende.
Artikkelen fortsetter under annonsen– I dag kan han ikke lenger stå på bena og han har har mistet all stå- og gåfunksjon. Han orker kun å krabbe korte avstander. Han har vanskelig for å sette seg opp selv og båndgrepet er veldig svakt. Matheo har også fått dårligere hodekontroll, sier hun og legger til:
– Matheo har behov for hjelp til alt i det daglige. Han har fire assistenter som følger ham fra han står opp til han legger seg, sier Østberg Wiig.
Les også: Satt 43 år i rullestol på grunn av feil diagnose
– Å si nei er å bestemme at hun skal dø
I september fortalte TV 2 om ni måneder gamle Olivia Fredheim som har SMA 1, den alvorligste formen for spinal muskelatrofi. Legemiddelfirmaet Bigoen som står bak Spiranza ønsket å gi norske barn medisinen mens de ventet på godkjenning fra myndighetene. Olivia var heldig og fikk fem doser med medisinen før legemiddelfirmaet sa stopp. Nå krever Biogen at norske myndigheter betaler.
Artikkelen fortsetter under annonsenOlivia fikk god effekt av medisinen, og tanken på at myndighetene ikke kommer til å godkjenne medisinen er nesten ikke til å bære for foreldrene hennes.
– Vi klarer å håndtere denne situasjonen vi er i nå takket være denne medisinen. Å si nei til den medisinen, er å bestemme at Olivia skal dø. Jeg tror ikke noen som ser henne nå kan mene at det er det riktige å gjøre, sa Christina Fredheim til TV 2 i begynnelsen av september.